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近日，中國領(lǐng)先的生物制藥公司三生制藥（01530.HK）宣布將與加利福尼亞門洛帕克的 Refuge Biotechnologies, Inc. 進行研究合作。Refuge 是一家利用基因工程技術(shù)開發(fā)于人體內(nèi)發(fā)揮作用的智能細胞療法的公司。兩家公司將利用 Refuge 的技術(shù)平臺，共同設(shè)計及開發(fā)編程控制的細胞治療方法，此類療法可在患者體內(nèi)疾病微環(huán)境中產(chǎn)生治療性生物制劑。根據(jù)研究合作協(xié)議，三生制藥將擁有在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化編程控制的細胞治療方式獨家許可。

中國生物制藥行業(yè)領(lǐng)導者三生制藥

近日，三生制藥與共同牽頭投資者紅杉中國以及現(xiàn)有A輪投資者已完成對 Refuge 的2500萬美元的B輪投資。三生制藥藥物研發(fā)總裁兼首席科學官朱禎平博士及紅杉中國董事總經(jīng)理顧翠萍博士已加入 Refuge董事會。

這筆資金將用于支持通過Refuge的受體-dCas平臺開發(fā)細胞療法。該平臺利用突變或死亡的Cas9 （dCas）作為靶向機制，從而實現(xiàn)精確的CRISPR激化（CRISPRa）及CRISPR干擾（CRISPRi）。其特點是，只在目標細胞表面發(fā)現(xiàn)特定的傳感器時激活CRISPRa/CRISPRi。此類療法具備在單個細胞中匯集多個治療途徑的潛力，例如抑制或激活檢查靶點及類細胞因子，從而提高療效且降低副作用。

Refuge的領(lǐng)先在研產(chǎn)品RB-1916是一種細胞表面PD-1基因表達下調(diào)的抗CD19的CAR-T細胞療法，計劃用于治療彌漫大B細胞淋巴瘤。此外，Refuge還擁有其他在研CAR細胞療法項目，能夠有條件地抑制PD-1及其他檢查點抑制劑，以實現(xiàn)實體瘤潛在治療。

三生制藥董事長兼首席執(zhí)行官婁競博士表示：“三生制藥的合作研究及投資表明，我們有決心通過開發(fā)尖端基因工程技術(shù)來治療癌癥及醫(yī)療需求未被滿足的其他疾病。三生制藥完全認可dCas9平臺的潛力，期待與Refuge合作加快用于癌癥的下一代細胞療法的臨床開發(fā)�！�

Refuge的聯(lián)合創(chuàng)辦人及首席執(zhí)行官 Bing C. Wang 博士表示：“我們的平臺技術(shù)的發(fā)展已取得重大進展，我們相信，受體-dCas平臺有潛力開發(fā)療效突出并且能克服毒副作用的高度靶向細胞療法。隨著我們繼續(xù)研究治療癌癥的創(chuàng)新細胞治療方法，該筆融資將為我們?nèi)找嫔钊氲母黜椆ぷ魈峁┲�力，同時，我們也因為得到眾多全球頂級投資者的支持而備受鼓舞�！�

關(guān)于三生制藥

三生制藥是一家綜合性的中國生物制藥公司，在腫瘤科、自身免疫系統(tǒng)疾病、腎科、代謝疾病及皮膚科擁有市場領(lǐng)先的產(chǎn)品線。三生制藥致力于打造一條創(chuàng)新的產(chǎn)品管線，擁有31 種在研產(chǎn)品，其中16 種國家一類新藥 。三生制藥的生產(chǎn)能力覆蓋重組蛋白、單克隆抗體和化學合成藥品，研究及生產(chǎn)基地分布于沈陽、上海、杭州、深圳以及意大利科莫。三生制藥也積極透過收購、授權(quán)及建立戰(zhàn)略伙伴關(guān)系以拓展國際市場。更多信息，請訪問。

關(guān)于Refuge

Refuge是一家進行腫瘤免疫療法早期研發(fā)的醫(yī)療公司，專注于免疫細胞基因編輯及基因工程。Refuge通過其受體-dCas平臺利用被稱作CRISPR干擾（CRISPRi）及CRISPR激化（CRISPRa）的基因工程技術(shù)，開發(fā)在患者體內(nèi)自發(fā)做出抗癌決策的編程控制治療細胞。