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　　慢粒是骨髓造血干細(xì)胞克隆性增殖形成的惡性腫瘤，占所有白血病的15%。中國幾個(gè)地區(qū)的流行病學(xué)調(diào)查顯示，慢粒年發(fā)病率為0.39-0.55/10萬，與西方國家相比，中國CML患者更為年輕化，中位發(fā)病年齡為45-50歲。[1]

　　雖然部分慢�；颊咄ㄟ^造血干細(xì)胞移植可以達(dá)到治愈，但供者干細(xì)胞來源等因素限制了廣泛應(yīng)用。而傳統(tǒng)化療等治療雖可使大多數(shù)慢粒患者血象及異常體征得到控制，但中位生存期(40個(gè)月左右)并未延長，“治不治、三年半”非常準(zhǔn)確地詮釋出當(dāng)時(shí)患者的生存狀態(tài)。

　　“但這并未阻止醫(yī)學(xué)工作者對慢粒治療方式的探索。直到2001年，分子靶向藥物第一代酪氨酸激酶抑制劑(TKI)伊馬替尼作為一線治療藥物使慢�；颊叩恼�體生存率顯著提高，10年生存率達(dá)到了85%-90%。曾經(jīng)慢粒是不治之癥，如今對于大多數(shù)患者而言，它已經(jīng)從一種致命疾病轉(zhuǎn)變?yōu)橐环N慢性疾病。[2] ”王建祥教授感慨到。

　　治療目標(biāo)：從長期生存變遷為停藥治愈

　　雖然目前TKI將絕大多數(shù)慢粒轉(zhuǎn)變?yōu)椤奥�性病”，但患者仍需長期或終生服藥。隨著慢粒得到有效的控制及患者總生存的延長，有越來越多的患者渴望更高的生活質(zhì)量，“停藥治愈”已成為他們更高的追求目標(biāo)。

　　王建祥教授表示：“隨著慢粒治療新藥的不斷涌現(xiàn)，治療效果的不斷升級，國內(nèi)外有越來越多的醫(yī)學(xué)實(shí)踐證實(shí)，TKI治療獲得深度分子學(xué)反應(yīng)持續(xù)超過2年的患者中，約有一半的患者，在規(guī)律、嚴(yán)密的隨訪監(jiān)測條件下，可獲得長期的無治療緩解(TFR)，實(shí)現(xiàn)臨床治愈�！�

　　尤其是用于慢粒一線治療的第二代TKI尼洛替尼，使絕大多數(shù)慢�；颊吣芸焖佾@得深度分子學(xué)緩解，邁入“停藥門檻”，生存期接近正常人，這意味著慢�；颊咂谂我丫玫摹巴Ｋ幹斡�”指日可待。

　　王建祥教授指出，以往臨床著重關(guān)注如何延長慢�；颊叩目偵�存期，隨著疾病治療目標(biāo)向“無治療緩解”的變遷，也將引領(lǐng)腫瘤治療的新觀念，向著更高的“臨床治愈”探尋。未來，如何規(guī)范管理慢�；颊撸�提高治療依從性，爭取讓更多的慢�；颊哌~入停藥“門檻”，是我們努力的新方向。

　　患者管理：或?qū)⒓{入國家慢病管理范疇

　　雖然通過規(guī)范治療，多半慢粒患者或?qū)��?shí)現(xiàn)“停藥治愈”，但在患者管理上，仍需嚴(yán)格按標(biāo)準(zhǔn)和要求進(jìn)行。王建祥教授提醒，尤其是患者不可擅自“停藥”。只有在有經(jīng)驗(yàn)的醫(yī)師指導(dǎo)、評估和嚴(yán)密分子學(xué)監(jiān)測下，通過規(guī)范的治療、監(jiān)測并滿足一定條件的患者，才有可能進(jìn)入無治療緩解階段，且停藥后仍需定期進(jìn)行嚴(yán)格的分子監(jiān)測，一旦喪失主要分子學(xué)反應(yīng)，必須立刻重新用藥治療。

　　此外，“隨著慢粒停藥治療和監(jiān)測水平的提高，也會(huì)帶來疾病管理模式的改變�！蓖踅ㄏ榻淌趶�(qiáng)調(diào)，目前慢粒正逐漸的向可控、可治的‘慢性病’轉(zhuǎn)變，未來的慢粒管理很可能會(huì)納入國家慢病管理的范疇，實(shí)現(xiàn)專家診療與社區(qū)基層醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)相結(jié)合的模式，讓社區(qū)更多地承擔(dān)隨訪、監(jiān)測以及患者教育等工作，節(jié)約醫(yī)療資源的同時(shí)，讓患者能得到更便捷的醫(yī)療服務(wù)�！�

　　*本資料目的在于提供疾病領(lǐng)域的相關(guān)知識、提高疾病認(rèn)知水平，非廣告用途。本資料中涉及的信息僅供參考，請遵從醫(yī)生或其他醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士的意見或指導(dǎo)。

　　[1] 中華血液學(xué)雜志2016年8月第37卷第8期.

　　[2] 中華血液學(xué)雜志，2016，37(08)：633-639