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近日，中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院與ITP家園聯(lián)合發(fā)起的“血液病醫(yī)患交流暨義診活動(dòng)”在天津舉行�；顒�(dòng)邀請(qǐng)了天津血研所、天津中醫(yī)藥大學(xué)第一附屬醫(yī)院、天津兒童醫(yī)院、天津中醫(yī)二附屬醫(yī)院多位權(quán)威血液病中西醫(yī)專(zhuān)家聯(lián)合呼吁，對(duì)血小板減少癥要針對(duì)機(jī)制，提高治療效果，合理用藥，避免盲目輸血。三生制藥集團(tuán)也一直致力于推動(dòng)改善血小板減少癥患者的生活質(zhì)量。由北京白求恩基金管理委員會(huì)發(fā)起，三生制藥集團(tuán)提供藥品捐助支持的“守望幸福 -- 白求恩.特比澳”公益捐助項(xiàng)目。即旨在幫助需要注射重組人血小板生成素注射液的ITP患者得到及時(shí)有效治療。自2013年4月份開(kāi)展以來(lái)，該項(xiàng)目已經(jīng)覆蓋了全國(guó)28個(gè)省市的400多家醫(yī)院，31000余人次ITP患者從中受益。由于其良好的療效和安全性，重組人血小板生成素注射液已于2017年2月21日進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保，為更多的血小板減少癥患者提供更有效的治療手段。

血小板減少癥須關(guān)注，生成不足機(jī)制應(yīng)重視

和白血病相比，大眾對(duì)血小板減少疾癥的了解相對(duì)較少。中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血栓與止血診療中心主任楊仁池教授告訴記者：正常人的血小板數(shù)量相對(duì)穩(wěn)定，成人在10萬(wàn)～30萬(wàn)左右，很多疾病的發(fā)生都會(huì)導(dǎo)致血小板數(shù)量降低于正常范圍，一般統(tǒng)稱(chēng)為血小板減少癥，這些疾病通常包括自身免疫性疾病、病毒感染、惡性腫瘤等。其中以原發(fā)免疫性血小板減少癥(ITP) 也稱(chēng)特發(fā)性血小板減少性紫癜最為常見(jiàn)，這是一種臨床最常見(jiàn)的出血性疾病，占出血性疾病的1/3，兒童和60歲以上老年人是該病的高發(fā)群體。每年每10萬(wàn)人中，就會(huì)新發(fā)5~10名原發(fā)性血小板減少患者，這一數(shù)據(jù)還未包括繼發(fā)性的血小板減少癥患者。近年生活質(zhì)量分析發(fā)現(xiàn)，ITP病人如果沒(méi)有接受規(guī)范診療，其生活質(zhì)量甚至低于腫瘤、高血壓及糖尿病患者。

近年來(lái)ITP的發(fā)病機(jī)制有了新的認(rèn)識(shí)，原來(lái)認(rèn)為ITP發(fā)病僅是體內(nèi)血小板被破壞所致，現(xiàn)在認(rèn)為是體內(nèi)血小板被破壞與血小板生成不足雙重機(jī)制所導(dǎo)致。隨著對(duì)ITP發(fā)病機(jī)制的認(rèn)識(shí)的提高，治療手段也不斷豐富，治療效果也得到了提高。他表示，目前ITP的診斷和治療已經(jīng)形成了一套規(guī)范的流程，2016年成人原發(fā)免疫性血小板減少癥診斷與治療中國(guó)專(zhuān)家共識(shí)也做了更新，特別是針對(duì)血小板生成不足機(jī)制的重組人血小板生成素（rhTPO）得到了共識(shí)的認(rèn)可，成為ITP二線(xiàn)治療藥物中的首選。這種藥物與人體內(nèi)源性血小板生成素結(jié)構(gòu)及功能極為相似，能快速升高血小板數(shù)量，降低出血風(fēng)險(xiǎn)及相關(guān)并發(fā)癥的發(fā)生率，縮短血小板減少癥的病程，減少血小板的輸注，避免輸血可能導(dǎo)致的問(wèn)題。血小板減少癥須關(guān)注，應(yīng)做血小板相關(guān)檢查，必要時(shí)前往血液科進(jìn)行干預(yù)。

兒童ITP有自限性， 合理用藥減少副作用

ITP是小兒時(shí)期最常見(jiàn)的出血性疾病之一，兒童時(shí)期的ITP大部分與病毒感染有關(guān)，也與藥物、預(yù)防接種等誘發(fā)原因有關(guān)。臨床表現(xiàn)有皮膚瘀點(diǎn)瘀斑、粘膜出血如鼻出血、口腔出血，甚至內(nèi)臟出血。中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院兒童血液病診療中心主任竺曉凡教授告訴記者，兒童ITP與成人ITP有相似也有不同，兒童ITP有自限性，預(yù)后良好，80%~90%的病例在6個(gè)月內(nèi)血小板計(jì)數(shù)恢復(fù)正常,10%~20%發(fā)展為慢性ITP，約30%的慢性ITP患兒仍可在確診后數(shù)月或數(shù)年自行恢復(fù)。患兒家屬日常需要注意觀察有無(wú)出血傾向，有癥狀時(shí)需要監(jiān)測(cè)血象，根據(jù)血象變化及時(shí)處理。治療時(shí)應(yīng)遵循規(guī)范的診療方案，特別是關(guān)注藥物帶來(lái)副作用，比如激素的相關(guān)副作用需要關(guān)注，要正規(guī)的給予激素以及減量。同時(shí)，重組人血小板生成素（rhTPO）的兒童應(yīng)用副作用輕微，患兒可耐受，如治療有效可以進(jìn)行維持治療。如果血小板低于20×10⁹/L 伴有出血癥狀（鼻衄等）時(shí)，可應(yīng)用丙種球蛋白治療。鑒于糖皮質(zhì)激素的毒副反應(yīng)，應(yīng)盡量避免長(zhǎng)期使用。

提升血小板數(shù)量防治出血，減少不必要的血小板輸注

血小板減少癥最大的擔(dān)憂(yōu)是出血，典型癥狀是全身各部位的出血，比如牙齦、鼻腔出血及皮膚多發(fā)性瘀斑等，嚴(yán)重的ITP患者可出現(xiàn)胃腸道大量出血和中樞神經(jīng)系統(tǒng)出血，嚴(yán)重的會(huì)危及患者生命安全，因此提升血小板數(shù)量是防治出血的重要環(huán)節(jié)。中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院張磊教授指出：防治出血的關(guān)鍵是使血小板計(jì)數(shù)快速提高到安全水平，幫助患者安全度過(guò)出血風(fēng)險(xiǎn)期，降低病死率，特別是對(duì)于重癥ITP(PLT<10x10⁹/L)，應(yīng)迅速提高血小板計(jì)數(shù)至30x10⁹／L以上，選用靜脈輸注丙種球蛋白和(或)甲潑尼龍和(或)促血小板生成藥物，如重組人血小板生成素（rhTPO）。重癥ITP患者發(fā)生胃腸道、泌尿生殖道、中樞神經(jīng)系統(tǒng)或其他部位的活動(dòng)性出血或需要急診手術(shù)時(shí)可在使用上述藥物的同時(shí)，應(yīng)給予隨機(jī)供者的血小板輸注。當(dāng)然對(duì)于非緊急治療的ITP患者，也要避免過(guò)度治療，減少不必要的血小板輸注，規(guī)避輸血帶來(lái)的相關(guān)風(fēng)險(xiǎn)。多項(xiàng)研究證實(shí)重組人血小板生成素（rhTPO）可顯著減少臨床血小板的輸注，可作為血小板輸注閾值（10x10⁹／L）以上血小板減少癥患者血小板輸注替代的重要選擇之一。研究資料顯示當(dāng)血小板大于10×10⁹/L時(shí)進(jìn)行預(yù)防性輸注證據(jù)不充分，要嚴(yán)格掌握血小板輸注的指證，避免不合理的血小板輸注帶來(lái)的相關(guān)風(fēng)險(xiǎn)。

組學(xué)數(shù)據(jù)助診療，標(biāo)本兼治迎新生

我們現(xiàn)在知道血小板破壞增多和血小板生成不足都會(huì)導(dǎo)致血小板減少癥的發(fā)生。解放軍總醫(yī)院老年血液科主任盧學(xué)春教授告訴記者，血小板生成素可以通過(guò)促進(jìn)干祖細(xì)胞分化從而促進(jìn)血小板生成，許多再障患者體內(nèi)血小板生成素濃度很高，然而血小板計(jì)數(shù)卻仍低于正常值，主要原因在于血小板生成素與特異性受體結(jié)后細(xì)胞內(nèi)下游通路阻塞無(wú)法傳遞信號(hào)，使得體內(nèi)血小板低下形成的負(fù)反饋進(jìn)一步導(dǎo)致血小板生成素濃度增高。由于在信號(hào)通路中抑制蛋白及活化蛋白需要達(dá)成平衡，血小板的生成才可以達(dá)到穩(wěn)定。通過(guò)疾病組學(xué)大數(shù)據(jù)擾動(dòng)平臺(tái)，可以把信號(hào)通路與藥物相關(guān)聯(lián)找到相應(yīng)的化合物，并聯(lián)用外源性血小板生成素促進(jìn)信號(hào)通路的傳導(dǎo)，就能從機(jī)制上更好的治療疾病。血小板減少癥確診不難，關(guān)鍵是要對(duì)疾病進(jìn)行分型施治，從而可以達(dá)到有效的精準(zhǔn)治療目的。