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　　月8日，是第27個“世界地貧日”。

　　地中海貧血(簡稱“地貧”)，是我國南方包括西南、華南地區(qū)、臺灣及香港等地一種高發(fā)的遺傳性疾病[1],[2]，在北方則少見。

　　雖然地貧有著明顯“地域性”且為罕見病，但據(jù)中國地貧藍(lán)皮書報告[3]，我國地貧患病現(xiàn)有患者30 萬，每年還以10% 的速度增長，甚至還有高達(dá)3000萬的隱性基因攜帶者。諾華腫瘤呼吁大眾關(guān)注地貧患者，守護(hù)“缺血”生命，營造祛鐵“防線”。

　　守護(hù)“缺血”生命，輸血治療是“基石”

　　地貧又稱“海洋性貧血”和“珠蛋白合成障礙性貧血”，是一種遺傳性血紅蛋白病。簡單來說，就是患者血液紅細(xì)胞中血紅蛋白的物質(zhì)產(chǎn)生不足，導(dǎo)致組織細(xì)胞攜氧不足，身體各部位的器官和組織正常功能受到影響。一般情況下，地貧患兒在出生時并無癥狀，約3-12月齡開始發(fā)病，癥狀體征將隨年齡增長而日益明顯，出現(xiàn)慢性進(jìn)行性貧血、面色蒼白、發(fā)育緩慢或不全、骨骼變形、肝脾逐漸腫大及1歲后呈現(xiàn)地貧特殊面容等癥狀[4]，而且壽命大大短于正常人。但對于很多重型地貧患者而言，可選擇的治療手段卻極其有限。

　　中國醫(yī)師協(xié)會血液科醫(yī)師分會全國常務(wù)委員、廣西醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院血液科主任賴永榕教授指出：“造血干細(xì)胞移植是目前唯一能根治地貧的方法，限制于配型和造血干細(xì)胞來源，尚未在臨床普及;基因治療因同源重組率低，臨床應(yīng)用尚待時日;采取姑息治療進(jìn)行脾切除，則會顯著增加發(fā)生嚴(yán)重感染、栓塞、肺動脈高壓的風(fēng)險。[5],[6],[7]目前臨床主要通過長期規(guī)范性輸血來維持患者身體正常的生長發(fā)育，避免慢性缺氧所致的各種并發(fā)癥，同時也有助于提高移植的成功率。這也是重型地貧的治療‘基石’。[8]如不輸血治療，患兒往往會因貧血、心衰在5歲以前死亡[9]�！�

　　長期輸血鐵“超載”，祛鐵治療不可少

　　那么，地貧治療是不是患者只要輸血就可以了?答案是否定的。這是因為，雖然輸血治療雖然能夠協(xié)助地貧患者改善缺氧癥狀，維持正常生長發(fā)育與活動，改善地貧面容、肝脾腫大和脾功能亢進(jìn)的問題，但也會給機(jī)體帶來過量的鐵(即鐵過載)[10],[11]。正常人體每日吸收并消耗約1-2mg的鐵[12]，但地貧患者還會在輸血治療中額外吸收。由于人體有許多吸收、轉(zhuǎn)運以及儲存鐵的機(jī)制，卻沒有排泄過量鐵的機(jī)制。每1國際單位紅細(xì)胞包含大約200-300mg的鐵，經(jīng)輸血進(jìn)入人體的鐵離子無法被清除，長期持續(xù)“進(jìn)多出少”，便會沉積于體內(nèi)，最終導(dǎo)致鐵過載的發(fā)生。

　　賴永榕教授介紹說：“對于重型地貧患者而言，貧血不是最可怕的，鐵過載才是最可怕的。長期輸血導(dǎo)致的鐵過載，過量的鐵沉積于心肌、肝臟、胰腺、垂體等各器官，會引起相關(guān)臟器的損傷甚至衰竭，其中心臟衰竭和肝硬化是患者最重要的死亡原因。要避免鐵過載帶來的危害，當(dāng)患者接受20國際單位紅細(xì)胞輸注或血清鐵蛋白(SF)大于1000μg/L時，就必須開始進(jìn)行祛鐵治療。若僅輸血不袪鐵，兒童地貧患者只能活十幾歲，但堅持規(guī)范輸血和祛鐵治療，可實現(xiàn)長期存活[13]。”

　　營造祛鐵“防線”，依從性提升是關(guān)鍵

　　目前，鐵螫合劑是治療鐵過載的主要方法之一。臨床主要通過注射或口服鐵螯合劑來選擇性地結(jié)合多余的鐵并促進(jìn)鐵排泄，降低患者鐵負(fù)荷。就像是用吸鐵石一樣，把體內(nèi)“有毒性”的鐵給吸出來，然后排出體外。[14]但研究表明，依從性是影響祛鐵治療結(jié)果的重要因素。因祛鐵治療依從性差而活到25歲的患者，只有堅持祛鐵治療患者的三分之一[15]。

　　“這也意味著治療依從性越高，患者的生存率越高，反之則越低。” 賴永榕教授補(bǔ)充說，“臨床中有22%-41%的地貧患者對注射治療不依從或常有遺漏[16]，一天一次口服祛鐵劑，患者會更為方便，依從性自然也會更好[17]。”

　　此外，由于需要長期輸血治療和祛鐵治療，地貧患者尤其是重型地貧患者因也承受著相對承重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，同樣也會對依從性造成影響�！靶疫\的是，據(jù)悉目前指南推薦的口服祛鐵創(chuàng)新藥治療藥物地拉羅司已于2019年底納入國家醫(yī)保目錄，可負(fù)擔(dān)性與可及性大大提升，為改善地貧患者缺鐵治療依從性，營造了一道‘防線’，幫助他們在定期輸血的同時規(guī)律祛鐵，從而可以像正常人一樣生活。”賴永榕教授倍感欣慰地說。

　　聲明：本資料目的在于提供疾病領(lǐng)域的相關(guān)知識、提高疾病認(rèn)知水平，非廣告用途。本資料中涉及的信息僅供參考，請遵從醫(yī)生或其他醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士的意見或指導(dǎo)。

　　[1] 華人社區(qū)健康資源中心. 認(rèn)識地中海貧血.

　　[2] 石西南. 醫(yī)學(xué)綜述. 2011;17 (4):495-497.

　　[3] 2015中國地中海貧血藍(lán)皮書.

　　[4] 中華兒科雜志 2018年10月 第56卷 第10期 724-729

　　[5] Br J Haematol. Br J Haematol. 1995.89(3):473-478.

　　[6] Transfusion. 1997, 37(2):135-140.

　　[7] 2018兒童非輸血依賴型地中海貧血的診治和管理專家共識.

　　[8] 中國輸血雜志,2010,23(01):4-6

　　[9] Clin Genet 2007: 71: 419–426

　　[10] Porter JB. Br J Haematol 2001;115:239-252

　　[11] 中華醫(yī)學(xué)會兒科學(xué)分會血液學(xué)組《中華兒科雜志》編輯委員會. 中華兒科雜志. 2010;48(3):186-189

　　[12] Andrews NC. N Engl J Med 1999;341:1986–1995.

　　[13] Current Medicinal Chemistry. 2005;12:2663-2681.

　　[14] 中華醫(yī)學(xué)會血液學(xué)分/中國醫(yī)師協(xié)會血液科醫(yī)師分會.中華血液學(xué)雜志.2011;32(8):572-574.

　　[15] Brittenham GM, et al. N Engl J Med. 1994;331:567-73.

　　[16] Am J Hematol. 2011 May ; 86(5): 433–436.

　　[17] Hematology. 2014 Jun;19(4):187-91.