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專(zhuān)注于內(nèi)分泌相關(guān)疾病治療的維昇藥業(yè)（VISEN Pharmaceuticals）今日宣布其TransCon人生長(zhǎng)激素向中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）遞交的III期臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已經(jīng)獲得批準(zhǔn)，即將在中國(guó)開(kāi)展治療兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥的臨床研究。TransCon人生長(zhǎng)激素將成為中國(guó)首個(gè)未經(jīng)修飾的長(zhǎng)效人生長(zhǎng)激素，每周一次使用，可持續(xù)釋放與每日一次制劑同樣的人生長(zhǎng)激素。近期，TransCon人生長(zhǎng)激素被歐盟委員會(huì)授予治療兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥的孤兒藥認(rèn)證^[1] 。目前在美國(guó)及歐洲尚無(wú)長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素可應(yīng)用。

TransCon人生長(zhǎng)激素，是全球唯一采用 “暫時(shí)連接 （Transient Conjugation）”專(zhuān)利技術(shù)設(shè)計(jì)的人生長(zhǎng)激素前藥。該藥物的作用機(jī)制有別于其它技術(shù)的長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素類(lèi)似物。其可以保證在人體內(nèi)持續(xù) 7天釋放未經(jīng)修飾的、具有活性的人生長(zhǎng)激素，確保具有活性的人生長(zhǎng)激素在體內(nèi)的組織分布和每日一次的重組生長(zhǎng)激素（rhGH）保持一致 。目前該藥物已經(jīng)在歐美完成生長(zhǎng)激素缺乏癥兒童的關(guān)鍵性III期臨床研究（heiGHt研究），一線數(shù)據(jù)在今年3月的美國(guó)內(nèi)分泌年會(huì)（ENDO 2019）以及近期維也納歐洲兒科內(nèi)分泌年會(huì)上公布。TransCon人生長(zhǎng)激素在治療52周后的年化生長(zhǎng)速率顯著優(yōu)于每日一次的重組人生長(zhǎng)激素（兩組差值=0.86cm/年，p=0.0088）。該結(jié)果也證明了利用TransCon技術(shù)的TransCon 人生長(zhǎng)激素的與眾不同。

生長(zhǎng)激素缺乏癥（GHD）指生長(zhǎng)激素分泌功能障礙所致的生長(zhǎng)遲緩，是一種嚴(yán)重影響兒童青少年身心健康的疾病，發(fā)病率約為1/10000～1/1000^[2]。兒童單純性GHD表現(xiàn)為身材矮小，生長(zhǎng)速度緩慢以及低血糖傾向。未治療者成年時(shí)男性平均身高143厘米，女性130厘米。GHD兒童身材比例正常，但是手腳小，面中部小，皮下脂肪增厚，肌肉量降低，發(fā)須稀疏，聲音尖銳，青春期及整體骨骼牙齒成熟延遲。5%的兒科GHD患者有低血糖但在生長(zhǎng)激素治療后改善^[3]。GHD也會(huì)影響兒童智力及整體的幸福感。

GHD治療是一個(gè)長(zhǎng)期過(guò)程，往往需要治療數(shù)年，累計(jì)數(shù)千次的每日一次皮下注射治療，導(dǎo)致患者依從性差、治療負(fù)擔(dān)重，無(wú)法實(shí)現(xiàn)預(yù)期的治療目標(biāo)。據(jù)文獻(xiàn)報(bào)道，多達(dá)70%的GHD兒童對(duì)每日注射依從性不佳。而患者對(duì)治療依從性的差異可能造成臨床診療實(shí)踐中治療效果的差異^[4][5][6]。此次III期臨床試驗(yàn)的牽頭單位華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院羅小平教授表示：“注射頻率低，治療負(fù)擔(dān)輕，療效優(yōu)于傳統(tǒng)每日一次的重組人生長(zhǎng)激素，且不增加安全性顧慮的藥物正是臨床及患者真正所需。”

根據(jù)國(guó)務(wù)院近日印發(fā)了關(guān)于實(shí)施健康中國(guó)行動(dòng)（2019-2030）的意見(jiàn)，到2022年和2030年，5歲以下兒童生長(zhǎng)遲緩率分別要低于7%和5%^[7]。維昇藥業(yè)首席執(zhí)行官盧安邦指出：“滿足目前GHD臨床治療未被滿足的需求與實(shí)施健康中國(guó)行動(dòng)以降低兒童生長(zhǎng)遲緩率的總體目標(biāo)密切相關(guān)。TransCon人生長(zhǎng)激素獲批在中國(guó)開(kāi)展III期臨床試驗(yàn)，維昇藥業(yè)作為T(mén)ransCon人生長(zhǎng)激素在大中華區(qū)的獨(dú)家授權(quán)研發(fā)及銷(xiāo)售企業(yè)，將以此為起點(diǎn)與中國(guó)兒科內(nèi)分泌專(zhuān)家一起，全力推進(jìn)TransCon 人生長(zhǎng)激素在中國(guó)的上市計(jì)劃，為中國(guó)罹患GHD的兒童帶來(lái)全球領(lǐng)先的治療方案，幫助實(shí)現(xiàn)預(yù)期治療目標(biāo)，造福更多患兒獲得健康的未來(lái)。”

[1] https://ascendispharma.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/ascendis-pharma-receives-orphan-designation-transcontm-hgh
[2] 林果為，王吉耀，葛均波，等，實(shí)用內(nèi)科學(xué)第15版
[3] Pediatric Growth Hormone Deficiency. (Accessed 8-March, 2019, at https://emedicine.medscape.com/article/923688-overview.)
[4] Rosenfeld RG, Bakker B. Compliance and persistence in pediatric and adult patients receiving growth hormone therapy. Endocr Pract 2008;14:143-54.(https://doi.org/10.4158/ep.14.2.143)
[5] Bang P, Bjerknes R, Dahlgren J, et al. A comparison of different definitions of growth response in short prepubertal children treated with growth hormone. Horm Res Paediatr 2011;75:335-45.(https://doi.org/10.1159/000322878)
[6] Cutfield WS, Derraik JGB, Gunn AJ, et al. Non-compliance with growth hormone treatment in children is common and impairs linear growth. PLoS ONE 2011, 6(1): e16223
[7] 健康中國(guó)行動(dòng)（2019—2030年）（http://www.gov.cn/xinwen/2019-07/15/content_5409694.htm）