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4月27日，專注于開(kāi)發(fā)RNA靶向療法的創(chuàng)新型生物制藥公司施能康公司（Synerk）宣布旗下在研的首款小干擾RNA （siRNA）產(chǎn)品Ⅰ期臨床試驗(yàn)已順利完成首例受試者入組給藥。根據(jù)公開(kāi)數(shù)據(jù)，這是國(guó)內(nèi)首款進(jìn)入受試者臨床給藥治療階段的針對(duì)某特定靶點(diǎn)的siRNA候選藥物，施能康公司具有完整的自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)。

該款siRNA候選藥基于施能康已申請(qǐng)專利的國(guó)際領(lǐng)先GalNAc肝靶向遞送平臺(tái)技術(shù)開(kāi)發(fā)而來(lái)，能夠安全、高效地將siRNA遞送到肝細(xì)胞中，利用RNA干擾的自然過(guò)程，直接在mRNA層面干預(yù)肝臟靶點(diǎn)蛋白合成，從而達(dá)到治療目的。相較于早先開(kāi)發(fā)的siRNA藥物，該款siRNA候選藥在保持了優(yōu)異活性和良好安全性的同時(shí)，在體內(nèi)也更加穩(wěn)定。 

本項(xiàng)Ⅰ期、多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照研究旨在評(píng)估受試者注射該藥物的安全性和耐受性，同時(shí)也對(duì)藥代動(dòng)力學(xué)和初步藥效進(jìn)行探索。施能康CEO蘭濤博士表示，目前以siRNA藥物為代表的新型核酸療法具備巨大的市場(chǎng)空間，行業(yè)參與者眾多，但大部分仍然集中在臨床前階段。"本次研究順利實(shí)現(xiàn)首次受試者安全給藥，代表著這款siRNA新藥已率先進(jìn)入人體實(shí)驗(yàn)階段，是施能康在探索siRNA治療道路上的一個(gè)重要里程碑。"

這一里程碑事件的完成得益于施能康團(tuán)隊(duì)在核酸治療領(lǐng)域數(shù)十年的技術(shù)積累和卓越的執(zhí)行能力。"目前來(lái)說(shuō)，施能康團(tuán)隊(duì)可能是國(guó)內(nèi)唯一擁有完整siRNA成藥上市經(jīng)驗(yàn)的團(tuán)隊(duì)，在siRNA設(shè)計(jì)、合成和篩選、CMC、臨床前研究和臨床試驗(yàn)等方面都具有第一手經(jīng)驗(yàn)。我們將把這款siRNA產(chǎn)品作為一個(gè)突破口，為后續(xù)開(kāi)發(fā)其他疾病靶點(diǎn)的創(chuàng)新療法奠定基礎(chǔ)。"施能康CEO蘭濤博士表示，"施能康在研的多個(gè)siRNA靶向藥物，覆蓋了心血管/代謝疾病、肝病、傳染性疾病、補(bǔ)體、凝血相關(guān)疾病和CNS疾病。公司具備特有的靶向肝臟和肝外器官的創(chuàng)新性遞送技術(shù)平臺(tái)，目前我們正在積極推進(jìn)多個(gè)臨床前研發(fā)項(xiàng)目，預(yù)計(jì)未來(lái)會(huì)有更多突破性小核酸藥物進(jìn)入臨床階段。"

施能康聯(lián)合創(chuàng)始人、科研負(fù)責(zé)人蔣偉文博士表示，"基于數(shù)十年核酸制藥經(jīng)驗(yàn)和大量體內(nèi)體外實(shí)驗(yàn)篩選，施能康團(tuán)隊(duì)精心設(shè)計(jì)了這款siRNA候選藥，并已在全球范圍內(nèi)申請(qǐng)了專利。在動(dòng)物模型實(shí)驗(yàn)中，這款候選藥的藥效包括生物標(biāo)志物的變化指標(biāo)和持續(xù)時(shí)間都達(dá)到了國(guó)際先進(jìn)水平。在臨床前試驗(yàn)中，也體現(xiàn)了相較其它已上市siRNA藥物類似或更好的安全性。" 

"與小分子和抗體類藥物相比，siRNA藥物的藥效持續(xù)時(shí)間更長(zhǎng)，給藥頻率更低，可以顯著提高患者的服藥依從性。"施能康臨床研發(fā)負(fù)責(zé)人邢剛博士表示，"本項(xiàng)Ⅰ期臨床試驗(yàn)，將為我們提供充足的安全性、耐受性及PK/PD數(shù)據(jù)，用以支持未來(lái)的中晚期臨床試驗(yàn)。我們將以最快的速度推進(jìn)臨床試驗(yàn)，爭(zhēng)取早日為病人提供新的治療手段。"