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　　來自科技部網(wǎng)站消息，近期，西班牙最高科研理事會(CSIC)下屬巴塞羅那材料科學(xué)研究所(ICMAB-CSIC)的研究人員成功研制出一種用于治療法布里病(Fabry)的新型藥物。

　　法布里病屬于罕見病，是一種由編碼α-半乳糖苷酶A(α-Gal A)的GLA基因突變引起的遺傳性溶酶體貯積病。該疾病會引起患者心腦血管并發(fā)癥以及腎功能衰竭，同時伴有嚴(yán)重的疼痛發(fā)作。據(jù)統(tǒng)計，在歐盟國家每10000人有2.6人受到法布里病的困擾。

　　西新研制出來的納米藥物命名為“nanoGLA”。研究顯示，與目前已被授權(quán)用于治療法布里病的酶替代療法相比，新藥物具有更好的臨床療效。同時它還具有成本更低，能夠改善患者的生活質(zhì)量等優(yōu)勢。

　　該藥物是歐洲2017年啟動的“Smart4Fabry”項目的研究成果。項目研發(fā)獲得歐盟“地平線2020”計劃的580萬歐元資助。目前，該藥品已獲得歐洲藥品管理局(EMA)的孤兒藥物產(chǎn)品委員會(COMP)授權(quán)。