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• 塞卡納(氏)RNA plus™ASO抑制NLRP3的表達，NLRP3是炎癥小體途徑的核心成分，在許多炎癥性疾病中過度活躍
• Cry opy rin相關(guān)周期綜合征(CAPS)是一組罕見的遺傳性自身炎癥性疾病，由過度活躍的NLRP3驅(qū)動，導(dǎo)致全身炎癥反應(yīng)。
• 使用NL RP 3特異性ASO，免疫細胞中的炎癥下游效應(yīng)被中斷，在CAPS疾病模型中實現(xiàn)了強烈的癥狀緩解和顯著的生存期延長。

　　2023年7月6日，西卡納制藥有限公司&公司KG("Secarna")，生物制藥公司專注于下一代反義寡核苷酸(ASO)療法的發(fā)現(xiàn)和開發(fā)，以解決具有挑戰(zhàn)性的或以前無法通過其LNAplus的目標™平臺，今天宣布出版的令人信服的新的臨床前數(shù)據(jù)支持使用抗氧化劑用于治療炎癥性疾病的同行評審的雜志免疫學(xué)雜志. 這篇文章，“反義寡核苷酸治療減少IL-1β表達和延長突變的NL RP 3小鼠的生存期”，闡述了Ariel Feldstein教授和Hal Hoffman教授來自加州大學(xué)圣地亞哥分校，在NL RP 3介導(dǎo)的炎癥和CAPS領(lǐng)域的世界領(lǐng)先專家，以及在這里.

　　使用其專有的Oligofyer™生物信息學(xué)系統(tǒng)，Secarna設(shè)計的LNAplus™ASOs來特異性地抑制NLR家族中包含3(NLRP3)的pyrin結(jié)構(gòu)域的表達，NLRP3是炎癥小體途徑的中心成分。炎癥小體的激活導(dǎo)致釋放促炎細胞因子，如IL-1β。該通路的過度激活在許多具有炎癥成分的疾病中起病理作用，如關(guān)節(jié)炎、炎癥性腸病、急、慢性腎臟病、非酒精性脂肪性肝炎，哮喘和中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病，如帕金森氏病和阿爾茨海默氏病。本研究結(jié)果表明，NL RP 3特異性ASO治療下調(diào)了CAPS疾病模型中NL RP 3表達和IL-1β釋放，提示ASO治療作為一種潛在的治療CAPS或其他NL RP 3介導(dǎo)的疾病。

　　CAPS是由激活NLRP3基因突變引起的一系列自身炎癥性疾病。根據(jù)突變類型、癥狀和疾病嚴重程度，分為新生兒起病多系統(tǒng)炎癥性疾病(NOMID)、Muckle Wells綜合征(MWS)和家族性寒冷自身炎癥綜合征(FCAS)。癥狀是異質(zhì)性的，可以包括發(fā)熱，蕁麻疹皮疹，但也有多種神經(jīng)系統(tǒng)表現(xiàn)，可使人衰弱，并對生活質(zhì)量產(chǎn)生嚴重影響。目前的治療已經(jīng)被設(shè)計來抑制IL-1β通路，并已被證明可以改善患者的臨床癥狀。然而，仍然有一個未得到滿足的臨床需求的患者沒有得到充分的回應(yīng)，強調(diào)需要改進的療法。

　　“隨著這些臨床前研究結(jié)果的發(fā)表，我們已經(jīng)證明了NL RP 3特異性ASO可以有效地靶向CAPS譜中的該基因，從而阻斷炎癥級聯(lián)反應(yīng)的過度激活，”Frank Jaschinski博士說，他是Secarna制藥公司的首席科學(xué)官。“我們很高興地看到，在一個特別積極的CAPS模型中，NLRP3-ASO治療在相關(guān)器官的不同讀數(shù)上取得了明顯的治療效果。此外，這些研究為這些ASOs治療由過度活躍的NLRP3炎癥小體通路驅(qū)動的其他疾病打開了大門，如炎癥性腸病、急、慢性腎臟病和中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病。我非常期待看到以炎癥為靶點的ASO的發(fā)展，在這個領(lǐng)域，迄今為止，還沒有被批準的ASO治療�！�

　　來自加州大學(xué)圣地亞哥分校的研究小組測試了NL RP 3-ASO治療CAPS的潛力。體外和在體內(nèi)模特們。在細胞培養(yǎng)中，他們證明了NL RP 3-ASO有效地抑制了基因的表達。此外，在免疫細胞培養(yǎng)物中，促炎細胞因子IL—1β的分泌有強烈的減少，來源于在體內(nèi)所有三種類型的CAPS型號。NLRP3-ASO的活性進行了測試，在一個在體內(nèi)NOMID疾病模型;NOMID是CAPS的最嚴重形式。全身ASO治療后，預(yù)期壽命顯著增加，體重增加，皮損嚴重程度減輕，表明全身炎癥總體減輕。

　　關(guān)于Secarna專有的藥物發(fā)現(xiàn)和開發(fā)平臺，LNAplus™

　　Secarna專有的定制LNAplus™該平臺正被應(yīng)用于臨床前和臨床開發(fā)的反義寡核苷酸(ASO)的發(fā)現(xiàn)，測試和選擇。RNA加™包括藥物發(fā)現(xiàn)和臨床前開發(fā)的所有方面，并已被證明是快速，可靠，可擴展和有效的，使發(fā)現(xiàn)新的反義為基礎(chǔ)的治療具有挑戰(zhàn)性的或目前無法藥物的目標。該平臺包括功能強大的專有Oligofyer™生物信息學(xué)管道，一個精簡，高效的篩選過程，包括Secarna專有的LNA-Vit(r)ox™安全性測試系統(tǒng)，以及針對特定目標的功能分析。Secarna的平臺和ASO已被眾多內(nèi)部項目以及多個學(xué)術(shù)和行業(yè)合作所驗證。

　　關(guān)于西卡納制藥有限公司&KG公司

　　Secarna Pharmaceuticals是歐洲領(lǐng)先的獨立的下一代反義藥物發(fā)現(xiàn)和開發(fā)公司，解決免疫腫瘤學(xué)和免疫學(xué)，以及病毒，神經(jīng)退行性和心臟代謝疾病的高未滿足的醫(yī)療需求。Secarna的使命是最大限度地提高其專有LNAplus的性能和輸出™反義寡核苷酸發(fā)現(xiàn)平臺，以及開發(fā)高度特異性，安全，有效的一流的反義療法。Secarna擁有20多個發(fā)現(xiàn)和開發(fā)項目，包括專有的管道項目和合作伙伴計劃，專注于反義治療方法比其他治療方式具有明顯潛在益處的適應(yīng)癥中的靶點。