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　　近日，聚焦于基因治療和細(xì)胞藥物研發(fā)公司 -- 上海邦耀生物順利通過了“上海張江國家自主創(chuàng)新示范區(qū)專項發(fā)展資金重點(diǎn)項目(H25)”資助經(jīng)費(fèi)的驗(yàn)收，同時也獲得了上海市政府單位的權(quán)威認(rèn)可和數(shù)千萬專項資金支持�！　�

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　　上海張江國家自主創(chuàng)新示范區(qū)專項發(fā)展資金，是由上海市、區(qū)政府共同設(shè)立，是上海支持自主創(chuàng)新的重要措施之一。其中重點(diǎn)項目(H25)，作為科技創(chuàng)新功能集聚模塊，由于只對引進(jìn)、培育國內(nèi)外科技前沿研發(fā)機(jī)構(gòu)、重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室、功能總部、龍頭企業(yè)、創(chuàng)新平臺等實(shí)施的項目給予資助。因此項目申報門檻高，獲批難度大且成果驗(yàn)收嚴(yán)格，可以說是張江國家自主創(chuàng)新示范區(qū)專項發(fā)展資金中扶持力度最大的重點(diǎn)項目。

　　通過本次政府單位重點(diǎn)項目支持，邦耀生物建設(shè)了具有全球領(lǐng)先水平的基因編輯和細(xì)胞治療技術(shù)轉(zhuǎn)化平臺;并積極開展臨床治療的相關(guān)研究，為打造全球領(lǐng)先的免疫細(xì)胞治療和基因治療產(chǎn)品加速了進(jìn)程。

　　基因編輯與細(xì)胞治療成生物醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展“新風(fēng)口”

　　正是由于基因編輯的巨大前景，我國在政策規(guī)劃方面積極布局基因編輯相關(guān)領(lǐng)域的研究�！丁笆�三五”國家科技創(chuàng)新規(guī)劃》、《“十三五”生物技術(shù)創(chuàng)新專項規(guī)劃》、《“十三五”生物產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》、《“十三五”國家戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》等一系列規(guī)劃中明確提出要重點(diǎn)布局基因編輯技術(shù)的研發(fā)與應(yīng)用。

　　現(xiàn)階段基因編輯與細(xì)胞治療相關(guān)產(chǎn)品的開發(fā)在全球處于起步階段，相關(guān)細(xì)胞生產(chǎn)工藝開發(fā)、GMP生產(chǎn)是轉(zhuǎn)化的關(guān)鍵一步，也是基因編輯與細(xì)胞治療技術(shù)獲得藥監(jiān)部門批準(zhǔn)、進(jìn)入臨床、上市產(chǎn)業(yè)化的必經(jīng)之路，因此，建設(shè)國際一流的符合GMP要求的基因與細(xì)胞治療產(chǎn)品工藝開發(fā)與中試生產(chǎn)平臺對于邦耀未來發(fā)展是非常必要的。

　　經(jīng)過2年的重點(diǎn)項目建設(shè)期，邦耀生物已成功搭建基因編輯工具開發(fā)平臺、造血干細(xì)胞基因編輯平臺、非病毒定點(diǎn)整合CAR-T平臺、通用型細(xì)胞平臺、增強(qiáng)型T細(xì)胞平臺五大具有自主知識產(chǎn)權(quán)的技術(shù)平臺，并擁有7000平米GMP中試基地及200余人的運(yùn)營團(tuán)隊，有力保障創(chuàng)新的研究成果能夠快速轉(zhuǎn)化與應(yīng)用。

　　目前各大平臺下均布局有相應(yīng)的產(chǎn)品管線，并實(shí)現(xiàn)臨床級基因與細(xì)胞治療產(chǎn)品的規(guī)模化生產(chǎn)。邦耀在平臺孵育的基因編輯治療產(chǎn)品和細(xì)胞治療產(chǎn)品均取得重大具有國際領(lǐng)先、國內(nèi)首創(chuàng)的創(chuàng)新成果，其中基因編輯治療β-地中海貧血(簡稱“地貧”)項目臨床試驗(yàn)取得初步成效，這是亞洲首次通過基因編輯技術(shù)治療地貧，也是全世界首次通過CRISPR基因編輯技術(shù)治療β0/β0型重度地貧的成功案例�！　�

　　造血干細(xì)胞平臺示意圖

　　融合創(chuàng)新平臺，打造健康未來

　　關(guān)于通過張江專項資金重點(diǎn)項目驗(yàn)收，邦耀生物CEO席在喜先生說：“邦耀生物作為一家聚焦基因治療和細(xì)胞藥物研發(fā)公司，此次獲得張江國家自主創(chuàng)新示范區(qū)專項發(fā)展資金支持，說明邦耀在基因編輯與細(xì)胞治療領(lǐng)域展現(xiàn)出的自主創(chuàng)新力和未來發(fā)展?jié)摿Λ@得了政府的高度認(rèn)可與肯定，也體現(xiàn)了政府對基因編輯與細(xì)胞治療細(xì)分領(lǐng)域發(fā)展的大力支持，同時也說明其產(chǎn)業(yè)蘊(yùn)含的巨大發(fā)展?jié)摿��！?

　　基因編輯和細(xì)胞治療技術(shù)轉(zhuǎn)化平臺的成功建立，有力保障了公司創(chuàng)新型基因與細(xì)胞治療產(chǎn)品的轉(zhuǎn)化落地，助力公司管線產(chǎn)品按照藥物研發(fā)的路徑進(jìn)行注冊申報，有望解決臨床急需的新藥需求，為廣大遺傳病和惡性腫瘤患者帶來治愈和康復(fù)的希望。

　　作為國家高新技術(shù)企業(yè)，邦耀生物依托該平臺啟動全球合伙人計劃，積極在世界范圍內(nèi)引進(jìn)產(chǎn)業(yè)端科研人才，并依托華東師范大學(xué)生科院強(qiáng)大的可持續(xù)原創(chuàng)研發(fā)作為企業(yè)發(fā)展的內(nèi)核驅(qū)動，與華東師范大學(xué)共建“上�；�因編輯與細(xì)胞治療研究中心”，從而進(jìn)一步依托產(chǎn)學(xué)研一體化優(yōu)勢，加速培養(yǎng)創(chuàng)新醫(yī)藥領(lǐng)域尖端人才，以帶動產(chǎn)品研發(fā)創(chuàng)新。過去5年已產(chǎn)生100多項專利成果，有5個項目在8所知名醫(yī)院開展研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)，多個項目進(jìn)入IND申報階段。

　　在未來，邦耀生物將始終圍繞“以基因編輯引領(lǐng)創(chuàng)新，開發(fā)突破性療法，造福全人類”的企業(yè)使命，發(fā)揮自身的技術(shù)優(yōu)勢，并繼續(xù)潛心技術(shù)研發(fā)，以推動研發(fā)產(chǎn)品的快速更新迭代，為我國基因編輯與細(xì)胞治療這個黃金賽道的崛起添磚助力，造福全球遺傳疾病及惡性腫瘤患者。