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　　百時美施貴寶宣布，全球首個且目前唯一紅細胞成熟劑利布洛澤®(通用名"注射用羅特西普")于今日正式在國內上市。作為十余年來國內首個治療β-地中海貧血(后稱‘β-地貧')的創(chuàng)新藥物，利布洛澤®將用于治療需要定期輸注紅細胞且紅細胞輸注≤15單位[1]/24周的β-地中海貧血成人患者。

　　中華醫(yī)學會血液學分會主任委員、蘇州大學附屬第一醫(yī)院血液科主任吳德沛教授表示："羅特西普是首個針對β-地貧無效造血的創(chuàng)新藥物，通過其獨有的作用機制，促進晚期紅細胞成熟，改善無效造血。該藥物的上市有望減輕輸血依賴型β-地貧患者的輸血負擔，降低因輸血導致的鐵過載及并發(fā)癥風險，有望成為該治療領域的全新標準治療。創(chuàng)新藥物準入后，如何提高可及性，使更多患者獲益將是未來工作的重中之重。"

　　破解傳統(tǒng)治療難題，助‘利'減輕輸血負擔

　　β-地中海貧血是一種由珠蛋白肽鏈基因突變或缺失引起的遺傳性血液疾病[2]，無效造血是β-地貧的重要病理生理學機制之一，會導致不健康紅細胞的產生及正常紅細胞數(shù)目減少，從而引發(fā)嚴重貧血。在中國，廣東、廣西、福建、云南、貴州、四川、海南等地是其高發(fā)地區(qū)。

　　傳統(tǒng)治療方案中，造血干細胞移植是唯一可根治的治療手段[3]。但存在需要配型、移植相關副反應、年齡限制等問題，對于無法接受移植的成人患者，則需要長期接受規(guī)范化的輸血和祛鐵治療[4]。受限于血源緊張，長期輸血導致的鐵過載和潛在感染風險等因素，使得患者終身輸血難以保障，對于創(chuàng)新藥物的需求迫在眉睫。

　　利布洛澤®的獲批上市，為β-地貧患者帶來了除傳統(tǒng)輸血及祛鐵以外的治療新選擇。與傳統(tǒng)機制不同，利布洛澤®作為一種新型融合蛋白，作用于紅細胞成熟的晚期階段，通過與調控紅細胞成熟的關鍵細胞因子——TGF-β超家族配體結合，降低異常增強的Smad 2/3信號通路轉導，從而促進晚期紅細胞成熟，使機體能夠產生更多成熟的紅細胞。

　　"作為創(chuàng)新治療藥物，羅特西普能有效地降低輸血依賴型β-地中海貧血患者的輸血負擔，為緩解社會血源緊張帶來了積極意義。經估算，應答中國患者的年輸血量有望降低約57%[5]。而III期臨床研究BELIEVE證實，使用羅特西普進行治療，患者輸血負擔較基線降低≥33%的比例在第13至24周是安慰劑組的近5倍(21.4% vs 4.5%)，該比例在任意24周是安慰劑組的15倍 (41.1% vs 2.7%)。"中華醫(yī)學會血液學分會常委、紅細胞疾病學組組長、甘肅省血液病臨床研究中心主任、蘭大二院血液學科帶頭人張連生教授表示，"在剛剛結束的2022歐洲血液學協(xié)會年會(EHA)上，BELIEVE研究的長期療效及安全性數(shù)據(jù)公布，數(shù)據(jù)顯示，羅特西普組患者在中位治療約154周的情況下，更多患者輸血負擔降低，且耐受性良好，再次證實長期接受羅特西普治療能夠為患者帶來持續(xù)獲益。"

　　基于BELIEVE的結果，利布洛澤®已被國際地貧聯(lián)盟(TIF)納入《2021輸血依賴型地中海貧血管理指南》，作為輸血依賴型成人β-地貧患者的推薦療法。

　　多措并舉，提高創(chuàng)新藥物規(guī)范可及

　　今年2月，由山東大學衛(wèi)生管理與政策研究中心、國家衛(wèi)健委衛(wèi)生經濟與政策研究重點實驗室和北京新陽光慈善基金會共同發(fā)布的《中國重型β-地中海貧血成人患者疾病經濟負擔報告》(后稱‘報告')顯示，除了創(chuàng)新治療手段匱乏外，患者在治療依從性、經濟負擔、生命質量等維度同樣面臨嚴峻挑戰(zhàn)。究其原因，對疾病認知不足，規(guī)范化治療意識差，經濟壓力大是主要原因。

　　為此，百時美施貴寶與北京新陽光慈善基金會展開深度合作，從了解患者的治療和生活現(xiàn)狀入手，通過發(fā)布報告、賦能患者組織、開展疾病教育等方式來提升患者的整體認知水平，加強規(guī)范化治療意識。

　　北京新陽光慈善基金會秘書長劉正琛表示，"通過調研，我們看到了重型β-地貧成人患者及其家庭所面臨的困境，輸血困難、經濟負擔沉重等問題使得部分患者無法完成規(guī)范化治療，導致并發(fā)癥的發(fā)生和預期壽命的減少。而終生輸血和祛鐵治療對患者的工作和學習均產生了嚴重影響，高達72%的成年患者無法參加工作并造成主要照護者誤工損失。為此，我們希望通過啟動"關愛地貧患者，益起向未來"系列活動，賦能患者組織提升運營及傳播能力，通過廣泛開展疾病教育，強化患者規(guī)范化治療意識，讓更多人了解并獲益于創(chuàng)新治療，助力更多青壯年患者重返社會，提升生產力。"

　　除了改善患者及公眾的認知水平及規(guī)范化治療意識，百時美施貴寶還攜手北京康盟慈善基金會共同啟動了《地中海貧血規(guī)范化診療》項目，在中國血液學頂尖專家的支持下推動β-地貧規(guī)范化診療在中國的發(fā)展。該項目旨在建立中國地貧診療規(guī)范，組建地貧高發(fā)地區(qū)醫(yī)院聯(lián)盟，促進地貧規(guī)范化診療水平提升，同時探索創(chuàng)新藥物的臨床應用。

　　百時美施貴寶中國區(qū)總裁陳思淵表示，"利布洛澤®是百時美施貴寶啟動全新‘中國2030戰(zhàn)略'后在血液學領域獲批的第一個創(chuàng)新藥物，具有里程碑意義。藥物的上市只是第一步，如何更好地應用于臨床，為患者帶來生命的"手護"是百時美施貴寶矢志不渝的承諾。我們非常榮幸能夠在業(yè)界專家的支持下，和北京康盟慈善基金會以及北京新陽光慈善基金會合作，在專業(yè)領域和公眾層面協(xié)力提升規(guī)范化和創(chuàng)新治療意識，也希望在未來能夠與各方共同努力，多措并舉，通過創(chuàng)新的準入模式助力藥物可及性的提高，讓更多患者及家庭獲益。"