Sirnaomics宣布完成針對靶向APOC3用于治療心血管疾病的STP125G在非人靈長類動物模型中安全性和有效性的IND準(zhǔn)備階段研究
2024/7/12 16:25:11 來源:中國企業(yè)新聞網(wǎng)
導(dǎo)言:7月12日,Sirnaomics Ltd宣布集團(tuán)基于其專有的GalAhead™ mxRNA技術(shù),完成了針對靶向載脂蛋白C3(ApoC3)的siRNA治療藥物STP125G的IND準(zhǔn)備階段研究。
7月12日,Sirnaomics Ltd宣布集團(tuán)基于其專有的GalAhead™ mxRNA技術(shù),完成了針對靶向載脂蛋白C3(ApoC3)的siRNA治療藥物STP125G的IND準(zhǔn)備階段研究。非人靈長類動物(NHP)研究的安全性和有效性結(jié)果有力地支持了集團(tuán)向美國FDA申請IND,以啟動STP125G用于心血管疾病適應(yīng)癥的I期臨床研究。
載脂蛋白C3在甘油三酯代謝中起著重要作用,近期也被認(rèn)為是一種多功能影響因子,可通過影響心血管、代謝和神經(jīng)系統(tǒng)疾病風(fēng)險來調(diào)節(jié)脂質(zhì)代謝以外的多種途徑。研究表明,甘油三酯(TG)水準(zhǔn)與心血管疾病風(fēng)險增加相關(guān)。對于甘油三酯水準(zhǔn)超過1000 mg/dL的嚴(yán)重高甘油三酯血癥(sHTG)患者,患急性胰腺炎的風(fēng)險是普通人群的5到10倍。使用siRNA或反義寡核苷酸下調(diào)載脂蛋白C3已被證明能有效降低嚴(yán)重高甘油三酯血癥患者的甘油三酯。
在用非人靈長類動物模型(N = 4)對STP125G進(jìn)行療效評估期間,我們觀察到1mg/kg、3 mg/kg和10 mg/kg劑量具有劑量依賴性的沉默活性,而且安全性很高。10 mg/kg的劑量在第4周左右達(dá)到了最大的靶點(diǎn)沉默效果,并持續(xù)了9周(為期13周的研究)。這項(xiàng)用非人靈長類動物模型(N = 4)對STP125G進(jìn)行的安全性評估表明,單次皮下注射50 mg/kg、100 mg/kg或250 mg/kg的劑量具有極佳的安全性。所有三種高劑量的最大靶向沉默效果都與10 mg/kg的水準(zhǔn)相當(dāng)。
Sirnaomics創(chuàng)始人、董事會主席、執(zhí)行董事、總裁兼首席執(zhí)行官陸陽博士表示:"STP125G是基于我們的GalAhead™ mxRNA技術(shù)的第二個候選藥物,它在非人靈長類動物模型中顯示出卓越的安全性和強(qiáng)大的療效。與反義核酸和其他siRNA藥物相比,STP125G對載脂蛋白C3的長效沉默活性可為心血管疾病患者帶來更好的治療效果。這些試驗(yàn)結(jié)果進(jìn)一步驗(yàn)證了STP125G是一種新型siRNA候選藥物,可利用我們專有的基于GalAhead™的遞送技術(shù)治療高甘油三酯血癥和其他心血管疾病。"
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