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　　北海康成制藥有限公司(以下簡稱"北�？党�"，股票代碼"1228.HK")，是一家全球化的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領(lǐng)域的領(lǐng)先公司，北�？党芍铝τ趧�(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司于今日宣布在蘇格蘭愛丁堡舉行的歐洲基因與細(xì)胞治療學(xué)會大會(ESGCT)上，展示與馬薩諸塞州立大學(xué)醫(yī)學(xué)院(UMass Chan Medical School)紅瑞(Horae)基因治療中心開展研究合作的數(shù)據(jù)。

　　李偉波罕見病研究所聯(lián)席所長、紅瑞(Horae)基因治療中心與病毒載體中心主任， 馬薩諸塞州立大學(xué)醫(yī)學(xué)院微生物與生理系統(tǒng)教授、Penelope Booth Rockwell 生物醫(yī)學(xué)研究教授高光坪博士在會上發(fā)表了題為"內(nèi)源性人源SMN1啟動子驅(qū)動的基因置換改善AAV9介導(dǎo)的針對嵴髓性肌萎縮癥(SMA)的基因療法在小鼠模型中的有效性和安全性 "的口頭報(bào)告。該研究由高博士團(tuán)隊(duì)中的謝軍博士領(lǐng)銜完成。

　　該研究顯示，與基準(zhǔn)載體scAAV9-CMVEN/CB-hSMN1(該載體與美國FDA批準(zhǔn)用于治療SMA的基因療法相似)相比，新型第二代自互補(bǔ)AAV9基因療法(scAAV9-SMN1P-Co-hSMN1)在SMA小鼠模型的幾個(gè)實(shí)驗(yàn)結(jié)果終點(diǎn)上表現(xiàn)出更優(yōu)越的安全性、效力和功效�；鶞�(zhǔn)載體使用了巨細(xì)胞病毒增強(qiáng)子(cytomegalovirus enhancer)及雞β-肌動蛋白(chicken β-actin)的雜合啟動子驅(qū)動表達(dá)人源SMN1基因，因此造成在所有細(xì)胞類型中均普遍且高度的表達(dá)。與基準(zhǔn)載體不同的是，第二代基因療法採用了內(nèi)源性啟動子的控制下表達(dá)密碼子優(yōu)化的人源SMN1基因的策略。與基準(zhǔn)載體相比，第二代載體表現(xiàn)出更長的壽命、更好的肌肉功能恢復(fù)和更完整的神經(jīng)肌肉接頭神經(jīng)支配，而沒有基準(zhǔn)載體所見的肝臟毒性。

　　這是北�？党珊图t瑞(Horae)基因治療中心Gao Lab合作進(jìn)行基因治療研究取得的首次數(shù)據(jù)，也曾在2022年5月的美國細(xì)胞和基因治療學(xué)會(ASGCT)年會上公佈。高博士是ASCGT的前任主席。

　　報(bào)告細(xì)節(jié)：

　　口頭陳述

　　海報(bào)編號：0R57

　　類別：AAV新型載體

　　時(shí)間和日期：2022年10月13日(星期四)

　　英國夏令時(shí)下午5：00

　　作者：Qing Xie, Hong Ma, Xiupeng Chen, Yunxiang Zhu, Yijie Ma, Leila Jalinous, Qin Su, Phillip Tai, Guangping Gao, Jun Xie

　　前瞻性聲明

　　本文所做的前瞻性聲明僅涉及截至本文所做聲明之日的事件或信息。如果未來出現(xiàn)新的信息、事件或其他塬因，在本聲明所基于的數(shù)據(jù)之后，發(fā)生了未預(yù)料到的事件，除法律要求外，我們沒有義務(wù)公開更新或修訂任何前瞻性聲明。您應(yīng)該完整閱讀本文章，并理解我們未來的實(shí)際研究結(jié)果或表現(xiàn)可能與我們的預(yù)期存在重大差異。在本文章中，我司或我司的任何董事所作出的相關(guān)陳述均在本文發(fā)表之日有效，這些陳述內(nèi)容可能由于未來的情況進(jìn)展而發(fā)生改變。

　　消息來源：北�？党�