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• 國內(nèi)首個脊髓性肌萎縮癥領域的國際性醫(yī)學論壇
• 探討全球脊髓性肌萎縮癥領域最新治療策略、多學科管理、臨床實踐和未來趨勢
• 中國脊髓性肌萎縮癥領域進入藥物治療新時代

2019年11月2日，由渤健公司主辦的第一屆脊髓性肌萎縮癥國際高峰論壇在北京成功召開。本次活動是國內(nèi)首個全方位、系統(tǒng)性交流脊髓性肌萎縮癥（以下簡稱SMA）疾病、診療、多學科管理及前沿趨勢的國際性醫(yī)學論壇。

第一屆SMA國際高峰論壇

“SMA是導致嬰兒死亡的主要遺傳原因，也是導致成人殘疾的重要原因。渤健公司致力于通過科學創(chuàng)新為SMA患者提供藥物治療方案。”渤健公司全球醫(yī)學副總裁司徒睿(Cezary Statuch)先生表示�！氨緦谜搲�的目的是加強國際交流，分享中國經(jīng)驗，全面提升中國SMA診治水平，造福中國SMA群體，為健康中國戰(zhàn)略貢獻科學力量。”

中國罕見病聯(lián)盟副理事長、中國醫(yī)學科學院北京協(xié)和醫(yī)院黨委書記張抒揚教授擔任本屆論壇的大會主席。論壇講者包括來自德國、瑞典、西班牙、比利時等的國際著名醫(yī)學專家和中國擁有SMA診治領域豐富經(jīng)驗的資深醫(yī)學專家。論壇吸引了來自亞太地區(qū)的百余位醫(yī)學專業(yè)人士的參與。

為期一天半的論壇包括五大學術模塊：SMA疾病介紹、SMA藥物治療進展和真實世界數(shù)據(jù)、SMA多學科管理、SMA臨床實踐、SMA疾病管理展望。國際講者們向與會人士介紹了全球SMA領域最新的治療策略，兒童和成人患者的臨床實踐，以及生物標記物和SMA未來展望。

2019年4月28日，由中國兒科專家、兒童神經(jīng)科學專家、成人神經(jīng)科專家共同倡導的中國SMA診治中心聯(lián)盟正式成立，全國25家醫(yī)院成為聯(lián)盟的首批成員單位。2019年10月10日，5家聯(lián)盟成員醫(yī)院為首批共計10位SMA患者提供了第一針藥物治療，標志著我國SMA領域進入藥物治療的新時代。在本屆論壇上，中國專家也分享了SMA藥物治療的中國經(jīng)驗。

SMA是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，是導致嬰兒死亡的主要遺傳原因，新生兒發(fā)病率約為1/6000~1/10000^[1]，其特點是進行性、使人衰弱的肌肉無力^[2]，患者連普通的翻身、蹬腿、爬行都難以實現(xiàn)，隨著病程的發(fā)展，最終影響吞咽和呼吸，嚴重威脅患者生命。

關于渤健

在渤健，我們的使命清晰明確：我們是神經(jīng)科學領域的先鋒。渤健為全球罹患嚴重神經(jīng)和神經(jīng)退行性疾病的患者探尋、研發(fā)和提供創(chuàng)新療法。渤健是Charles Weissmann，Heinz Schaller，Kenneth Murray與諾貝爾獎獲得者Walter Gilbert和Phillip Sharp攜手在1978年成立的全球首批生物技術公司之一。今天渤健擁有治療多發(fā)性硬化的領先藥物組合; 推出第一個批準用于脊髓性肌萎縮癥的治療藥物；并專注于推進多發(fā)性硬化、神經(jīng)免疫學、阿爾茨海默病和癡呆、運動障礙、神經(jīng)肌肉疾病、神經(jīng)科急癥、神經(jīng)認知障礙、疼痛、眼科領域的科學研究項目。渤健還生產(chǎn)和推廣先進生物制劑的生物仿制藥。

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本新聞稿包含根據(jù)1995年“私人證券訴訟改革法案”作出的前瞻性陳述，涉及：我們的戰(zhàn)略和計劃；商業(yè)業(yè)務和在研項目的潛力；資金分配和投資戰(zhàn)略；臨床試驗、數(shù)據(jù)公開與發(fā)表；注冊備案及時間；與藥物研發(fā)和商業(yè)化相關的風險和不確定性；投資、合作和業(yè)務發(fā)展行為的預期獲益與潛力；預期完成某些交易的時間；財務指導。這些預測性陳述可能會包含“目標”、“預期”、“相信”、“可以”、“估計”、“期待”、“預測”、“打算”、“或許”、“計劃”、“潛力”、“可能” 、“將要”等詞語或其他具有相似含義的詞語和術語。藥物開發(fā)和商業(yè)化具有高度的風險，只有少數(shù)研發(fā)項目可以帶來產(chǎn)品的商業(yè)化。早期臨床試驗的結果不代表完整的結果、或代表后期或更大規(guī)模臨床試驗的結果，并且不能確保監(jiān)管部門的批準。您不應過分依賴這些陳述或所公布的科學數(shù)據(jù)。

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