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　　12月3日，國家醫(yī)保局正式發(fā)布了《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2021年)的通知》，由全球神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域領(lǐng)先企業(yè)渤健研發(fā)的兩款罕見病藥物：諾西那生鈉注射液、氨吡啶緩釋片(復(fù)彼能™)均出現(xiàn)在調(diào)整后的醫(yī)保藥品目錄中。其中諾西那生鈉注射液既是全球首個脊髓性肌萎縮(SMA)治療藥物，也是2016年首次“國談”起，被納入目錄的高值罕見病藥物。同時，氨吡啶緩釋片(復(fù)彼能™)用于改善多發(fā)性硬化(MS)患者步行功能障礙的藥物在遞交上市許可申請并獲批納入國家醫(yī)保目錄。調(diào)整后的醫(yī)保藥品報銷目錄將于2022年1月1日起實施。

　　加速提升我國罕見病治療與國際先進水平的一致性、患者治療的依從性和可及性，對實現(xiàn)“健康中國”的目標(biāo)意義非凡。自2016年起，醫(yī)保目錄六次更新，覆蓋范圍從心血管、腫瘤等多發(fā)、重大疾病的專利、急需藥品逐步擴大，在“保基本”的前提下，首次將高值罕見病藥物納入醫(yī)保報銷范圍。

　　首次參與醫(yī)保談判相關(guān)藥物即被納入醫(yī)保目錄，是渤健“以患者為中心、提高藥物可及性”的切實踐行。

　　諾西那生鈉：見證中國SMA診療及政策歷程的四個里程碑

　　“健康中國2030規(guī)劃綱要”中明確指出，到2030年嬰兒死亡率降低至千分之五以下、5歲以下兒童死亡率降低至千分之六以下。[1]脊髓性肌萎縮癥(SMA)是一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，因呼吸肌無力，大多數(shù)SMA1型患兒在2歲內(nèi)死于呼吸衰竭，是兩歲以下嬰兒的頭號遺傳病殺手，此前一度面臨無藥可用的窘境。[2]

　　2018年起，我國出臺了一系列政策鼓勵罕見病研究、孤兒藥的研發(fā)與引入、提升治療可及性和保障能力，脊髓性肌萎縮癥(SMA)也進入了政策推進的快車道。2018年，SMA被首批納入中國《第一批罕見病目錄》[3];同年，諾西那生鈉作為全球首個SMA疾病修正治療藥物，首批進入《第一批臨床急需境外新藥名單》;2019年，諾西那生鈉注射液在中國獲批上市;2021年醫(yī)保首次納入高價值罕見病藥物，諾西那生鈉也在其列。四個首次，勾勒出SMA診療及政策歷程的四個里程碑。體現(xiàn)了渤健積極支持國家政策的堅定決心和對患者群體的承諾。

　　諾西那生鈉注射液曾榮獲“醫(yī)藥界的諾貝爾獎”之稱的蓋倫獎最佳生物技術(shù)產(chǎn)品獎。它是首款針對SMA致病原因的疾病修正治療藥物，以精準(zhǔn)設(shè)計的反義寡核苷酸(ASO)，通過鞘內(nèi)注射直接作用于脊髓運動神經(jīng)元，開啟了SMA疾病修正治療時代。

　　SMA疾病表現(xiàn)為肌張力減退，頭部控制不良、“蛙腿”樣姿勢、呼吸困難、脊柱側(cè)凸或關(guān)節(jié)攣縮等癥狀，隨著疾病的進展，運動功能逐漸減退。中華醫(yī)學(xué)會兒科學(xué)分會罕見病學(xué)組組長王藝教授介紹：“脊髓性肌萎縮癥(SMA)是導(dǎo)致2歲以下嬰幼兒死亡的主要遺傳疾病，同時大部分新發(fā)的患者以兒童為主，治療和照護負擔(dān)重。作為一名醫(yī)務(wù)工作者，我很高興看到諾西那生鈉進入醫(yī)保目錄，這意味著有更多SMA患者可以從治療中獲益，為更多患兒及家庭帶來希望和支持;同時，隨著藥物可及性的提升，可以幫助更多中國醫(yī)生積累臨床經(jīng)驗，提升我國SMA整體診療水平�！�

　　MS創(chuàng)新藥品獲批同年即被納入醫(yī)保，滿足患者治療的迫切需求

　　多發(fā)性硬化(MS)是累及中樞神經(jīng)系統(tǒng)的終身性、進展性的自身免疫疾病，是目前全球最常見的青壯年致殘性神經(jīng)系統(tǒng)疾病之一。發(fā)病后的神經(jīng)功能損傷可能引起肢體殘疾，并損害運動、視覺和認知等神經(jīng)系統(tǒng)功能。我國MS患病人數(shù)超過10萬[4]，2020年調(diào)查數(shù)據(jù)顯示：高達88.5%受調(diào)查的MS患者因患病而失業(yè)、失學(xué);超過43%的患者生活不能完全自理。MS多發(fā)于20-40歲的中青年，他們原本是家庭支柱和社會發(fā)展的主要勞動力，卻因疾病不得不離開學(xué)習(xí)或工作崗位。[5]

　　隨年齡增加和病程進展，若未能得到有效、規(guī)范的治療，多發(fā)性硬化(MS)患者可能出現(xiàn)不可逆的神經(jīng)退行性變，殘疾逐漸加重，認知功能下降。此外，MS患者在日常疾病管理中還需面對由步行障礙帶來的挑戰(zhàn)。85%的MS患者將步行障礙視為他們的初始癥狀，且在MS所有癥狀中，步行障礙對患者的日常生活質(zhì)量影響最為嚴重，不但限制他們的工作能力，還會影響患者的心理健康，對個人和家庭造成嚴重的精神和經(jīng)濟負擔(dān)。

　　2018年，多發(fā)性硬化(MS)就被列入《第一批罕見病目錄》[6]。2021年1月，用于改善MS患者步行功能障礙的藥物氨吡啶緩釋片(復(fù)彼能™)的上市申請被國家藥品監(jiān)督管理局受理，同年5月即獲得批準(zhǔn)上市，創(chuàng)下歷史紀錄。短短半年之內(nèi)，這款創(chuàng)新藥物又通過“國談”被納入國家醫(yī)保藥品目錄。

　　復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任董強教授強調(diào)：“氨吡啶緩釋片將幫助中國多發(fā)性硬化(MS)患者更好地應(yīng)對由步行功能障礙帶來的挑戰(zhàn)，改善患者的步行能力，重返高質(zhì)量的生活。我們希望MS患者在社會和政府的關(guān)愛下，可以從此次醫(yī)保納入中獲益，實現(xiàn)盡早規(guī)范治療，盡早回歸社會的心愿，能夠繼續(xù)為家庭和社會創(chuàng)造價值，為國家現(xiàn)代化建設(shè)作出貢獻。”

　　渤�。赫�府與企業(yè)合力，踐行“共建共享、全民健康”戰(zhàn)略主題

　　作為一家專注于神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域的生物醫(yī)藥公司，渤健致力于為廣大患者提供先進的診療方案，同時不斷提高藥物可及性，深切關(guān)愛神經(jīng)領(lǐng)域的患者群體。在醫(yī)保體系倡導(dǎo)“�；�本”的大背景下，此次兩款入保藥物，對罕見病患者群體而言都是基本用藥，這對于減緩疾病進展，維系患者生命，確�；颊呒彝サ拇胬m(xù)都至關(guān)重要。

　　中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康表示：“自基本醫(yī)療保險制度建立以來，醫(yī)保及衛(wèi)健部門都高度重視罕見病患者的醫(yī)療保障工作。此次兩款入保藥物，對延緩SMA和MS患者的疾病進展，維系患者生命，改善患者及其家庭的生活質(zhì)量都至關(guān)重要。尤其是諾西那生鈉這樣創(chuàng)新、高值的罕見病藥物首次被納入醫(yī)保，充分體現(xiàn)了國家對罕見病群體的深切關(guān)愛和投入力度，我們同時也看到了企業(yè)支持國家政策的積極態(tài)度，為進一步健全多層次醫(yī)保體系、提高罕見病患者治療效果提供了強大助力。提升藥品的可負擔(dān)性是解決患者未被滿足的醫(yī)療需求的關(guān)鍵一環(huán)，相信隨著政府、診療機構(gòu)、企業(yè)、患者和社會各界的共同努力，我國罕見病患者的診療與保障水平將逐漸提升，將惠及更多的罕見病患者群體�！�

　　渤健亞太區(qū)總裁溫浩基表示：“渤健始終深切關(guān)愛患者，不斷追求神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域疾病的藥物創(chuàng)新，并致力于提高藥品的可及性。進入中國市場以來，渤健始終與政策制定者同頻共振，擁護、支持、踐行中國醫(yī)療、醫(yī)藥、醫(yī)保政策的每一次進步。我們非常驕傲地看到渤健的兩款罕見病治療藥物首次參與國談，即全部納入醫(yī)保目錄，是對我們所做努力給予的充分肯定，更加堅定了渤健在2030健康中國“共建共享、全民健康”的戰(zhàn)略主題下，加速研發(fā)、引入創(chuàng)新藥品，提升治療可及性，推動中國神經(jīng)科學(xué)及罕見病診療水平的決心�！�

　　新版醫(yī)保目錄將于2022年1月1日起在全國執(zhí)行，渤健將全力配合各地部門針對醫(yī)保目錄落地的舉措，借助“雙通道”政策，加快提升諾西那生鈉注射液與氨吡啶緩釋片(復(fù)彼能™)這兩款創(chuàng)新藥品的可及性，打通高值罕見病藥品到患者用藥的“最后一公里”，造福更多患者和家庭。

　　[1] 《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》

　　[2] Darras B, Markowitz J, Monani U, De Vivo D. Chapter 8 - Spinal Muscular Atrophies. In: Vivo BTD, ed.

　　[3] 中國衛(wèi)醫(yī)發(fā) (2018〕10 號

　　[4] 金濤教授：新格局下的多發(fā)性硬化疾病治療新選擇|NCN2021,醫(yī)脈通神經(jīng)科，2021.9.24

　　[5] 《2020中國多發(fā)性硬化患者綜合社會調(diào)查報告》

　　[6] 中國衛(wèi)醫(yī)發(fā) (2018〕10 號