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9月21日，由上海四葉草罕見病家庭關(guān)愛中心（下簡稱“罕見病發(fā)展中心”或CORD）與深圳市羅湖醫(yī)院集團(tuán)聯(lián)合主辦的第八屆中國罕見病高峰論壇（下簡稱“論壇”）在深圳成功開幕。作為全球罕見病領(lǐng)域的領(lǐng)航者和罕見病發(fā)展中心的長期重要合作伙伴，武田中國積極支持并參與本次論壇，發(fā)起“以患者為中心，打造中國罕見病創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)”的行業(yè)發(fā)展倡議。

同期，國內(nèi)外多位知名專家應(yīng)邀參加武田主題衛(wèi)星會及分組會議，與800余名參會人士就如何從患者需求出發(fā)，攜手各方，圍繞疾病科普、患者組織合作、孤兒藥研發(fā)與藥物可及性等多個行業(yè)議題進(jìn)行深入探討，加速改善中國罕見病患者診療現(xiàn)狀和生活質(zhì)量，為中國罕見病患者保駕護(hù)航。

罕見病是人類醫(yī)學(xué)面臨的最大挑戰(zhàn)之一。為應(yīng)對罕見病患者群體未被滿足的巨大需求，武田中國總裁單國洪先生在開幕式上發(fā)表主題演講，他表示：“近年來，政府與社會各界在推動中國醫(yī)療衛(wèi)生事業(yè)、改善人民的健康生活方面取得了矚目的成就，武田有幸見證并參與了這一進(jìn)程。未來，武田將繼續(xù)充分發(fā)揮在罕見病領(lǐng)域的研發(fā)創(chuàng)新實力，繼續(xù)充實豐富的罕見病產(chǎn)品管線，加速推進(jìn)創(chuàng)新產(chǎn)品進(jìn)入中國；同時，我們將攜手社會各界，在疾病教育、新藥開發(fā)、患者關(guān)愛、藥品可及性等方面打造以患者為中心的罕見病創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)�！�

武田中國總裁單國洪先生致開幕詞

賦能患者組織，推動疾病教育，助力提升診療水平

目前，全球已知的罕見疾病有7000多種，其中只有5%有藥可醫(yī)^[1]；在全球3.5億罕見病患者^[2]中，中國罕見病患者預(yù)計約有2000萬^[3]。然而，由于疾病認(rèn)知不足和缺乏有效治療方案，罕見病患者長期面臨診斷診療率雙低的困境，普及疾病知識，提高罕見病診療水平迫在眉睫。

在中國，由于醫(yī)療信息和資源的不均衡，罕見病患者的眾多基本醫(yī)療需求亟待滿足，更需要借助患者組織的幫助，在尋醫(yī)問藥、知識科普、患者關(guān)愛、康復(fù)支持等方面提供一個患者之間交流、發(fā)聲的平臺，呼吁社會各界對罕見病患者群體的關(guān)注與支持。近年來，罕見病患者組織發(fā)展迅速，社會影響力快速增長。武田中國總裁單國洪先生在倡議中分享了武田與全球各大罕見病患者組織合作的國際經(jīng)驗和創(chuàng)新模式；在中國，武田結(jié)合本地罕見病患者群體的特定需求，助力患者組織實現(xiàn)專業(yè)化與規(guī)范化管理，共同推進(jìn)罕見病規(guī)范化診療水平與國際接軌。

自2017年起，武田與歐洲罕見病組織及微軟合作成立“消除罕見病患兒診斷壁壘全球委員會”，借助科技的力量制定行動方案，縮短患者診斷旅程；2003年起，武田與世界血友病聯(lián)盟合作開展全球發(fā)展計劃，十六年來持續(xù)發(fā)力，以改善發(fā)展中國家罕見出血性疾病的診斷和治療現(xiàn)狀。在中國，武田多年來持續(xù)支持以罕見病發(fā)展中心為代表的患者群體，共同推廣血友病、溶酶體貯積癥（LSD）與遺傳性血管性水腫（HAE）等罕見疾病的公眾科普，并支持中國遺傳性血管性水腫（HAE）患者組織的成立與發(fā)展，助力提高公眾疾病認(rèn)知。

中國罕見病發(fā)展中心（CORD）創(chuàng)始人兼主任黃如方先生表示：“推動中國罕見病事業(yè)的發(fā)展需要多方協(xié)作，其中，國際創(chuàng)新藥企與患者組織的合作至關(guān)重要。過去幾年來，在以武田為代表的企業(yè)合作方的支持下，中國患者組織在罕見病領(lǐng)域國際交流與合作方面取得眾多進(jìn)展，并成功打造多方溝通平臺為患者發(fā)聲；未來我們將繼續(xù)充分發(fā)揮患者組織對行業(yè)發(fā)展的積極作用，打造全面、創(chuàng)新、規(guī)范化的行業(yè)生態(tài)系統(tǒng)，共同為中國罕見病患者保駕護(hù)航�！�

武田中國總裁單國洪先生攜手中國罕見病發(fā)展中心（CORD）創(chuàng)始人兼主任黃如方先生共同致力推進(jìn)中國罕見病事業(yè)發(fā)展

加強(qiáng)早期研發(fā)的患者參與，實現(xiàn)突破創(chuàng)新

圍繞“以患者為中心”的宗旨，武田中國在本次論壇中就罕見病領(lǐng)域相關(guān)的現(xiàn)狀及挑戰(zhàn)展開深入探討。其中，針對孤兒藥的研發(fā)議題，武田全球研發(fā)患者參與項目部門負(fù)責(zé)人 Jessica Scott 博士表示，罕見病是武田研發(fā)的重點領(lǐng)域之一，目前正在全球穩(wěn)步進(jìn)行的近40個臨床階段新化合物項目中，約50%指定為孤兒藥。在罕見病藥品研發(fā)過程中，患者的全程深入?yún)⑴c是確保創(chuàng)新藥品滿足患者個性化需求的基石。Jessica Scott 博士在會上重點分享了武田與患者深入合作的“患者參與項目制”（PEP）模式。據(jù)她介紹，武田在研發(fā)的早期階段便邀請患者加入，全程參與新藥研發(fā)的每個階段，這一模式被廣泛應(yīng)用。目前，武田30%的臨床研究組都設(shè)有患者參與項目；預(yù)計在2020年，可實現(xiàn)所有臨床研究組至少參與或跟蹤一項患者項目。

武田亞洲開發(fā)中心負(fù)責(zé)人王璘博士也在會議上分享了武田在中國地區(qū)的研發(fā)概況。據(jù)王璘介紹，目前中國已成為武田在全球的四大核心研發(fā)區(qū)域之一。通過武田的“全球同步開發(fā)”計劃，將中國納入藥物的早期開發(fā)階段，亞洲開發(fā)中心將逐漸實現(xiàn)所有新藥都能在中國與歐美地區(qū)同步開發(fā)。此外，得益于國家針對《關(guān)于優(yōu)化藥品注冊審評審批有關(guān)事宜》等相關(guān)政策，中國在全球罕見病臨床試驗參與比重有望顯著增加，未來中國患者將有更多機(jī)會參與國際新藥的臨床試驗。這不僅加速了罕見病新藥在華的申報流程，更有助于罕見病新藥能夠更早地惠及中國患者。

武田亞洲開發(fā)中心負(fù)責(zé)人王璘博士參與開幕式圓桌討論

攜手各方，加強(qiáng)患者關(guān)愛，推進(jìn)行業(yè)全面發(fā)展

近年來，隨著中國醫(yī)療改革的不斷深化，一系列利好政策與舉措相繼出臺：最新的加快新藥審評審批、接受境外臨床試驗數(shù)據(jù)以加快臨床急需藥品上市等一系列利好政策與舉措相繼出臺，為加速罕見病創(chuàng)新藥品的引進(jìn)奠定了良好的基礎(chǔ)；第一批罕見病目錄出臺、罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的組建，對罕見病患者進(jìn)行相對集中診療和雙向轉(zhuǎn)診的提案等，則從診療、研發(fā)、市場準(zhǔn)入及藥物可及性等方方面面進(jìn)一步完善了行業(yè)規(guī)范。

作為全球罕見病領(lǐng)域的領(lǐng)航者，武田積極配合政策改革，在本次罕見病高峰論壇期間舉辦主題衛(wèi)星會，邀請廣州市醫(yī)療工傷生育保險研究會會長鄭玉華先生、中國罕見病發(fā)展中心創(chuàng)始人（CORD）兼主任黃如方先生、中國臺灣醫(yī)保罕見藥支付議題專家陳尚斌先生以及復(fù)旦大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)教授胡善聯(lián)先生分別從藥物可及性與醫(yī)療保障現(xiàn)狀、區(qū)域?qū)嵺`經(jīng)驗以及對未來模式的思考與展望等不同角度發(fā)表觀點，呼吁通過醫(yī)療保障創(chuàng)新模式提高診療率與藥物可及性，改善中國罕見病患者生活質(zhì)量。同時，武田還深度參與了四場分組會議，就孤兒藥研發(fā)、患者組織合作、市場準(zhǔn)入等多個行業(yè)熱點議題進(jìn)行深入探討。

在漫長的治療過程中,罕見病患者常常面臨經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)和心理壓力等多重困擾。因此，在應(yīng)對罕見疾病挑戰(zhàn)的過程中，多方攜手合作，為罕見病患者提供持續(xù)的關(guān)愛和援助尤顯重要。長期以來，武田中國與本地患者群體和公益組織緊密合作，開展持續(xù)的患者關(guān)愛、藥品援助以及疾病教育等項目，加強(qiáng)患者關(guān)愛。