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　　北�？党芍扑幱邢薰�司(以下簡稱"北�？党�"，股票代碼"1228.HK")，是一家全球化的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領域的領先公司，北�？党芍铝τ趧�(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司于今日宣布在蘇格蘭愛丁堡舉行的歐洲基因與細胞治療學會大會(ESGCT)上，展示與馬薩諸塞州立大學醫(yī)學院(UMass Chan Medical School)紅瑞(Horae)基因治療中心開展研究合作的數據。

　　李偉波罕見病研究所聯(lián)席所長、紅瑞(Horae)基因治療中心與病毒載體中心主任， 馬薩諸塞州立大學醫(yī)學院微生物與生理系統(tǒng)教授、Penelope Booth Rockwell 生物醫(yī)學研究教授高光坪博士在會上發(fā)表了題為"內源性人源SMN1啟動子驅動的基因置換改善AAV9介導的針對嵴髓性肌萎縮癥(SMA)的基因療法在小鼠模型中的有效性和安全性 "的口頭報告。該研究由高博士團隊中的謝軍博士領銜完成。

　　該研究顯示，與基準載體scAAV9-CMVEN/CB-hSMN1(該載體與美國FDA批準用于治療SMA的基因療法相似)相比，新型第二代自互補AAV9基因療法(scAAV9-SMN1P-Co-hSMN1)在SMA小鼠模型的幾個實驗結果終點上表現出更優(yōu)越的安全性、效力和功效�；鶞瘦d體使用了巨細胞病毒增強子(cytomegalovirus enhancer)及雞β-肌動蛋白(chicken β-actin)的雜合啟動子驅動表達人源SMN1基因，因此造成在所有細胞類型中均普遍且高度的表達。與基準載體不同的是，第二代基因療法採用了內源性啟動子的控制下表達密碼子優(yōu)化的人源SMN1基因的策略。與基準載體相比，第二代載體表現出更長的壽命、更好的肌肉功能恢復和更完整的神經肌肉接頭神經支配，而沒有基準載體所見的肝臟毒性。

　　這是北�？党珊图t瑞(Horae)基因治療中心Gao Lab合作進行基因治療研究取得的首次數據，也曾在2022年5月的美國細胞和基因治療學會(ASGCT)年會上公佈。高博士是ASCGT的前任主席。

　　報告細節(jié)：

　　口頭陳述

　　海報編號：0R57

　　類別：AAV新型載體

　　時間和日期：2022年10月13日(星期四)

　　英國夏令時下午5：00

　　作者：Qing Xie, Hong Ma, Xiupeng Chen, Yunxiang Zhu, Yijie Ma, Leila Jalinous, Qin Su, Phillip Tai, Guangping Gao, Jun Xie

　　前瞻性聲明

　　本文所做的前瞻性聲明僅涉及截至本文所做聲明之日的事件或信息。如果未來出現新的信息、事件或其他塬因，在本聲明所基于的數據之后，發(fā)生了未預料到的事件，除法律要求外，我們沒有義務公開更新或修訂任何前瞻性聲明。您應該完整閱讀本文章，并理解我們未來的實際研究結果或表現可能與我們的預期存在重大差異。在本文章中，我司或我司的任何董事所作出的相關陳述均在本文發(fā)表之日有效，這些陳述內容可能由于未來的情況進展而發(fā)生改變。

　　消息來源：北�？党�