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　　北�？党芍扑幱邢薰�司(以下簡稱“北�？党伞�)，宣布收到中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)關(guān)于治療戈謝病的CAN103項目臨床試驗申請(IND)的正式受理。作為一家立足中國全球領(lǐng)先的罕見病生物制藥公司，北�？党梢恢敝铝τ诤币姴�創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化，為全球患者帶來拯救生命的治療方案。CAN103是一種酶替代治療藥物，由北海康成開發(fā)，作為其和藥明生物(2269.HK)罕見病藥物戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系的一部分，用于成人和兒童I型和III型戈謝病患者的長期治療。

　　北�？党芍扑幱邢薰�司的創(chuàng)始人、董事會主席兼首席執(zhí)行官、中國罕見病聯(lián)盟副理事長薛群博士說：“在首個針對戈謝病的治療方法引入中國20年后，仍有超過90%的中國患者無法獲得治療的現(xiàn)狀凸顯了一個整體解決方案必須性。在中國罕見病聯(lián)盟 (CHARD)大力支持下，我們與監(jiān)管機構(gòu)和患者組織多次召開關(guān)于中國戈謝病本土創(chuàng)新藥的研討會，也正是獲益于多方的指導(dǎo)使得CAN103臨床試驗申請得以順利遞交和受理。北�？党芍铝τ陂_發(fā)可持續(xù)的治療方案，以解決戈謝病在中國以及全球相關(guān)市場患者面臨的缺乏治療及相關(guān)服務(wù)的問題�！�

　　中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康表示，“罕見病藥物研發(fā)和生產(chǎn)的本土化將是罕見病患者的福音和完善我國罕見病生態(tài)建設(shè)的一個重要舉措。當(dāng)前全社會對于罕見病的關(guān)心、關(guān)注以及近年來各個方面的進展，體現(xiàn)了國家對罕見病患者群體的高度重視。對于罕見病患者，有了針對性治療藥物只是一個開始。罕見病問題的解決最終是需要一個完整的生態(tài)圈，這當(dāng)中包含藥物的研發(fā)、審批、診療指南的普及、藥物可及性和支付體系的建設(shè)。相信這個生態(tài)圈的早日完善可以激勵更多本土罕見病藥物的創(chuàng)新�！�

　　戈謝病(GD)

　　戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積癥，它以常染色體隱性方式遺傳，因位于1號染色體長臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因的突變，造成體內(nèi)該酶的缺乏，細(xì)胞內(nèi)葡萄糖腦苷脂類分子無法正常代謝而堆積在溶酶體中，其臨床表現(xiàn)為脾腫大、肝腫大、貧血、血小板減少、骨痛和神經(jīng)系統(tǒng)等癥狀。近30年來，臨床試驗和真實世界的支持?jǐn)?shù)據(jù)表明，戈謝病經(jīng)葡萄糖腦苷脂酶替代療法(ERT)治療, 其主要非神經(jīng)系統(tǒng)癥狀和健康相關(guān)的患者生活質(zhì)量均有顯著改善。根據(jù)弗若斯特沙利文的報告數(shù)據(jù)顯示，2020年在中國約有3000名戈謝病患者。

　　北�？党芍扑幱邢薰�司簡介

　　北海康成制藥有限公司是一家立足于中國的全球罕見病生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。

　　北�？党赡壳皳碛�13 個具有巨大市場潛力的藥物資產(chǎn)組成的全面和差異化的管線，針對一些最普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應(yīng)癥。其中包括針對治療亨特綜合征 (MPS II) 和其他溶酶體貯積癥 (LSD)、補體介導(dǎo)的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括 Alagille 綜合征 (ALGS)、進行性家族性肝內(nèi)疾病 (PFIC) 和膽道閉鎖(BA)，以及多形性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤 (GBM)。

　　北�？党蓱�(zhàn)略性的將全球合作與內(nèi)部研究相結(jié)合，以建立多樣化的藥物組合，同時投入到罕見疾病治療的下一代基因治療技術(shù)領(lǐng)域之中。北海康成的全球合作伙伴包括 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞州大學(xué)醫(yī)學(xué)院 (UMass) 和 LogicBio等。