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　　中國(guó)漸凍癥患者開(kāi)啟精準(zhǔn)治療新時(shí)代

• 托夫生注射液（商品名：凱盛迪™）在我國(guó)獲批，成為中國(guó)首個(gè)獲批用于攜帶超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變的肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）成人患者的疾病修正治療藥物。
• 凱盛迪是一種反義寡核苷酸(ASO)藥物，可通過(guò)減少SOD1蛋白合成，減少毒性SOD1蛋白的蓄積，從而減輕運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的損傷，減緩疾病進(jìn)展。
• SOD1-ALS是一種具有致死性，且超罕見(jiàn)的ALS，患者迫切需要針對(duì)明確靶點(diǎn)的精準(zhǔn)治療藥物。

　　10月9日，渤健中國(guó)宣布，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局附條件批準(zhǔn)托夫生注射液（商品名：凱盛迪™）用于治療攜帶超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變的肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）成人患者。此次獲批，使凱盛迪™成為中國(guó)首個(gè)獲批的ALS精準(zhǔn)治療藥物，標(biāo)志著我國(guó)正式邁入ALS治療的新時(shí)代。這也是渤健在上市了多個(gè)神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域的藥物之后，又在攻克ALS這個(gè)世界難題的道路上創(chuàng)造的一個(gè)重要里程碑，為ALS患者帶來(lái)了全新的希望。

　　ALS是一種罕見(jiàn)病，中國(guó)ALS的患病率約為十萬(wàn)分之三，由于我國(guó)人口基數(shù)龐大，ALS患者并不罕見(jiàn)。ALS是運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病中最常見(jiàn)的一種類型，疾病通常會(huì)導(dǎo)致患者大腦和脊髓中與運(yùn)動(dòng)相關(guān)的神經(jīng)細(xì)胞逐漸死亡，從而引起全身與自主運(yùn)動(dòng)相關(guān)的肌肉無(wú)力和萎縮，最終，患者往往因吞咽困難、呼吸肌無(wú)力等問(wèn)題而死亡，存活時(shí)間通常為3-5年。

　　SOD1是第一個(gè)被發(fā)現(xiàn)的ALS致病基因。目前，已知由SOD1基因突變引起的ALS約占所有ALS的2%，屬于超罕疾病。在所有ALS患者中，無(wú)論有無(wú)家族病史，都有一定幾率是由SOD1基因突變引起。因此，患者應(yīng)該盡早開(kāi)啟基因檢測(cè)，來(lái)明確自身所患ALS是否與特定基因突變相關(guān)，這對(duì)于疾病的精準(zhǔn)診斷、預(yù)后和精準(zhǔn)治療具有重要意義。

　　SOD1-ALS患者的平均發(fā)病年齡約為50歲，中位生存期為2.7年，平均病程約為5年�；颊叨酁榧顾杵鸩。�主要特點(diǎn)為下肢起病，典型表現(xiàn)為上下神經(jīng)元同時(shí)受損。由于疾病具有致死性，患者對(duì)于針對(duì)明確靶點(diǎn)的對(duì)因治療藥物需求極為迫切。

　　凱盛迪是一種反義寡核苷酸(ASO)藥物，可通過(guò)減少SOD1蛋白合成，減少毒性SOD1蛋白的蓄積，從而減輕運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的損傷，減緩疾病進(jìn)展。北京大學(xué)第三醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科樊東升主任表示："ALS的治療一直是世界性難題，目前獲批上市的治療藥物療效十分有限，且大都局限于疾病生理機(jī)制的某一個(gè)方面。此次托夫生注射液在中國(guó)的獲批，是ALS精準(zhǔn)治療具有里程碑意義的事件，將開(kāi)啟包括中國(guó)ALS患者在內(nèi)對(duì)因治療的新時(shí)代。" 

　　北京協(xié)和醫(yī)院崔麗英教授表示："SOD1是我國(guó)ALS患者中最常見(jiàn)的致病基因，約38%的家族性ALS與SOD1基因突變有關(guān)，部分散發(fā)性ALS患者同樣存在SOD1基因突變，且兩部分患者群體的人數(shù)相當(dāng)。從治療的角度可以重點(diǎn)篩查SOD1基因，讓患者得到更早和更精準(zhǔn)的治療。此次托夫生的獲批不僅為SOD1-ALS患者人群帶來(lái)了治療希望，填補(bǔ)了我國(guó)ALS精準(zhǔn)診療的空白，也在一定程度上為ALS領(lǐng)域的藥物研發(fā)提供了信心與動(dòng)力。" 

　　北京東方絲雨漸凍人罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心理事長(zhǎng)王金環(huán)表示："托夫生注射液在我國(guó)獲批，是一則振奮人心的好消息。作為患者組織，我們由衷感謝國(guó)家和企業(yè)所付出的持之以恒的努力與推動(dòng)，讓罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥物能夠迅速進(jìn)入中國(guó)。雖然這個(gè)藥物僅針對(duì)發(fā)生SOD1基因突變的ALS患者，但深深鼓舞了整個(gè)ALS患者群體，讓他們重新燃起了好好活下去的信心。我們期待隨著醫(yī)學(xué)的不斷進(jìn)步，未來(lái)有更多的患者迎來(lái)‘解凍’的希望。"

　　北京病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)副理事長(zhǎng)王奕鷗表示："在2014年，風(fēng)靡全球的‘冰桶挑戰(zhàn)賽'將ALS這一疾病帶入了大眾的視野，自此，社會(huì)各界開(kāi)始廣泛聚焦ALS乃至罕見(jiàn)病領(lǐng)域。近年來(lái)，我國(guó)罕見(jiàn)病領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)了諸多里程碑式的發(fā)展，然而漸凍癥領(lǐng)域仍舊充滿未知和挑戰(zhàn)。此次，托夫生注射液在我國(guó)獲批，讓我們欣喜萬(wàn)分，這不僅是獻(xiàn)給‘冰桶挑戰(zhàn)賽’十周年的一份厚禮，更為我國(guó)ALS患者群體帶來(lái)了治療的曙光。"

　　渤健亞太區(qū)總裁丁偉波表示："托夫生注射液在中國(guó)的獲批上市，充分彰顯了我國(guó)政府對(duì)罕見(jiàn)病群體的深切關(guān)愛(ài)，以及不遺余力加快創(chuàng)新藥物審評(píng)審批的堅(jiān)定決心和高效行動(dòng)力。作為一家全球領(lǐng)先的生物科技公司，渤健很榮幸能將這款全球首個(gè)ALS對(duì)因治療藥物帶給中國(guó)的SOD1-ALS患者。我們期待與各方攜手，共同探索和推動(dòng)我國(guó)ALS診療領(lǐng)域的發(fā)展，讓更多中國(guó)患者獲益，助力健康中國(guó)2030愿景實(shí)現(xiàn)。"