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　　11月24日，云頂新耀宣布中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)已批準(zhǔn)耐賦康®(Nefecon®)的新藥上市許可申請(NDA)，用于治療具有進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的原發(fā)性IgA腎病成人患者。作為全球首個(gè)IgA腎病的對因治療藥物，此次耐賦康®在中國正式獲批，填補(bǔ)了從疾病源頭治療IgA腎病的空白，開啟了IgA腎病的治療新時(shí)代。

　　中國是全球原發(fā)性腎小球疾病發(fā)病率最高的國家，而作為常見的原發(fā)性腎小球疾病，IgA腎病約占35%～50%，有約500萬患者，且發(fā)病年齡較輕、預(yù)后不佳，易進(jìn)展至終末期腎病。有研究顯示，幾乎所有IgA腎病患者在其預(yù)期壽命內(nèi)均有進(jìn)展為終末期腎病的風(fēng)險(xiǎn)，需要進(jìn)行透析或腎移植。同時(shí)IgA腎病具有地區(qū)、種族差異，尤其是中國IgA腎病人群病理改變更嚴(yán)重、疾病進(jìn)展速度更快。而目前國內(nèi)針對IgA腎病的治療方案以RAS抑制劑的支持性治療和全身免疫抑制劑為主，缺少從疾病源頭改變疾病進(jìn)展的針對性治療方法，即對因治療。IgA腎病患者的治療現(xiàn)狀存在巨大的未滿足醫(yī)療需求。繼耐賦康®在中國內(nèi)地和中國澳門獲批后，還有望于近期在新加坡和中國香港獲得NDA批準(zhǔn)。

　　云頂新耀首席執(zhí)行官羅永慶表示："我們非常激動(dòng)地迎來了耐賦康®在中國的獲批，在此我代表公司感謝所有幫助耐賦康®進(jìn)入國內(nèi)臨床應(yīng)用的科學(xué)家、醫(yī)生、患者和同仁們。東亞地區(qū)尤其是中國的IgA腎病患者發(fā)病率更高、發(fā)病年齡更輕、疾病進(jìn)展更快，中國有約500萬患者迫切需要對因治療的創(chuàng)新療法來延緩疾病進(jìn)展。而耐賦康®的NefIgArd 3期研究在中國人群中取得了非常積極的結(jié)果，9個(gè)月的治療，在停藥觀察15個(gè)月后，仍能減少腎功能衰退達(dá)66%，預(yù)計(jì)可延緩12.8年進(jìn)展至腎功能衰竭;同時(shí)還使蛋白尿下降43%，無鏡下血尿的患者比例從基線的26.9%明顯增加至57.7%，相比全球患者人群擁有更好的療效。耐賦康®在中國的獲批也對公司確立在腎科領(lǐng)域的領(lǐng)先優(yōu)勢具有里程碑意義。公司在積極籌備耐賦康®的商業(yè)化上市、 盡快為國內(nèi)約500萬IgA腎病患者帶來該疾病首創(chuàng)藥物的同時(shí)，也將繼續(xù)全力推動(dòng)有巨大未滿足醫(yī)療需求的其它腎病及自身免疫性疾病領(lǐng)域的其他創(chuàng)新藥物研發(fā)，以惠及更多中國及亞洲患者。"

　　耐賦康®全球3期臨床研究NeflgArd的全球指導(dǎo)委員會(huì)成員、北京大學(xué)第一醫(yī)院張宏教授表示："IgA腎病是中國最常見的原發(fā)性腎小球疾病，發(fā)病年齡較輕，預(yù)后不佳，易進(jìn)展至終末期腎病，給患者和社會(huì)帶來沉重的疾病負(fù)擔(dān)。且跟歐美人群相比，中國人群的IgA腎病患者疾病進(jìn)展更快，預(yù)后更差。NefIgArd研究的完整結(jié)果表明，Nefecon®能夠保護(hù)腎功能，延緩患者進(jìn)展至透析或腎移植，顯著降低尿蛋白和血尿，且安全性、耐受性良好。在中國人群數(shù)據(jù)分析中，Nefecon®顯示出能減少腎功能衰退達(dá)66%。Nefecon®此次在中國的獲批，填補(bǔ)了中國IgA腎病無適應(yīng)癥治療藥物的空白，也讓這款目前IgA腎病全球唯一對因治療藥物能更多地惠及中國患者，改善疾病預(yù)后，同時(shí)也為臨床醫(yī)生帶來新的治療選擇。"

　　上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院腎臟科主任謝靜遠(yuǎn)教授表示："IgA腎病在亞洲高發(fā)，也是我國青壯年腎衰的主要病因之一�；颊咭坏┻M(jìn)展至終末期腎臟病，將為個(gè)人、家庭乃至社會(huì)帶來極大的醫(yī)療負(fù)擔(dān)。長期以來，該病一直缺乏特異性治療方案，導(dǎo)致對該方向的醫(yī)療需求缺口巨大。作為全球首個(gè)對因治療IgA腎病的藥物，Nefecon®已經(jīng)相繼在美國和歐盟獲批上市。幸運(yùn)的是，在國家政策推動(dòng)下，我國患者用藥的綠色通道提前開啟。2023年4月24日在博鰲的瑞金醫(yī)院海南分院開出國內(nèi)首張?zhí)幏健ｋS訪中，該藥物能較有效地穩(wěn)定腎功能，降低蛋白尿、血尿，并且患者對其耐受性良好。Nefecon®此次在中國獲批具有重大意義，為IgA腎病患者帶來新希望，也助力醫(yī)生更好地對IgA腎病患者開展長程隨訪指導(dǎo)及管理。"

　　作為全球首個(gè)獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)和歐洲藥物管理局(EMA)批準(zhǔn)的對因治療IgA腎病的藥物，耐賦康®是靶向腸道的黏膜免疫調(diào)節(jié)劑，其通過特殊的制作工藝，將布地奈德(糖皮質(zhì)激素的一種)靶向釋放于回腸末端的黏膜B細(xì)胞(包括派爾集合淋巴結(jié))，膠囊溶解后，三層包衣微丸持續(xù)穩(wěn)定釋放布地奈德，高濃度覆蓋整個(gè)靶區(qū)域，從而減少誘發(fā)IgA腎病的半乳糖缺陷的IgA1抗體(Gd-IgA1)產(chǎn)生，進(jìn)而干預(yù)發(fā)病機(jī)制上游階段，能延緩12.8年進(jìn)展至透析或腎移植。

　　NefIgArd 3期全球臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、多中心研究，在接受優(yōu)化RAS抑制劑治療的原發(fā)性IgA腎病成人患者中評估了耐賦康®(16 mg/d，每日一次)與安慰劑相比的療效和安全性。這項(xiàng)研究為期2年，包括9個(gè)月的耐賦康®或安慰劑治療期，隨后是15個(gè)月的停藥隨訪期。全球研究結(jié)果顯示：與安慰劑相比，耐賦康®不僅帶來了持久的蛋白尿下降，減少鏡下血尿風(fēng)險(xiǎn)，更重要的是在估算腎小球?yàn)V過率(eGFR)上顯示出具有臨床意義且統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性優(yōu)勢(p<0.0001)，能延緩腎功能衰退達(dá)50%。

　　而中國亞組數(shù)據(jù)顯示了耐賦康®在腎功能保護(hù)、蛋白尿下降和鏡下血尿改善等方面比全球研究中數(shù)值上更好的療效，同時(shí)亦觀察到在僅使用支持性治療的中國患者對照組更快速的疾病進(jìn)展。在2年的治療和觀察期間，耐賦康®治療組時(shí)間加權(quán)的eGFR平均下降3.7 ml/min/1.73㎡，而安慰劑組時(shí)間加權(quán)的eGFR平均下降13.3 ml/min/1.73㎡，耐賦康治療可帶來9.6 ml/min/1.73㎡的eGFR 獲益，這一數(shù)值大于全球人群的治療獲益(5.1 ml/min/1.73㎡)。中國人群中eGFR在24個(gè)月時(shí)較基線的平均絕對變化表明，耐賦康®治療的患者腎功能惡化程度較安慰劑減少了約66%，這一數(shù)值在全球人群約為50%。同時(shí)，在2年內(nèi)觀察到耐賦康®組的蛋白尿降低作用持久。與安慰劑相比，中國人群9個(gè)月的耐賦康®治療在9個(gè)月和24個(gè)月時(shí)分別使尿蛋白肌酐比值(UPCR)降低31%和43%。而全球人群在9個(gè)月與24個(gè)月時(shí)約下降30%。此外，在安慰劑組，中國人群在24個(gè)月時(shí)的平均UPCR自基線上升了18.6%，而全球人群卻有輕微的下降，說明了中國人群的疾病進(jìn)展相較于全球人群更快。在中國人群中，耐賦康®組2年內(nèi)無鏡下血尿的患者比例從基線的26.9%明顯改善至57.7%，而安慰劑組無變化。該中國患者數(shù)據(jù)已發(fā)表于2023年11月舉行的美國腎臟病學(xué)會(huì)腎臟周。

　　耐賦康®是第一款被中國藥監(jiān)局納入突破性治療品種的非腫瘤藥物，其新藥上市申請也被納入優(yōu)先審評程序。耐賦康®已于2021年12月獲得美國FDA加速批準(zhǔn)上市，2022年7月獲得歐盟委員會(huì)附條件上市許可批準(zhǔn)。