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近日，國(guó)家醫(yī)療保障局、人力資源社會(huì)保障部公布新版《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄》（以下簡(jiǎn)稱《藥品目錄》），自2020年1月1日起正式實(shí)施。本次目錄新增148個(gè)藥品品種，覆蓋優(yōu)先考慮的國(guó)家基本藥物、癌癥及罕見(jiàn)病等重大疾病治療用藥、慢性病用藥、兒童用藥等。其中，諾華腫瘤血液疾病領(lǐng)域創(chuàng)新藥物艾曲泊帕乙醇胺片被納入乙類《藥品目錄》，用于慢性原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）治療，助力患者減輕經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

諾華腫瘤（中國(guó)）吉必成先生（Alexandre Gibim）表示：“作為以研發(fā)創(chuàng)新為基礎(chǔ)的制藥企業(yè)，諾華本著‘以患者為本的理念’，始終致力于探索更具創(chuàng)新、更具價(jià)值的創(chuàng)新療法并引入中國(guó)，造福中國(guó)患者，這是我們對(duì)中國(guó)的長(zhǎng)期承諾。同時(shí)我們也一直在積極努力配合中國(guó)政府提升藥品的可及性，幫助更多處于困境中的患者及早用上可負(fù)擔(dān)的創(chuàng)新藥。此次艾曲泊帕進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保《藥品目錄》，相信也會(huì)為更多ITP患者生活質(zhì)量的提高帶來(lái)長(zhǎng)期獲益。”

原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）又叫做特發(fā)性血小板減少性紫癜，主要由于機(jī)體內(nèi)免疫功能異常導(dǎo)致的血小板破壞增多和血小板生成減少所致，是一種常見(jiàn)的獲得性自身免疫性出血性疾病，約占出血性疾病總數(shù)的1/3。據(jù)統(tǒng)計(jì)，我國(guó)成年人群中，ITP發(fā)病率為5-10/10萬(wàn)，^[1]多發(fā)于60歲以上的老年人、育齡期女性和兒童群體^[2] 。由于ITP患者血小板的減少，極易引發(fā)皮膚黏膜出血、顱內(nèi)出血、胃腸道大量出血等癥狀，嚴(yán)重的則會(huì)死亡。因此，ITP也是一種“致死性”疾病。

然而，在 ITP 治療方面，臨床及患者仍面臨挑戰(zhàn)。中國(guó)醫(yī)師學(xué)會(huì)血液科醫(yī)師分會(huì)副會(huì)長(zhǎng)、ITP國(guó)際工作組指南制定專家組成員侯明教授 指出：“ 傳統(tǒng)的糖皮質(zhì)激素、丙種球蛋白等一線治療方案，雖然在患者初始治療時(shí)可以達(dá)到血小板升高的目標(biāo)，但從長(zhǎng)期來(lái)看，其引起的副作用可能超過(guò)臨床獲益。此外，絕大多數(shù) ITP 患者會(huì)發(fā)展成為慢性，需要長(zhǎng)期維持治療，伴隨而來(lái)的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)問(wèn)題也日益凸顯，不少患者曾因經(jīng)濟(jì)壓力而中斷治療，致使病情反復(fù)。”

ITP 的長(zhǎng)期治療除了給患者及其家庭帶來(lái)巨大的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)的同時(shí)，日常疾病癥狀以及一系列干預(yù)也會(huì)導(dǎo)致患者生活質(zhì)量的下降。侯明教授表示：“艾曲泊帕 便利的口服方式， 提高了用藥依從性，開(kāi)創(chuàng)了患者持續(xù)治療的新時(shí)代。 隨著更多創(chuàng)新藥納入國(guó)家醫(yī)保目錄， 將極大減輕患者治療的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，進(jìn)一步提升患者使用創(chuàng)新藥品的可及性和可獲得性，滿足患者長(zhǎng)期、規(guī)范化治療的需求，讓更多患者從中受益�！�

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延展知識(shí)：

2018 年艾曲泊帕在中國(guó)上市，為中國(guó) ITP患者生活質(zhì)量的改善帶來(lái)新選擇。作為國(guó)內(nèi)首個(gè)也是唯一獲批的非肽類口服血小板生成素受體激動(dòng)劑（TPO-RA），艾曲泊帕用于治療既往對(duì)糖皮質(zhì)激素、免疫球蛋白等治療反應(yīng)不佳的成人和12歲及以上兒童慢性免疫性（特發(fā)性）血小板減少癥（ITP）患者，使血小板計(jì)數(shù)升高并減少或防止出血，現(xiàn)作為中外ITP治療指南推薦的治療優(yōu)選方案。

[1] 中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)止血與血栓學(xué)組 . 中華血液學(xué)雜志 .2016;37(2):89-93.
[2]中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)血液學(xué)組,等.中華兒科雜志.2013;51(5):382-384.