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勃林格殷格翰宣布新型囊性纖維化治療II期試驗(yàn)招募到首位患者

2019/10/23 16:02:12 來源：中國企業(yè)新聞網(wǎng) 評論：(0)

導(dǎo)言：勃林格殷格翰今日宣布，公司II期臨床試驗(yàn)BALANCE-CFTM [1]招募到首位患者，該試驗(yàn)旨在評估應(yīng)對囊性纖維化的全新潛在治療手段。[1],[2]試驗(yàn)將探索在患有囊性纖維化的成人和青少年患者中，在現(xiàn)有標(biāo)準(zhǔn)治療的基礎(chǔ)上加用不同劑量的吸入性上皮鈉通道(ENaC)抑制劑與安慰劑相比對肺功能的影響。

勃林格殷格翰今日宣布，公司II期臨床試驗(yàn)BALANCE-CF^TM ^[1]招募到首位患者，該試驗(yàn)旨在評估應(yīng)對囊性纖維化的全新潛在治療手段。^[1],[2]試驗(yàn)將探索在患有囊性纖維化的成人和青少年患者中，在現(xiàn)有標(biāo)準(zhǔn)治療的基礎(chǔ)上加用不同劑量的吸入性上皮鈉通道(ENaC)抑制劑與安慰劑相比對肺功能的影響。^[1],[3],[4]

囊性纖維化患者中存在的基因突變，可導(dǎo)致各種器官的粘液變得粘稠。^[5]在肺部，粘稠的粘液可以堵塞氣道，滯留細(xì)菌，繼而引發(fā)感染、炎癥、呼吸衰竭和其他并發(fā)癥。^[6]吸入的ENaC抑制劑(BI 1265162)被設(shè)計(jì)用于阻止鈉的吸收，從而保持氣道表面濕潤，有助于稀釋粘液，使囊性纖維化患者更易保持氣道通暢。^[7],[8]

ENaC抑制劑旨在用于治療所有類型的囊性纖維化突變的患者。^[1],[9] 該藥可通過能倍樂® ^[1]吸入器吸入。能倍樂®是勃林格殷格翰研發(fā)的一款吸入裝置，以軟霧的形式將藥物緩慢送出，即便對有呼吸困難的患者而言也十分便于吸入。^[10],[11]囊性纖維化患者通常面臨很高的治療負(fù)擔(dān)，有時(shí)需花費(fèi)數(shù)小時(shí)進(jìn)行多種治療。^[12] BI 1265162 ENaC抑制劑通過能倍樂®^{^[1]}噴霧器遞送藥物，讓患者可快速吸入。其給藥方式不受空間限制，旨在作為標(biāo)準(zhǔn)治療的添加治療。

“我們很高興為這項(xiàng)2期試驗(yàn)招募到首位患者，我們也希望公司的ENaC抑制劑能被證實(shí)為囊性纖維化患者帶來獲益�！毖装Y治療領(lǐng)域醫(yī)學(xué)負(fù)責(zé)人Kay Tetzlaff博士說道，“勃林格殷格翰致力于研究新的治療手段，用以滿足嚴(yán)重的、未被滿足的醫(yī)療需求。我們希望這個(gè)藥物，連同其給藥方式一起，可以為飽受這一致殘性疾患困擾的患者帶來重要的改變�！�

囊性纖維化是一種進(jìn)行性遺傳性疾病，可導(dǎo)致持續(xù)的肺部感染，并隨著時(shí)間的推移而限制患者的呼吸能力。^[6]盡管近年來治療選擇得到了改善，患者仍面臨著不斷惡化的健康狀況，中位預(yù)期壽命僅為四十多歲。^[12]

參考文獻(xiàn)

[1] Clinical Trials.gov. Available at: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04059094?term=BI+1265162&rank=1. [Last accessed October 2019].
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[3] EU Clinical Trials Register. Available at: https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2019-000261-21/FR [Last accessed October 2019]
[4] ECFS Clinical Trial Network. Available at: https://www.ecfs.eu/boehringer-1399-0003. [Last accessed October 2019].
[5] Cystic Fibrosis Trust. What is cystic fibrosis? Available at: https://www.cysticfibrosis.org.uk/what-is-cystic-fibrosis. [Last accessed October 2019].
[6] Cystic Fibrosis Foundation. About Cystic Fibrosis. Available at: https://www.cff.org/What-is-CF/About-Cystic-Fibrosis/. [Last accessed October 2019].
[7] Althaus M. ENaC inhibitors and airway re-hydration in cystic fibrosis: state of the art. Curr Mol Pharmacol. 2013 Mar;6(1):3–12. Available at: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/23547930. [Last accessed October 2019].
[8] Cystic Fibrosis Foundation. Drug Development Pipeline. Available at: https://www.cff.org/Trials/Pipeline/details/10164/BI-1265162 [Last accessed September 2019].
[9] Mall M.A., et al. Targeting ion channels in cystic fibrosis. J Cystic Fibrosis. 2015;14(5):561–570.
[10] Zierenberg, B. Optimizing the in vitro performance of Respimat. J Aerosol Med. 1999;12(suppl 1):S19–S24.
[11] Dalby R, et al. A review of the development of Respimat® Soft MistTM Inhaler. Int J Pharm. 2004;283(1–2):1-9.
[12] Olufunmilola A, Morris A. Opportunities for Outpatient Pharmacy Services for Patients with Cystic Fibrosis: Perceptions of Healthcare Team Members. Pharmacy (Basel). 2019 Jun; 7(2): 34. Available at: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6631244/. [Last accessed October 2019].

消息來源：勃林格殷格翰

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