美容健康

首個脊髓性肌萎縮癥治療藥物諾西那生鈉注射液在全國開啟患者治療

2019/10/10 17:21:03 來源：中國企業(yè)新聞網評論：(0)

導言：渤健公司旗下的我國首個和目前唯一一個獲批的脊髓性肌萎縮癥（以下簡稱SMA）治療藥物諾西那生鈉注射液今天在全國5個城市同步開啟患者治療。首批共計10位SMA患者接受了諾西那生鈉注射液第一針輸注治療。

首個脊髓性肌萎縮癥治療藥物諾西那生鈉注射液在北京、上海、福州、杭州、長春5個城市同步開啟患者治療
首批10位脊髓性肌萎縮癥患者接受諾西那生鈉注射液第一針輸注治療
首批治療患者經中國初級衛(wèi)生保健基金會脊髓性肌萎縮癥患者援助項目辦公室審核通過后未來將獲得援助用藥

渤健公司旗下的我國首個和目前唯一一個獲批的脊髓性肌萎縮癥（以下簡稱SMA）治療藥物諾西那生鈉注射液今天在全國5個城市同步開啟患者治療。首批共計10位SMA患者接受了諾西那生鈉注射液第一針輸注治療。

渤健

為首批患者提供諾西那生鈉注射液第一針輸注治療的醫(yī)院包括：北京大學第一醫(yī)院（北京）、復旦大學附屬兒科醫(yī)院（上海）、福建醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院（福州）、浙江大學醫(yī)學院附屬兒童醫(yī)院（杭州）、吉林大學第一醫(yī)院（長春）。這些醫(yī)院均為中國SMA診治中心聯盟的成員單位。

諾西那生鈉注射液由國藥控股分銷中心有限公司提供全國分銷配送服務。

SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，是導致嬰兒死亡的主要遺傳原因，新生兒發(fā)病率約為1/6000~1/10000¹，其特點是進行性、使人衰弱的肌肉無力²，患者連普通的翻身、蹬腿、爬行都難以實現，隨著病程的發(fā)展，最終影響吞咽和呼吸，嚴重威脅患者生命。

諾西那生鈉注射液藥盒

2019年2月，渤健公司的全球首個SMA治療藥物諾西那生鈉注射液通過優(yōu)先審評審批程序在中國獲批，用于治療5q SMA。5q SMA約占所有SMA病例的95%。

2019年4月28日，由中國兒科專家、兒童神經科學專家、成人神經科專家共同倡導的中國SMA診治中心聯盟正式成立，全國25家醫(yī)院成為聯盟的首批成員單位。

2019年5月31日，中國初級衛(wèi)生保健基金會宣布“脊活新生-脊髓性肌萎縮癥SMA患者援助項目”正式啟動，為符合項目申請條件的患者提供援助藥物。項目援助藥物由渤健公司捐贈。關于SMA患者援助項目請訪問：jhxs.ilvzhou.com

諾西那生鈉注射液擁有SMA領域最大的臨床研究數據，這些臨床發(fā)現支持諾西那生鈉注射液在治療各類型SMA患者中的有效性和安全性，包括運動發(fā)育的顯著改善和嬰兒死亡風險的降低，這些改善為以前沒有治療手段的SMA患者群體帶來了新希望。截止2019年6月30日，全球已有超過8400名嬰兒、兒童和成人SMA患者接受了諾西那生鈉注射液的治療。

參考文獻：

1. 脊髓肌肉萎縮癥分子診斷與攜帶者篩查研究進展，《中國產前診斷雜志(電子版)》 2013年01期
2. Farrar. Genetics of spinal muscular atrophy: progress and challenges. Neurotherapeutics. 2015 Apr;12(2):290-302

關于渤健

在渤健，我們的使命清晰明確：我們是神經科學領域的先鋒。渤健為全球罹患嚴重神經和神經退行性疾病的患者探尋、研發(fā)和提供創(chuàng)新療法。渤健是Charles Weissmann，Heinz Schaller，Kenneth Murray與諾貝爾獎獲得者Walter Gilbert和Phillip Sharp攜手在1978年成立的全球首批生物技術公司之一。今天渤健擁有治療多發(fā)性硬化的領先藥物組合; 推出第一個批準用于脊髓性肌萎縮癥的治療藥物；提供先進生物制劑的生物仿制藥。渤健專注于推進多發(fā)性硬化、神經免疫學、阿爾茨海默病和癡呆、運動障礙、神經肌肉疾病、神經科急癥、神經認知障礙、疼痛、眼科領域的科學研究項目。

免責聲明

本新聞稿在描述如下內容時包含預測性陳述：

我們的戰(zhàn)略和計劃；商業(yè)業(yè)務和在研項目的潛力；資金分配和投資戰(zhàn)略；臨床試驗、數據公開與發(fā)表；注冊備案及時間；與藥物研發(fā)和商業(yè)化相關的風險和不確定性；投資、合作和業(yè)務發(fā)展行為的預期獲益與潛力；預期完成某些交易的時間; 年度財務指導。這些預測性陳述可能會包含“目標”、“預期”、“相信”、“可以”、“估計”、“期待”、“預測”、“打算”、“或許”、“計劃”、“潛力”、“可能” 、“將要”等詞語或其他具有相似含義的詞語和術語。藥物開發(fā)和商業(yè)化具有高度的風險，只有少數研發(fā)項目可以帶來產品的商業(yè)化。早期臨床試驗的結果不代表完整的結果、或代表后期或更大規(guī)模臨床試驗的結果，并且不能確保監(jiān)管部門的批準。您不應過分依賴這些陳述或所公布的科學數據。

這些陳述包含的風險和不確定性可能導致實際結果不同于陳述內容，包括：我們對主要產品的銷售依賴；由于市場的激烈競爭導致產品競爭有效性的失利；難以獲得和維持產品的充分覆蓋、定價和報銷；發(fā)生不良安全事件、限制使用我們的產品或產品責任索賠；未能保護和加強數據、知識產權和其他所有權以及與知識產權索賠和挑戰(zhàn)相關的風險和不確定性；不確定可以長期成功地開發(fā)、許可或獲得其他候選產品或現有產品的其他適應癥；臨床試驗中陽性結果可能無法在后續(xù)或確證試驗中復制的風險，或早期臨床試驗成功可能無法預測后期或大規(guī)模臨床試驗或其他潛在適應癥試驗結果的風險；與臨床試驗相關的風險，包括我們充分管理臨床活動的能力，臨床試驗期間獲得的額外數據或分析可能引起的意外擔憂，監(jiān)管機構可能需要其他信息或進一步研究，或者可能未能批準或可能延遲批準我們的候選藥物；與當前和未來醫(yī)療改革相關的風險；我們的制造工藝存在問題；與技術故障或違規(guī)有關的風險；我們依賴合作者和其他第三方進行產品的開發(fā)、監(jiān)管審批和商業(yè)化以及我們業(yè)務的其他方面，這些都是我們無法控制的；未能成功執(zhí)行我們的增長計劃；與管理和關鍵人員變動有關的風險，包括吸引和留住關鍵人員；與未來臨床試驗和商業(yè)要求的投資和擴大制造能力有關的風險；不遵守法律和監(jiān)管要求；有效稅率波動；在國際上開展業(yè)務的風險，包括貨幣匯率波動；與生物仿制藥商業(yè)化有關的風險；與物業(yè)投資有關的風險；與我們的有價證券組合相關的市場、利息和信用風險；與股票回購計劃有關的風險；與資本和信貸市場準入有關的風險；與債務有關的風險；環(huán)境風險；與第三方銷售和分銷我們產品的假冒版本有關的風險；與我們的業(yè)務使用社交媒體有關的風險；在我們的某些合作協議中改變控制條款；與我們的血友病業(yè)務分拆有關的風險，包括經營困難的風險以及索賠和債務風險；以及我們最近年度或季度報告的風險因素部分和我們向美國證券交易委員會提交的其他報告中描述的其他風險和不確定性。

這些陳述是基于我們目前的信念和期望在本新聞稿公布之時做出。我們沒有義務公開更新任何預測性陳述。

免責聲明：

※ 以上所展示的信息來自媒體轉載或由企業(yè)自行提供，其原創(chuàng)性以及文中陳述文字和內容未經本網站證實，對本文以及其中全部或者部分內容、文字的真實性、完整性、及時性本網站不作任何保證或承諾，請讀者僅作參考，并請自行核實相關內容。如果以上內容侵犯您的版權或者非授權發(fā)布和其它問題需要同本網聯系的，請在30日內進行。
※ 有關作品版權事宜請聯系中國企業(yè)新聞網：020-34333079 郵箱：cenn_gd@126.com 我們將在24小時內審核并處理。

分享到：

[責任編輯：喬姍]