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　　3月12日，Sirnaomics Ltd.("公司"，股份代號(hào)：2257.HK，連同其附屬公司，統(tǒng)稱"集團(tuán)"或"Sirnaomics")，一家行業(yè)領(lǐng)先的專注于探索及開發(fā)RNAi療法的生物制藥公司。Sirnaomics今天宣布受邀出席2024 OPT峰會(huì)(寡核苷酸與mRNA 療法峰會(huì))并分享公司基于GalNAc-RNAi療法的雙靶向創(chuàng)新muRNA遞送平臺(tái)GalAhead™及其相關(guān)管線項(xiàng)目的最新進(jìn)展。2024年OPT峰會(huì)將于2024年3月13日-14日在美國(guó)波士頓舉行。

　　基于GalAhead™ mxRNA單靶點(diǎn)取得的進(jìn)展，Sirnaomics研發(fā)出一種基于RNAi療法的專有遞送平臺(tái)GalAhead™ muRNA，可同時(shí)抑制多個(gè)基因。GalAhead™ muRNA和mxRNA一樣采用了GalNac配體，為一種經(jīng)過臨床驗(yàn)證的RNAi觸發(fā)器遞送至肝臟肝細(xì)胞以治療肝臟相關(guān)疾病的概念療法。muRNA 概念療法采用獨(dú)特的 RNAi 設(shè)計(jì)，由包含兩條反義鏈、兩條互補(bǔ)適配鏈的雙鏈組成及其特定的工程化可變點(diǎn)。裂解點(diǎn)可使 muRNA 在送入細(xì)胞后在溶酶體內(nèi)途徑中分解成兩個(gè)單獨(dú)的 RNAi 觸發(fā)器，而個(gè)體化后的RNAi觸發(fā)器可分別針對(duì)各自的靶向基因。

　　從生物學(xué)的角度來看，muRNA概念療法在對(duì)過度激活的生物通路進(jìn)行調(diào)節(jié)時(shí)，亦可令其生理功能如常運(yùn)作。在另一種情況下，muRNA 可以同時(shí)針對(duì)兩種或兩種以上非相關(guān)的適應(yīng)癥，而這些適應(yīng)癥的患者群體往往多病共存。GalAhead™ muRNA療法 為 RNAi 領(lǐng)域提供了一個(gè)全新的、鼓舞人心的方向，有望為醫(yī)療需求未獲滿足的患者群體提供安全和長(zhǎng)效的治療方法。

　　2024年OPT峰會(huì)(Oligonucleotide & mRNA Therapeutics Congress)演講詳情

　　演講主題：GalAhead™：一種可下調(diào)單類基因或多類基因的新型治療性GalNAc-RNAi遞送平臺(tái)

　　演講者：Sirnaomics RNA療法與遞送研發(fā)副總裁Jim Weterings博士

　　演講內(nèi)容：

　　介紹GalAhead™——Sirnaomics新型GalNAc-RNAi遞送平臺(tái)

　　GalAhead™ muRNA技術(shù)在體內(nèi)及體外的驗(yàn)證

　　muRNA雙靶點(diǎn)設(shè)計(jì)相關(guān)項(xiàng)目進(jìn)展

　　Weterings博士將作為峰會(huì)主席出席并主持同日下午3:40舉行的峰會(huì)主題論壇，并就RNA療法的功效與未來應(yīng)用作開題演講。