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　　近日，上海邦耀生物科技有限公司對外公布了邦耀生物與中南大學(xué)湘雅醫(yī)院合作開展的“經(jīng)γ珠蛋白重激活的自體造血干細胞移植治療重型β地中海貧血安全性及有效性的臨床研究”的臨床試驗取得初步成效。值得一提的是，這是亞洲首次通過基因編輯技術(shù)治療地貧，也是全世界首次通過CRISPR基因編輯技術(shù)治療β0/β0型重度地貧的成功案例。參與本項目的科學(xué)家邦耀生物研發(fā)副總裁、華東師大研究員吳宇軒博士再一次分享了邦耀生物在地中海貧血疾病領(lǐng)域的更多故事。

　　基因療法攻克地貧難關(guān)，邦耀策略極具競爭優(yōu)勢

　　地中海貧血(簡稱“地貧”)是全球分布最廣、累及人群最多的一種單基因遺傳病，分為α型、β型、δβ型和δ型4種，以β和α地中海貧血較為常見。中國也是地貧大國，目前我國“地貧”基因攜帶者約3000萬人，涉及一億家庭人口，中度至重癥地貧患者約30萬人且正以每年約10%的速度遞增，在我國長江以南地區(qū)，尤以廣西，廣東和海南三省為甚，而治療方式卻極為有限。

　　吳宇軒博士表示：“目前，地貧的常規(guī)治療是規(guī)律輸血和充分除鐵治療，差不多每半個月一次。而如果輸血的頻率不能達到標(biāo)準的話，首先病人的生存狀況是非常差的，許多TDT患者由于潛在的疾病和鐵超負荷而經(jīng)歷嚴重的并發(fā)癥和器官損傷，例如國內(nèi)很多病人都會出現(xiàn)肝腫大，脾腫大等癥狀，生存質(zhì)量非常低。但是，傳統(tǒng)的終身輸血排鐵治療一生約需花費480萬元，是絕大多數(shù)家庭不可承受的沉重負擔(dān);也是由于花費巨大且血源有限，我國患者極少能接受規(guī)范化治療，并且若無價格高昂的頻繁輸血與除鐵治療，重型患兒多數(shù)于5歲內(nèi)死亡�！�

　　邦耀生物的科學(xué)團隊開發(fā)的地貧基因治療策略從患者體內(nèi)分離出HSC，通過CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)在HSC中特定基因位點進行基因編輯，再將經(jīng)基因編輯的HSC進行自體移植。這種基因編輯激活了患者自身的HBG(編碼γ珠蛋白的基因)表達，從而大幅提高紅細胞內(nèi)γ珠蛋白的含量，使得患者自身血紅蛋白水平達到正常范圍，徹底擺脫輸血依賴。

　　吳宇軒博士說：“此次治療的兩例兒童患者效果都非常顯著，這可以說是中國首例通過基因編輯技術(shù)來進行地中海貧血基因治療的臨床試驗，同時也是全世界首例針對最嚴重的β珠蛋白基因完全缺失的β0/β0型地貧進行的基因治療實驗�！�

　　而事實上，基于不同技術(shù)的基因治療策略已經(jīng)在地中海貧血疾病上的開發(fā)已經(jīng)取得了令人欣慰的進展，目前幾款進展較快的地貧基因療法分別是CRISPR Therapeutics公司和Vertex公司基于CRISPR基因編輯技術(shù)合作開發(fā)CTX001、美國Bluebird bio(藍鳥生物)公司開發(fā)基于慢病毒載體的LentiGlobin(商品名：Zynteglo)、Sangamo與賽諾菲利用鋅指核酸酶(ZFN)基因組編輯技術(shù)聯(lián)合開發(fā)的ST-400;他們都是對從患者自體分離出來的HSC進行基因修飾，其中Zynteglo已經(jīng)通過臨床III期試驗，并在歐洲獲得上市批準，于今年1月正式在德國推出進行首次商用。

　　但對比下來，邦耀的策略有著獨特的競爭優(yōu)勢。與之類似的基于CRISPR基因編輯技術(shù)的CTX001，目前的臨床試驗做的兩例地貧病人都是β0/β+型的，并不是最嚴重的地貧，而邦耀和中南大學(xué)湘雅醫(yī)院這次合作治療的是β珠蛋白完全缺失的β0/β0型的地貧，治療難度更大，攻克了β0/β0型地貧這一難關(guān)，也就意味著所有輸血依賴型地貧將可以通過此治療策略得到根治。對于利用慢病毒載體的Zynteglo，其針對的同樣也是非β0/β0基因型TDT患者，而慢病毒有隨機整合在基因組的致癌風(fēng)險，此外，這種病毒載體的制備成本非常高，Zynteglo定價177萬美元(157.5萬歐元)，是目前全球第二昂貴的藥物，這也讓很多患者望而卻步。

　　同時，吳宇軒博士也表示：“我們在中性粒細胞的重建方面，重建速度也是比他們快的，所以可以說是目前在我們國家開發(fā)出了在全世界也處于領(lǐng)先地位的一種基于基因編輯的基因治療方法來治療地中海貧血疾病，希望將來能更大范圍的造福中國南方的廣大患者�！�

　　而眾所周知的是，目前基因編輯技術(shù)的工藝復(fù)雜，相對一般治療策略的成本要高昂很多，對于基因治療產(chǎn)品未來的價格趨勢，吳博士也表示：“基因編輯的成本目前雖然也算比較高，但是比之前的慢病毒療法其實已經(jīng)有了很大的提升。邦耀生物在工藝上經(jīng)過了多年的摸索和開發(fā)之后，最終摸索出的這一套基于CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)的治療策略會大大降低成本，但是費用相對一般治療策略可能依然比較貴，我們將來的定價可能預(yù)估會在百萬級人民幣左右。”

　　“事實上，地貧病人每年輸血和除鐵治療的花費差不多在10~20萬人民幣，而這種終身治療的花費算下來也是非常昂貴的。另外，它會消耗大量的血液資源，因為每一個地貧患者如果進行規(guī)范的輸血治療的話，每年要消耗掉250個到300個人的獻血量。所以無論從經(jīng)濟上還是從社會血液資源上面考慮，我們開發(fā)的這種基因治療策略已經(jīng)具有很大的優(yōu)勢了。”

　　中國基因治療行業(yè)未來前景樂觀

　　上海邦耀生物科技有限公司致力于成為新商業(yè)文明時代全球領(lǐng)先的基因細胞藥企，以“以基因編輯引領(lǐng)創(chuàng)新，開發(fā)突破性療法，造福全人類”為使命，依托自主研發(fā)中心及與華東師范大學(xué)共建的“上�；�因編輯與細胞治療研究中心”，過去5年已產(chǎn)生105項專利成果，有5個項目在8所知名醫(yī)院開展IIT試驗，其中3個項目進入IND申報階段，并在Nature Biotechnology, Nature Medicine等國際知名期刊上發(fā)表了12篇高水平的學(xué)術(shù)論文。

　　對于邦耀生物創(chuàng)辦以來的成長變化以及未來期許，吳宇軒博士表示：“邦耀成立年到現(xiàn)在，已完成了多次華麗的蛻變。從與華師大產(chǎn)學(xué)研合作、共享實驗室基地，到獨立研發(fā)、生產(chǎn)，完成了從小試到中試的轉(zhuǎn)變，建立了一套嚴格且完善的質(zhì)控體系，同時配備了60余名CMC和臨床研究的專業(yè)團隊，高效順利地實現(xiàn)成果轉(zhuǎn)化。在科學(xué)家團隊方面，我們現(xiàn)在已經(jīng)擁有了以華東師范大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院的劉明耀教授為主的強大的研發(fā)團隊。在基因編輯和基因治療方面，無論是基礎(chǔ)研究還是臨床轉(zhuǎn)化上，我們目前都在進行著很多國際領(lǐng)先的工作�！�

　　邦耀生物已搭建基因編輯、細胞治療與基因治療三大技術(shù)平臺，并擁有6000平米GMP中試基地及近100人的運營團隊，有力保障創(chuàng)新的研究成果能夠快速轉(zhuǎn)化與應(yīng)用。邦耀生物通過患者需求和臨床反饋不斷推動研發(fā)產(chǎn)品快速更新迭代。并秉持開放、共享、共贏的態(tài)度，與全球創(chuàng)新生物醫(yī)藥生態(tài)鏈企業(yè)一起，加快推進創(chuàng)新藥物的轉(zhuǎn)化與落地，造福全球遺傳疾病及惡性腫瘤患者!

　　隨著公司多個基因治療及細胞治療項目進入科研型臨床試驗或IND申報階段。對于后續(xù)產(chǎn)能的跟進，吳宇軒博士也表示：“我們未來的計劃是把臨床生產(chǎn)方面的場地進一步擴大，等將來我們的IIT實驗和IND試驗大規(guī)模展開后，相信我們會有更好的硬件和軟件條件來做出無論從社會價值上還是商業(yè)價值上都更有前景的產(chǎn)品。并且在我看來，全世界特別是中國的基因治療行業(yè)目前其實是非常樂觀的”

　　“首先，國內(nèi)近年來大力支持新藥研發(fā)的大環(huán)境促使此前在海外深造過，甚至一些具備國際大藥廠經(jīng)驗的高端人才都爭相回國創(chuàng)業(yè)，這也使得中國現(xiàn)在已經(jīng)逐漸形成了非常優(yōu)秀且雄厚的人才儲備。然后在基礎(chǔ)研究上面，經(jīng)過多年的發(fā)展，我國在世界生物科學(xué)的基礎(chǔ)研究層面也已經(jīng)處于一個比較高的水平。最后，對于適應(yīng)癥來說，在我國像地中海貧血這樣的疾病，有著非常廣泛的患者人群，具備一定的市場規(guī)模。所以，這些點結(jié)合將會促進我國基因治療和基因編輯產(chǎn)業(yè)的蓬勃發(fā)展�！�

　　總的來說，對于基因治療這樣一個新興領(lǐng)域，全球整個行業(yè)的發(fā)展的時間都還不長，也是在近5-10年才取得一些比較成功的商業(yè)轉(zhuǎn)化成果。目前基因治療行業(yè)在研發(fā)技術(shù)、生產(chǎn)工藝等多個方面依然面臨著諸多挑戰(zhàn)，但我們相信，一批像邦耀生物這樣領(lǐng)先研發(fā)能力的優(yōu)秀企業(yè)將會不斷突破創(chuàng)新，加速我國基因治療的發(fā)展速度，同時也造福更多患者。