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北�？党蓪⒃贏SGCT年會上公布與UMass Chan醫(yī)學院合作開展基因治療研究首批數(shù)據

2022/5/5 9:52:53 來源：中國企業(yè)新聞網評論：(0)

導言：北�？党芍扑幱邢薰�(以下簡稱“北�？党伞�，股票代碼“1228.HK”)，是一家立足于中國的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領域的領先公司，北�？党芍铝τ趧�(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。

　　北�？党芍扑幱邢薰�(以下簡稱“北�？党伞保善贝a“1228.HK”)，是一家立足于中國的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領域的領先公司，北�？党芍铝τ趧�(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司將于5月16日至19日在華盛頓特區(qū)舉行的第25屆ASGCT年會上，展示與UMass Chan醫(yī)學院Horae基因治療中心開展罕見病基因治療研究合作的數(shù)據。研究人員將展示一項動物研究的結果，該研究旨在探索一種用于治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的全新第二代基因治療載體。這是北�？党膳cUMass Chan醫(yī)學院合作進行罕見病基因治療研究的首個數(shù)據，該合作專注于開發(fā)臨床需求未被滿足的神經肌肉疾病的基因治療藥物。

　　報告細節(jié)

　　題目：內源性人SMN1啟動子驅動的基因置換改善AAV9介導的基因治療小鼠脊髓性肌萎縮癥的有效性和安全性研究

　　海報號碼：M-144

　　類別：神經系統(tǒng)疾�。篈AV 載體-臨床前和概念驗證研究

　　日期和時間： 5月16日(周一)，下午5:30~6:30(美國東部時間)

　　作者：Qing Xie, Hong Ma, Xiupeng Chen, Yunxiang Zhu, Yijie Ma, Leila Jalinous, Qin Su, Phillip Tai, Guangping Gao, Jun Xie

　　摘要可在 ASGCT 網站上獲得

　　前瞻性聲明

　　本文中作出的前瞻性陳述僅與本文作出陳述之日的事件或信息有關。除非法律要求，否則我們不承擔公開更新或修改任何前瞻性陳述的義務，無論是由于新信息、未來事件或其他原因，在做出陳述的數(shù)據之后或反映意外事件的發(fā)生情況。您應完整閱讀本文，并了解我們未來的實際結果或表現(xiàn)可能與我們的預期存在重大差異。在本文中，我們或我們的任何董事或我們公司的意圖的陳述或引用均在本文發(fā)表之日作出。這些意圖中的任何一個都可能隨著未來的發(fā)展而改變。

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[責任編輯：姚小冰]