六度影院鲁鲁片在线看_亚洲av无码乱码国产精品_国产精品一二三入口播放_国产一区二区不卡高清更新

　　諾西那生鈉注射液治療改善或穩(wěn)定了包括年輕成人患者在內(nèi)的患者群體的運動功能

　　諾西那生鈉注射液的長期安全性在不同年齡階段和患者類型中保持一致

　　長達六年半的最新的數(shù)據(jù)為諾西那生鈉注射液在幼兒、兒童和年輕成人患者臨床使用中的持續(xù)獲益提供了重要證據(jù)

　　近日，渤健公司宣布了來自諾西那生鈉注射液臨床開發(fā)項目的新增數(shù)據(jù)，進一步證明了諾西那生鈉注射液在更廣泛的脊髓性肌萎縮癥(以下簡稱SMA)患者中的持續(xù)有效性和長期安全性。這些最新數(shù)據(jù)已被選擇在第72屆美國神經(jīng)病學學會(AAN)年會上發(fā)表，并通過2020年美國神經(jīng)病學學會(AAN)科學熱點虛擬平臺在線發(fā)布。　　

　　“作為第一個獲批治療SMA的藥物，諾西那生鈉注射液提供了一個重要的數(shù)據(jù)庫，允許我們根據(jù)不同的患者年齡群體和不同的疾病嚴重程度對藥物的安全性和重復劑量使用的持久性進行持續(xù)地個體化評估，”渤健執(zhí)行副總裁兼研發(fā)負責人Alfred Sandrock博士說：“最新數(shù)據(jù)顯示，在廣泛的SMA患者中，使用諾西那生鈉注射液進行長達六年半的持續(xù)治療可以改善或穩(wěn)定運動功能和疾病活動度。這些結(jié)果與該疾病的自然病史形成了鮮明的對比。此外，對于像SMA這樣的進行性疾病，穩(wěn)定是評估治療成功與否的重要指標，使患者能夠保留可能喪失的運動功能�！�

　　新的數(shù)據(jù)印證了諾西那生鈉注射液在不同年齡組和不同SMA類型患者中的持續(xù)療效和長期安全性

　　SHINE 開放標簽擴展研究從之前的五項諾西那生鈉注射液臨床研究(包括ENDEAR)中入組了292名患者(從嬰兒到青少年)。SHINE研究的新發(fā)現(xiàn)表明，在接受持續(xù)諾西那生鈉注射液治療后，幼兒、兒童和年輕人的運動功能得到改善或維持病情穩(wěn)定，其中一些患者接受治療的時間長達六年半。

　　主要發(fā)現(xiàn)包括:

　　在ENDEAR-SHINE(n=105)研究中，嬰兒期發(fā)病的SMA患者越早開始接受諾西那生鈉注射液治療獲益越大，較晚開始接受治療的患者顯示出運動功能的穩(wěn)定或改善。

　　一項獨立的分析評估了7名青少年(SMA II型或III型)，他們從青少年時期(13歲至近16歲)開始接受諾西那生鈉注射液治療，并且已經(jīng)接受了長達六年半的治療(5.3年至6.8年)。經(jīng)Hammersmith運動功能量表擴展版(HFMSE)、修訂上肢模型和上肢模型(RULM/ULM)及6分鐘步行測試(6MWT)評估，大多數(shù)患者在隨訪期間表現(xiàn)出運動功能總體穩(wěn)定或改善。

　　- 研究還通過神經(jīng)肌肉疾病護理者經(jīng)驗評估(ACEND)來測定對參與研究患者的照護者的影響，大多數(shù)報告顯示在同一時期內(nèi)疾病對照護者的影響比較穩(wěn)定或降低。ACEND是一種專門設(shè)計的效果評估工具，用于評估照護者在撫養(yǎng)患有神經(jīng)肌肉疾病的兒童時所受到的影響，其中包括身體、情感和經(jīng)濟方面[1]。

　　HFMSE和RULM評分結(jié)果的穩(wěn)定，進一步證明了諾西那生鈉注射液在遲發(fā)型SMA (n=126)個體的持久性。

　　在所有的SHINE研究報告中，諾西那生鈉注射液的安全性與之前報告結(jié)果一致。

　　本次AAN數(shù)據(jù)發(fā)布的重點包括:

　　諾西那生鈉注射液在嬰兒發(fā)病(SMA)患者中的研究：SHINE 開放標簽擴展研究長期治療結(jié)果

　　諾西那生鈉注射液在年輕成人SMA的長期經(jīng)驗：來自CS2/CS12和SHINE研究的結(jié)果

　　諾西那生鈉注射液的長期治療：對于遲發(fā)型SMA的 SHINE研究結(jié)果

　　諾西那生鈉注射液在癥狀發(fā)生前和嬰兒期發(fā)病的SMA患者中的安全性概況：來自NURTURE和ENDEAR-SHINE研究的中期結(jié)果

　　關(guān)于諾西那生鈉注射液[2]-[4]

　　諾西那生鈉注射液是第一個獲批準用于治療嬰兒、兒童和成人SMA的治療，該藥在全球50多個國家和地區(qū)獲批。截至2020年3月31日，全球已有超過10000名患者接受諾西那生鈉治療。諾西那生鈉注射液是唯一一個將各種SMA患者群的真實世界經(jīng)驗和最高水準的臨床證據(jù)相結(jié)合的SMA治療。

　　SMA是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，以脊髓和下腦干中的運動神經(jīng)元丟失為特征，從而導致嚴重的、進行性肌肉萎縮和無力。大約每10000個活產(chǎn)嬰兒中就有一個被診斷為SMA，所有年齡段的人都可能受到這種疾病的影響。該病是導致嬰兒死亡的主要遺傳因素。

　　關(guān)于渤健

　　在渤健，我們的使命清晰明確：我們是神經(jīng)科學領(lǐng)域的先鋒。渤健為全球罹患嚴重神經(jīng)和神經(jīng)退行性疾病的患者探尋、研發(fā)和提供創(chuàng)新療法。渤健是Charles Weissmann，Heinz Schaller，Kenneth Murray與諾貝爾獎獲得者Walter Gilbert和Phillip Sharp攜手在1978年成立的全球首批生物技術(shù)公司之一。今天渤健擁有治療多發(fā)性硬化的領(lǐng)先藥物組合; 推出第一個也是唯一一個批準用于脊髓性肌萎縮癥的治療藥物;并專注于推進阿爾茨海默病和癡呆、多發(fā)性硬化、神經(jīng)免疫學、運動障礙、神經(jīng)肌肉疾病、急性神經(jīng)病學、神經(jīng)認知障礙、疼痛、眼科領(lǐng)域的科學研究項目。渤健還生產(chǎn)和推廣先進生物制劑的生物仿制藥。

　　免責聲明

　　本新聞稿包含根據(jù)1995年“私人證券訴訟改革法案”作出的預測性陳述：包括包括渤健的戰(zhàn)略和計劃;商業(yè)業(yè)務(wù)和在研項目的潛力;臨床試驗、數(shù)據(jù)公開與發(fā)表;在研產(chǎn)品的潛在安全性和有效性;注冊備案及時間;投資、合作和業(yè)務(wù)發(fā)展行為的預期獲益與潛力。這些預測性陳述可能會包含“目標”、“預期”、“相信”、“可以”、“估計”、“期待”、“預測”、“打算”、“或許”、“計劃”、“潛在”、“可能” 、“將要”等詞語或其他具有相似含義的詞語和術(shù)語。藥物開發(fā)和商業(yè)化具有高度的風險，只有少數(shù)研發(fā)項目可以成為商業(yè)化的產(chǎn)品。早期臨床試驗的結(jié)果不代表完整的結(jié)果、或代表后期或更大規(guī)模臨床試驗的結(jié)果，并且不能確保監(jiān)管部門的批準。您不應過分依賴這些陳述或所發(fā)表的科學數(shù)據(jù)。這些陳述涉及風險和不確定性，可能導致實際結(jié)果與此類陳述中反映的結(jié)果大不相同，包括我們最近的年度或季度報告的風險因素部分以及我們向美國證監(jiān)會SEC提交的其他報告中描述的風險和不確定性。這些陳述是基于我們目前的信念和期望在本文件公布之時做出。我們沒有義務(wù)公開更新預測性陳述。

　　References:

　　[1] Matsumoto H, Clayton-Krasinski DA, Klinge SA, et al. Development and initial validation of the assessment of caregiver experience with neuromuscular disease. J Pediatr Orthop. 2011;31(3):284-292.

　　[2] Based on Commercial Patients, Early Access Patients, and Clinical Trial Participants as of March 31, 2020.

　　[3] Finkel R, Chiriboga C, Vajsar J, et al. Treatment of infantile-onset spinal muscular atrophy with nusinersen: a phase 2, open-label, dose-escalation study. Lancet. 2016;388(10063):3017-3026.

　　[4] Darras B, Markowitz J, Monani U, De Vivo D. Chapter 8 - Spinal Muscular Atrophies. In: Vivo BTD, ed. Neuromuscular Disorders of Infancy, Childhood, and Adolescence (Second Edition). San Diego: Academic Press; 2015:117-145.