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　　1月18日，國家醫(yī)療保障局、人力資源社會保障部發(fā)布最新公告，羅氏制藥藥物艾滿欣®(利司撲蘭口服溶液用散)被正式列入《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2022版)》(以下簡稱"國家醫(yī)保目錄")。這一舉措體現(xiàn)了國家對罕見病患者用藥保障和健康權(quán)益的高度重視，也是各方合力為脊髓性肌萎縮癥(以下簡稱"SMA")患者和家庭減負(fù)紓困的又一重要里程碑。

　　艾滿欣®于 2021年6月獲國家藥品監(jiān)督管理局正式批準(zhǔn)，用于治療2月齡及以上SMA患者，成為首個在中國獲批治療SMA的口服疾病修正治療藥物。

　　聚焦長期診療困境，SMA未盡之需仍在

　　SMA是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，發(fā)病率為存活新生兒中1/10000[1]，每年國內(nèi)新增約1000 例 SMA 患者[2];約80%的患者會在出生后 18 個月內(nèi)起病[3]，病情的進(jìn)展可導(dǎo)致全身多系統(tǒng)異常。重癥SMA患兒如不進(jìn)行有效治療，多數(shù)會在2歲內(nèi)夭折[4]。

　　由于社會對疾病整體認(rèn)知的缺乏，SMA患者與家庭一直以來面臨著確診難、確診時間長的問題;加之罕見病藥物的使用者少、研發(fā)成本高、難度大，治療方式極為有限、可支付性低的困境也長期存在。因此，更多療效確切、使用便利的藥物能夠被納入醫(yī)保是許多SMA患者及家庭的迫切愿望。

　　此外，同大多數(shù)罕見病群體一樣，許多SMA家庭也長期受到照護(hù)壓力沉重、難以正常融入社會等諸多現(xiàn)實(shí)難題困擾，亟需更全面的社會保障體系的支持。

　　口服藥物優(yōu)勢凸顯，醫(yī)保助推創(chuàng)新可及

　　自2020年8月獲得美國FDA批準(zhǔn)以來，艾滿欣®目前已在全球超過80個國家獲批，數(shù)千名患者在真實(shí)世界中接受了艾滿欣®的治療，其有效性及安全性得到廣泛證實(shí)。作為首個靶向mRNA的小分子疾病修正治療藥物，它可穿透血腦屏障，分布于中樞和外周組織，全身性增加SMN蛋白水平。研究結(jié)果顯示，艾滿欣®治療后的1型SMA患者生存率較之自然史顯著提高，實(shí)現(xiàn)運(yùn)動里程碑，呼吸和吞咽功能獲得改善[5];2型和3型SMA患者用藥后運(yùn)動功能及生活獨(dú)立性獲得改善。

　　其突破性的口服給藥方式，使得患者可進(jìn)行居家治療，無需住院、接受侵入性手術(shù)或同時使用其它藥物，這不僅提高了患者用藥的依從性，也減輕了醫(yī)院的公共醫(yī)療資源壓力。同時，艾滿欣®階梯劑量給藥的使用方式進(jìn)一步減少了低齡患者的用藥負(fù)擔(dān)，有助于推動盡早治療。

　　"利司撲蘭將我國SMA治療帶入了‘口服時代'，其進(jìn)入國家醫(yī)保目錄將大大提高創(chuàng)新療法的可及性，減輕患者與其家庭的負(fù)擔(dān)，為現(xiàn)有的臨床治療方案提供了重要補(bǔ)充，彌補(bǔ)了現(xiàn)有目錄內(nèi)藥物的局限性，尤其對長期面臨‘缺醫(yī)少藥'困境的許多SMA家庭來說，創(chuàng)新藥物的可及也意味著‘生命希望'的可及。"復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院王藝教授表示，"從長遠(yuǎn)來看，這也將帶動中國SMA整體診療水平和全病程管理的發(fā)展與完善。"

　　"SMA是一個需要終身治療的疾病，其長期治療負(fù)擔(dān)一直是各方關(guān)注的焦點(diǎn)。作為患者關(guān)愛組織，我們陪伴患者家庭經(jīng)歷過許多曲折與無奈的時刻，也因此對口服創(chuàng)新藥物進(jìn)入醫(yī)保感到格外振奮。治療可及性的不斷提高，將更加有力地支持我們踐行‘幫助病患家庭更有希望和尊嚴(yán)地面對疾病'這一使命。"美兒SMA關(guān)愛中心執(zhí)行總監(jiān)邢煥萍談到。

　　政策發(fā)力罕見病防治，政企攜手加速保障完善

　　2018年，國家衛(wèi)健委等5部門聯(lián)合制定包括SMA在內(nèi)的《第一批罕見病目錄》，《罕見病診療指南(2019年版)》也于次年發(fā)布;國家藥品監(jiān)督管理局連續(xù)出臺了三批《臨床急需境外新藥名單》，連同優(yōu)先審評審批政策，加速罕見病藥品在我國上市進(jìn)度。這一系列舉措，體現(xiàn)了國家對罕見病群體的重視，以及在推進(jìn)罕見病防治事業(yè)和推行全民健康國家戰(zhàn)略目標(biāo)上的決心。艾滿欣®通過優(yōu)先審評審批通道在國內(nèi)加速獲批上市，并于此次納入醫(yī)保，正是這一決心的生動證明。

　　為響應(yīng)國家號召，羅氏一直積極通過開展慈善援助、參與國家醫(yī)保談判、參與拓展城市惠民保等方式，助力罕見病多層次醫(yī)療保障體系的建設(shè)。與此同時，羅氏還攜手各界開展"撐啟未來——SMA超級媽媽全維支撐計劃"等系列疾病科普與人文關(guān)愛項(xiàng)目，以期凝聚更廣泛的力量為患者家庭打造集"篩、診、治、保"一體化、全方位的支持體系。

　　SMA領(lǐng)域的"捷報頻傳"，是羅氏在神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域深耕的縮影。面對這一最難攻克和治愈的疾病領(lǐng)域之一，羅氏正加大力度推進(jìn)與拓展相關(guān)產(chǎn)品管線，向"讓人類不再受神經(jīng)系統(tǒng)疾病的困擾，創(chuàng)造一個神經(jīng)系統(tǒng)不再限制人類潛能的明天"的目標(biāo)邁進(jìn)。