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　　1月4日,北海康成制藥有限公司（以下簡(jiǎn)稱“北�？党�”，股票代碼1228.HK）是一家在中國(guó)領(lǐng)先并專注罕見(jiàn)疾病及腫瘤領(lǐng)域的全球化的生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。公司宣布已從馬薩諸塞州立大學(xué)Chan醫(yī)學(xué)院獲得開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的新型第二代基因療法的全球獨(dú)家授權(quán)。

　　2022年在美國(guó)基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)(ASGCT)、歐洲基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)(ESGCT) 及世界肌肉學(xué)會(huì)年會(huì)上發(fā)表的動(dòng)物數(shù)據(jù)顯示，在通過(guò)靜脈注射治療SMA小鼠模型中，該基因療法在多個(gè)關(guān)鍵終點(diǎn)上表現(xiàn)優(yōu)于基準(zhǔn)療法，且表現(xiàn)出更少的肝臟毒性。基準(zhǔn)療法中所使用的載體與世界上唯一獲批的治療SMA的基因療法的載體相似。北�？党少澲�了該項(xiàng)研究，并將繼續(xù)評(píng)估這一新型基因療法與目前的標(biāo)準(zhǔn)治療方案相比可能具有的額外優(yōu)勢(shì)。

　　此外，北�？党尚�布已完成LogicBio® Therapeutics用于治療法布雷病和龐貝氏病而開(kāi)發(fā)的基因治療產(chǎn)品的全部技術(shù)轉(zhuǎn)讓。根據(jù)修訂后的協(xié)議，北�？党杀Ａ袅嘶�于肝靶向腺相關(guān)病毒(AAV)衣殼sL65的法布雷病和龐貝氏病基因療法項(xiàng)目的全球獨(dú)家許可。北�？党蛇�取得LogicBio用于法布雷病和龐貝氏病基因療法專有制造工藝的非獨(dú)家全球授權(quán)。此外，新協(xié)議不再保留原始協(xié)議中公司獲得的可研發(fā)基于sL65的針對(duì)另外兩個(gè)適應(yīng)癥基因療法的選擇權(quán)以及對(duì)大中華區(qū)的LB-001（一種甲基丙二酸血癥的研究性療法）的選擇權(quán)。

　　北�？党芍扑幱邢薰�司的創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官薛群博士表示：“我們與馬薩諸塞州立大學(xué)醫(yī)學(xué)院共同開(kāi)發(fā)了這一有望成為治療SMA的同類最佳基因療法，并且擁有該療法的全球權(quán)利。此外，我們?cè)隈R薩諸塞州伯靈頓開(kāi)設(shè)的北�？党尚乱淮鷦�(chuàng)新技術(shù)研發(fā)中心也已經(jīng)投入運(yùn)營(yíng)。我們將積極開(kāi)發(fā)治療包括SMA、法布雷病及龐貝氏病在內(nèi)的罕見(jiàn)病的潛在同類最佳基因療法，以改善這些疾病的治療選擇非常有限的現(xiàn)狀�！�

　　Penelope Booth Rockwell生物醫(yī)學(xué)研究教授、微生物與生理系統(tǒng)教授、紅瑞(Horae)基因治療中心主任和李偉波罕見(jiàn)病研究所聯(lián)席所長(zhǎng)高光坪博士表示：“新型hSMN1 AAV基因治療載體由內(nèi)源性SMN1啟動(dòng)子和密碼子優(yōu)化的人源SMN1基因組成，與基準(zhǔn)載體相比，其療效和安全性有明顯改善，從而支持對(duì)該療法的進(jìn)一步臨床開(kāi)發(fā)。我們對(duì)北�？党砷_(kāi)發(fā)這一脊髓性肌萎縮癥基因療法的能力充滿信心，并希望通過(guò)該療法最終可以幫助到更多遭受此災(zāi)難性疾病折磨的患者和家庭�！�