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　　8月16日，聚焦于基因和細(xì)胞治療的上海邦耀生物科技有限公司(以下簡(jiǎn)稱"邦耀生物")宣布，其針對(duì)輸血依賴型β-地中海貧血的基因療法產(chǎn)品"BRL-101自體造血干祖細(xì)胞注射液"的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)(IND)，正式取得中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心(CDE)的批準(zhǔn)�！　�

　　數(shù)據(jù)來源：CDE官網(wǎng)

　　對(duì)于本次β-地中海貧血基因療法產(chǎn)品IND申報(bào)獲批，邦耀生物創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)劉明耀教授表示，"我們非常高興BRL-101臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得了CDE的許可，IND的順利獲批離不開公司各部門的辛勤付出，也特別感謝CDE對(duì)我們的高度認(rèn)可，及CDE一直以來為保護(hù)和促進(jìn)公眾健康與支持新藥研發(fā)的不懈努力。此次IND獲批，不僅標(biāo)志著公司的發(fā)展正式進(jìn)入了臨床階段，也意味著邦耀生物成功向基因和細(xì)胞治療國際一線梯隊(duì)靠攏。而邦耀生物作為一家致力于成為全球領(lǐng)先的細(xì)胞基因藥企，未來我們將繼續(xù)著力于高質(zhì)量轉(zhuǎn)化基因編輯技術(shù)在細(xì)胞和基因治療中的應(yīng)用，并始終以患者為中心不斷推動(dòng)各個(gè)管線的研發(fā)產(chǎn)品進(jìn)程，為中國乃至全球遺傳疾病及惡性腫瘤疾病患者帶來更多突破性療法。"

　　BRL-101: 臨床試驗(yàn)中已取得了良好的效果，全國范圍內(nèi)已成功幫助多例β地貧患者脫離輸血依賴

　　邦耀生物BRL-101主要適應(yīng)癥為β-地中海貧血(地貧)，是基于邦耀生物自主研發(fā)的造血干細(xì)胞平臺(tái)(ModiHSC®)開發(fā)的基因治療產(chǎn)品。

　　β-地中海貧血是一種遺傳性溶血性疾病，在世界范圍內(nèi)普遍流行，是最常見的單基因疾病之一。由于功能性β-珠蛋白嚴(yán)重缺乏，相當(dāng)一部分患者需要定期輸血才能存活，從而導(dǎo)致輸血依賴性地中海貧血(TDT)。由于血液資源有限和鐵螯合劑成本高昂，國內(nèi)TDT患者僅有部分比例能維持規(guī)范輸血和規(guī)范去鐵治療，生存狀態(tài)堪憂，TDT患者的生存率明顯低于發(fā)達(dá)國家。

　　根據(jù)2021年5月最新發(fā)表的《中國地中海貧血藍(lán)皮書(2020)》數(shù)據(jù)顯示，地貧基因攜帶者約占全球3.45億人口，而中國內(nèi)地地貧基因攜帶者約有3000萬人，重型和中間型地貧患者人數(shù)在30萬左右，并且正以每年約10%的速度遞增。當(dāng)前對(duì)于地貧傳統(tǒng)療法中，造血干細(xì)胞移植是唯一可以根治β地中海貧血的方法，但費(fèi)用昂貴，且配型極其困難，僅有少部分患者能獲得移植。如果可以將自體造血干細(xì)胞經(jīng)基因校正后回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，則可以解決造血干細(xì)胞來源不足及配型困難的問題，而CRISPR基因編輯技術(shù)的進(jìn)展給這種治療策略提供了可能。

　　邦耀生物ModiHSC®主要是利用基因編輯系統(tǒng)對(duì)患者的造血干細(xì)胞進(jìn)行基因修飾，修飾后的造血干細(xì)胞回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，通過自我更新和分化重建修飾細(xì)胞群體，從而達(dá)到治療血液系統(tǒng)疾病的目的。目前，邦耀生物利用自主開發(fā)的基于基因編輯技術(shù)的造血干細(xì)胞平臺(tái)(ModiHSC®)在治療β0/β0型重度地貧患者在研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)中已取得了良好的效果，全國范圍內(nèi)已成功幫助多例β地貧患者脫離輸血依賴。

　　自2020年7月以來，邦耀生物和中南大學(xué)湘雅醫(yī)院血液科付斌副主任醫(yī)師及中國人民解放軍聯(lián)勤保障部隊(duì)第九二三醫(yī)院張新華主任合作，基因治療多例β地貧患者已治愈出院，且已擺脫輸血依賴，過上了健康人的生活。其中湘雅的2例患者擺脫輸血依賴已超2年，這是亞洲首次通過基因編輯技術(shù)治療地貧，也是全世界首次通過CRISPR基因編輯技術(shù)治療β0/β0型重度地貧的成功案例。2022年8月4日，該項(xiàng)研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)成果發(fā)表在國際頂級(jí)醫(yī)學(xué)學(xué)術(shù)期刊Nature Medicine(影響因子：87.241)。這一事件也代表了國內(nèi)基因編輯治療在臨床研究方面的突破性成果。

　　‍還值得一提的是，邦耀生物在地貧領(lǐng)域的突出性成果已選入到第二版《中國地貧防治藍(lán)皮書》(2020)的治療方法部分。此外，相比其它β-地貧基因療法動(dòng)輒上千萬，邦耀生物造血干細(xì)胞基因療法成本可極大降低，有望成為更惠及大眾的療法。

　　邦耀生物多元化創(chuàng)新發(fā)展，未來可期

　　聚焦β-地貧基因療法，邦耀生物未來針對(duì)這一項(xiàng)目的研究對(duì)象年齡還將進(jìn)一步擴(kuò)大到35歲，有望讓地貧移植領(lǐng)域的"老大難群體" -- 大齡及配型無望的患者受益。

　　此外，邦耀生物作為一家以"以基因編輯引領(lǐng)創(chuàng)新，開發(fā)突破性療法，造福全人類"為使命的細(xì)胞基因藥企，當(dāng)下以基因編輯技術(shù)為核心的管線布局邏輯，已經(jīng)打造了基因編輯技術(shù)創(chuàng)新平臺(tái)、造血干細(xì)胞平臺(tái)、非病毒定點(diǎn)整合CAR-T平臺(tái)、通用型細(xì)胞平臺(tái)、增強(qiáng)型T細(xì)胞平臺(tái)五大具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的技術(shù)平臺(tái)。其中，邦耀生物利用具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的非病毒定點(diǎn)整合CAR-T平臺(tái)(Quikin CART®)，在使用該平臺(tái)產(chǎn)品治療復(fù)發(fā)/難治性非霍奇金淋巴瘤的研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)中已經(jīng)取得突破性成果。

　　可以說，邦耀生物一直在堅(jiān)持技術(shù)創(chuàng)新，不僅不斷在克服行業(yè)壁壘進(jìn)行多靶點(diǎn)戰(zhàn)略布局，同時(shí)致力于開發(fā)國際領(lǐng)先的基因編輯工具，獲得具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的核心技術(shù)，目前研究成果已在國際著名學(xué)術(shù)期刊Nature Biotechnology、Nature Cell Biology、Cell Research 等發(fā)表多篇學(xué)術(shù)論文，同時(shí)邦耀生物已申請(qǐng)并獲得多項(xiàng)發(fā)明專利，且進(jìn)行了全球化布局。未來旨在力求解決基因和細(xì)胞治療中遇到的核心問題和卡脖子的技術(shù)難題，從而積極推動(dòng)CGT行業(yè)發(fā)展，希望為更多遺傳疾病與腫瘤疾病患者帶來福音，造福人類。