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近日，中國領(lǐng)先的生物制藥公司三生制藥（01530.HK）宣布將與加利福尼亞門洛帕克的 Refuge Biotechnologies, Inc. 進(jìn)行研究合作。Refuge 是一家利用基因工程技術(shù)開發(fā)于人體內(nèi)發(fā)揮作用的智能細(xì)胞療法的公司。兩家公司將利用 Refuge 的技術(shù)平臺(tái)，共同設(shè)計(jì)及開發(fā)編程控制的細(xì)胞治療方法，此類療法可在患者體內(nèi)疾病微環(huán)境中產(chǎn)生治療性生物制劑。根據(jù)研究合作協(xié)議，三生制藥將擁有在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化編程控制的細(xì)胞治療方式獨(dú)家許可。

中國生物制藥行業(yè)領(lǐng)導(dǎo)者三生制藥

近日，三生制藥與共同牽頭投資者紅杉中國以及現(xiàn)有A輪投資者已完成對(duì) Refuge 的2500萬美元的B輪投資。三生制藥藥物研發(fā)總裁兼首席科學(xué)官朱禎平博士及紅杉中國董事總經(jīng)理顧翠萍博士已加入 Refuge董事會(huì)。

這筆資金將用于支持通過Refuge的受體-dCas平臺(tái)開發(fā)細(xì)胞療法。該平臺(tái)利用突變或死亡的Cas9 （dCas）作為靶向機(jī)制，從而實(shí)現(xiàn)精確的CRISPR激化（CRISPRa）及CRISPR干擾（CRISPRi）。其特點(diǎn)是，只在目標(biāo)細(xì)胞表面發(fā)現(xiàn)特定的傳感器時(shí)激活CRISPRa/CRISPRi。此類療法具備在單個(gè)細(xì)胞中匯集多個(gè)治療途徑的潛力，例如抑制或激活檢查靶點(diǎn)及類細(xì)胞因子，從而提高療效且降低副作用。

Refuge的領(lǐng)先在研產(chǎn)品RB-1916是一種細(xì)胞表面PD-1基因表達(dá)下調(diào)的抗CD19的CAR-T細(xì)胞療法，計(jì)劃用于治療彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤。此外，Refuge還擁有其他在研CAR細(xì)胞療法項(xiàng)目，能夠有條件地抑制PD-1及其他檢查點(diǎn)抑制劑，以實(shí)現(xiàn)實(shí)體瘤潛在治療。

三生制藥董事長兼首席執(zhí)行官婁競博士表示：“三生制藥的合作研究及投資表明，我們有決心通過開發(fā)尖端基因工程技術(shù)來治療癌癥及醫(yī)療需求未被滿足的其他疾病。三生制藥完全認(rèn)可dCas9平臺(tái)的潛力，期待與Refuge合作加快用于癌癥的下一代細(xì)胞療法的臨床開發(fā)。”

Refuge的聯(lián)合創(chuàng)辦人及首席執(zhí)行官 Bing C. Wang 博士表示：“我們的平臺(tái)技術(shù)的發(fā)展已取得重大進(jìn)展，我們相信，受體-dCas平臺(tái)有潛力開發(fā)療效突出并且能克服毒副作用的高度靶向細(xì)胞療法。隨著我們繼續(xù)研究治療癌癥的創(chuàng)新細(xì)胞治療方法，該筆融資將為我們?nèi)找嫔钊氲母黜?xiàng)工作提供助力，同時(shí)，我們也因?yàn)榈玫奖姸嗳�球頂�?jí)投資者的支持而備受鼓舞�！�

關(guān)于三生制藥

三生制藥是一家綜合性的中國生物制藥公司，在腫瘤科、自身免疫系統(tǒng)疾病、腎科、代謝疾病及皮膚科擁有市場領(lǐng)先的產(chǎn)品線。三生制藥致力于打造一條創(chuàng)新的產(chǎn)品管線，擁有31 種在研產(chǎn)品，其中16 種國家一類新藥 。三生制藥的生產(chǎn)能力覆蓋重組蛋白、單克隆抗體和化學(xué)合成藥品，研究及生產(chǎn)基地分布于沈陽、上海、杭州、深圳以及意大利科莫。三生制藥也積極透過收購、授權(quán)及建立戰(zhàn)略伙伴關(guān)系以拓展國際市場。更多信息，請(qǐng)?jiān)L問。

關(guān)于Refuge

Refuge是一家進(jìn)行腫瘤免疫療法早期研發(fā)的醫(yī)療公司，專注于免疫細(xì)胞基因編輯及基因工程。Refuge通過其受體-dCas平臺(tái)利用被稱作CRISPR干擾（CRISPRi）及CRISPR激化（CRISPRa）的基因工程技術(shù)，開發(fā)在患者體內(nèi)自發(fā)做出抗癌決策的編程控制治療細(xì)胞。