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　　近日，由中國(guó)生物醫(yī)藥公司箕星制藥開(kāi)發(fā)的治療肥厚心肌病的第二代靶向藥物Aficamten治療癥狀性梗阻性肥厚型心肌病的療效和安全性的關(guān)鍵 3期臨床研究SEQUOIA-HCM的完整數(shù)據(jù)結(jié)果在國(guó)際頂尖醫(yī)學(xué)期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)》發(fā)表。今年4月30日，第一代治療肥厚心肌病的心肌肌球蛋白抑制劑在國(guó)內(nèi)獲批治療梗阻性肥厚型心肌病。 這兩款針對(duì)HCM病因開(kāi)發(fā)的創(chuàng)新藥同時(shí)"亮劍"，意味著肥厚型心肌病的治療已進(jìn)入靶向治療時(shí)代。

　　肥厚型心肌病(HCM)是一種由于心肌過(guò)度亢奮收縮而導(dǎo)致心肌異常增厚的疾病。

　　心肌增厚導(dǎo)致心臟左心室內(nèi)壁變小、變硬，因此心室放松和充血的能力減弱;這最終會(huì)限制心臟的泵血功能，導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)能力下降，并出現(xiàn)胸痛、頭暈、氣短或體力活動(dòng)時(shí)昏厥等癥狀。另外，HCM 患者有發(fā)生潛在致命性室性心律失常的風(fēng)險(xiǎn)，是導(dǎo)致年輕人或運(yùn)動(dòng)員心臟性猝死的主要原因之一。

　　心肌肌球蛋白抑制劑藥物能夠減輕心肌的過(guò)度收縮，并改善舒張功能。

　　SEQUOIA-HCM研究的中國(guó)隊(duì)列首席研究者、中華醫(yī)學(xué)會(huì)心血管病學(xué)分會(huì)候任主任委員、國(guó)家心血管疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心主任、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京安貞醫(yī)院心臟內(nèi)科中心主任馬長(zhǎng)生教授指出，HCM 發(fā)病機(jī)制主要是肌小節(jié)蛋白編碼基因變異，當(dāng)前的標(biāo)準(zhǔn)藥物治療方案很難從根本上解決心肌肥厚所導(dǎo)致的一系列臨床癥候群;然而，心肌肌球蛋白抑制(CMI)針對(duì)HCM的病理發(fā)生機(jī)制，從根本上改變了梗阻性HCM(oHCM)治療格局，有望顯著提升當(dāng)前整體oHCM治療水平，我們期待更多的治療方案的出現(xiàn)，為患者帶來(lái)巨大獲益。

　　無(wú)論是第一代還是第二代CMI藥物，兩者都可提高梗阻性HCM患者運(yùn)動(dòng)能力，但這兩代藥物卻是兩種完全不同的分子。 首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京安貞醫(yī)院 心衰中心副主任呂強(qiáng)教授指出，Aficamten作為第二代選擇性小分子心肌肌球蛋白抑制劑，具有更優(yōu)化的分子結(jié)構(gòu)，并改善了這類(lèi)藥物的治療指數(shù)和藥代動(dòng)力學(xué)特征，具有半衰期短、藥物相互作用小、較寬的治療窗口等特點(diǎn)，從而在臨床上使oHCM 患者的癥狀、左室流出道壓力階差、運(yùn)動(dòng)能力、心臟功能和心臟生物標(biāo)志物都得到了更顯著、快速和持續(xù)的改善。

　　除了梗阻性肥厚型心肌病，非梗阻性肥厚型心肌病(nHCM)約占所有肥厚型心肌病的1/3。

　　近日，由葛均波院士牽頭開(kāi)展的評(píng)估第二代CMI藥物治療nHCM 患者的2期注冊(cè)研究(ACACIA-HCM)已啟動(dòng)，該研究將評(píng)估Aficamten治療對(duì)患者癥狀、生活質(zhì)量以及對(duì)其它疾病負(fù)擔(dān)指標(biāo)的影響。

　　"對(duì)于nHCM這部分患者，當(dāng)前治療方案非常有限，而且現(xiàn)有的藥物治療是在經(jīng)驗(yàn)治療的基礎(chǔ)上推薦使用的，并非針對(duì)HCM的根本病理機(jī)制即心肌過(guò)度收縮，因此迫切需要有效治療并減緩疾病進(jìn)展的針對(duì)性療法。" ACACIA-HCM中國(guó)首席研究者、中國(guó)科學(xué)院院士、復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院心內(nèi)科主任葛均波院士指出。

　　上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院心臟內(nèi)科金瑋教授指出，選擇性小分子心肌肌球蛋白抑制劑針對(duì)HCM病因，為突破當(dāng)前HCM治療的不足帶來(lái)激動(dòng)人心的前景，但是我們?nèi)孕枰�大量�?jiān)實(shí)的循證醫(yī)學(xué)證據(jù)來(lái)證明其在不同臨床場(chǎng)景中治療各類(lèi)患者的療效和安全性。

　　"從二線到一線治療，從oHCM到nHCM，從成人到青少年和兒童，Aficamten的臨床研究系列布局縝密，嚴(yán)謹(jǐn)且完整，其研究結(jié)果將為臨床醫(yī)生帶來(lái)這類(lèi)藥物治療HCM全面的療效和安全性的高級(jí)別循證醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)，這對(duì)于醫(yī)生在臨床上最大化這類(lèi)全新的藥物的臨床價(jià)值具有重大意義。" 金瑋教授表示。

　　第二代CMI藥物頭對(duì)頭與當(dāng)前oHCM一線標(biāo)準(zhǔn)治療藥物美托洛爾對(duì)比治療癥狀性oHCM的MAPLE-HCM研究已于今年3月在國(guó)內(nèi)啟動(dòng)，并已完成首例患者入組。