六度影院鲁鲁片在线看_亚洲av无码乱码国产精品_国产精品一二三入口播放_国产一区二区不卡高清更新

• II期研究固定劑量階段主要數(shù)據(jù)證明TransCon^™甲狀旁腺素作為甲狀旁腺功能減退癥替代治療的潛力。
• PaTH Forward研究達(dá)到主要終點(diǎn)，所有劑量組的TransCon甲狀旁腺素在4周內(nèi)可使82%的受試者替代常規(guī)治療。
• 所有劑量組的TransCon甲狀旁腺素均可良好耐受，均未發(fā)生嚴(yán)重或重度不良事件。

　　維昇藥業(yè)（VISEN Pharma），一家致力于內(nèi)分泌相關(guān)治療領(lǐng)域，將全球領(lǐng)先的治療方法及藥品引入中國(guó)的合資公司，負(fù)責(zé) Ascendis Pharma旗下的內(nèi)分泌治療方案在大中華區(qū)的開(kāi)發(fā)和推廣。Ascendis Pharma于2020年4月19日公布了一項(xiàng)旨在評(píng)估TransCon甲狀旁腺素在甲狀旁腺功能減退癥（HP）成人患者中安全性、耐受性和有效性的全球II期臨床研究（PaTH Forward研究）的4周固定劑量雙盲階段達(dá)成陽(yáng)性結(jié)果。

　　TransCon甲狀旁腺素是一種在研的前藥型長(zhǎng)效甲狀旁腺素（PTH），計(jì)劃開(kāi)發(fā)成為每日一次的成人甲狀旁腺功能減退癥的替代治療，旨在每天24小時(shí)提供生理水平替代PTH，以同時(shí)應(yīng)對(duì)HP的短期癥狀和長(zhǎng)期并發(fā)癥。

　　總共59名受試者，使用即用型預(yù)填充注射筆（計(jì)劃上市后使用），隨機(jī)雙盲分為接受15、18或21 微克/天的固定劑量TransCon甲狀旁腺素或安慰劑治療，持續(xù)4周。 所有劑量組的TransCon甲狀旁腺素均呈良好耐受，并且在任何劑量組均未發(fā)生嚴(yán)重或重度不良事件。未發(fā)生治療相關(guān)不良事件（TEAEs）導(dǎo)致研究藥物停用，并且TransCon甲狀旁腺素和安慰劑之間TEAEs的總發(fā)生率相當(dāng)。 此外，在4周的固定劑量治療期間內(nèi)沒(méi)有發(fā)生受試者脫落的情況。

　　在符合方案分析集中（n = 57），在100%的最高劑量組（21 微克/天）和82%的所有劑量組的受試者中，TransCon 甲狀旁腺素可以替代常規(guī)治療，從而實(shí)現(xiàn)活性維生素D停用和每天小于等于500 mg的鈣補(bǔ)充。

　　“對(duì)于TransCon甲狀旁腺素的研發(fā)，我們一直以來(lái)的目標(biāo)是設(shè)計(jì)一種替代療法，提供一天24小時(shí)內(nèi)生理水平的PTH，從而改善甲狀旁腺功能減退癥患者的生活質(zhì)量，使之成為一種新的標(biāo)準(zhǔn)治療方式，” Ascendis Pharma公司臨床開(kāi)發(fā)部副總裁David B. Karpf博士說(shuō)道， “PaTH Forward研究主要數(shù)據(jù)顯示，TransCon甲狀旁腺素在維持正常血鈣和尿鈣的同時(shí)具有完全替代常規(guī)治療的潛力，這對(duì)于罹患這種復(fù)雜的、衰竭性疾病患者而言，將會(huì)是一項(xiàng)重大進(jìn)步�！�

　　PaTH Forward固定劑量階段的結(jié)果表明，TransCon甲狀旁腺素可在4周內(nèi)提高血鈣水平，使得停用活性維生素D及減少鈣劑持續(xù)補(bǔ)充成為可能。在升高血鈣的同時(shí)，TransCon甲狀旁腺素還可減少尿鈣排泄（通過(guò)測(cè)量鈣排泄分?jǐn)?shù)FECa），并可持續(xù)降低血磷和鈣磷乘積。在符合方案分析集中，第4周時(shí)每天21 微克/天的劑量組和所有TransCon甲狀旁腺素劑量組與安慰劑組相比在主要復(fù)合終點(diǎn)均表現(xiàn)出顯著的統(tǒng)計(jì)學(xué)差異（p<0.05）。

　　58名受試者繼續(xù)進(jìn)入研究的開(kāi)放性擴(kuò)展階段，并接受個(gè)體化的TransCon甲狀旁腺素維持劑量（每天6至30 微克）的治療。Ascendis Pharma計(jì)劃在2020年第三季度報(bào)告開(kāi)放性擴(kuò)展階段的六個(gè)月隨訪點(diǎn)的數(shù)據(jù)。

　　中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院內(nèi)分泌科主任、博士研究生導(dǎo)師、中華醫(yī)學(xué)會(huì)骨質(zhì)疏松和骨礦鹽疾病分會(huì)前任主任委員夏維波教授表示：“根據(jù)《甲狀旁腺功能減退癥臨床診療指南》，甲狀旁腺功能減退癥是目前僅有的一種因激素缺乏，臨床上還不能使用相應(yīng)的激素補(bǔ)充替代治療的內(nèi)分泌功能減退疾病^[1]。盡管目前常規(guī)使用大劑量鈣劑和活性維生素D的治療方案，可緩解患者的癥狀，使患者的低鈣血癥得以減輕。但是仍無(wú)法將患者的血鈣和血磷水平恢復(fù)到正常。而且甲旁減的患者長(zhǎng)期使用大劑量鈣劑和活性維生素D有引起高尿鈣、腎結(jié)石、腎鈣質(zhì)沉著癥和異位鈣化的風(fēng)險(xiǎn)，造成腎功能不全，降低患者的生存和生活質(zhì)量。此外，用鈣劑和維生素D治療也無(wú)助于逆轉(zhuǎn)甲旁減患者PTH缺乏所致的低骨轉(zhuǎn)換和骨質(zhì)量變差。因此，采用PTH替代治療甲旁減是醫(yī)學(xué)同仁們多年來(lái)一直探索的課題。PTH替代治療才能從根本上糾正低鈣血癥，降低尿鈣和血磷水平，避免腎結(jié)石和腎鈣質(zhì)沉著癥的發(fā)生；并使過(guò)低的骨轉(zhuǎn)換水平得以逆轉(zhuǎn)，提高骨骼質(zhì)量和減少骨折。TransCon甲狀旁腺素的II期結(jié)果讓我們看到了實(shí)現(xiàn)甲旁減患者激素替代治療的希望。”

　　維昇藥業(yè)首席執(zhí)行官盧安邦表示：“全世界超過(guò)200,000名患者罹患甲狀旁腺功能減退癥。這次II期臨床試驗(yàn)良好的數(shù)據(jù)給全世界HP患者帶來(lái)了新的希望。TransCon甲狀旁腺素預(yù)計(jì)將在今年年底啟動(dòng)國(guó)際多中心III期臨床試驗(yàn)。作為T(mén)ransCon甲狀旁腺素在大中華區(qū)的獨(dú)家授權(quán)研發(fā)及銷(xiāo)售企業(yè)，維昇藥業(yè)將參與并在中國(guó)開(kāi)展相關(guān)臨床試驗(yàn)，希望盡快給中國(guó)患者帶來(lái)新的治療選擇�！�

　　Ascendis Pharma計(jì)劃與全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)合作，以進(jìn)行TransCon甲狀旁腺素的下一步開(kāi)發(fā)，并提交監(jiān)管備案，擬在2020年第四季度在北美、歐洲和亞洲啟動(dòng)一項(xiàng)全球III期臨床試驗(yàn)。

　　參考文獻(xiàn)：

　　關(guān)于PaTH Forward研究

　　PaTH Forward是一項(xiàng)全球、II期、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)估三種固定劑量的TransCon甲狀旁腺素（15、18或21 微克/天或安慰劑）治療HP患者的安全性和有效性。研究入組59名接受常規(guī)治療或曾經(jīng)接受過(guò)PTH治療的慢性HP成年患者，其主要復(fù)合終點(diǎn)是：同時(shí)滿足血鈣正常、尿鈣排泄正常（或與基線比較至少下降50%）、不服用活性維生素D且鈣補(bǔ)充量小于等于1000mg/天的患者比例。在評(píng)估TransCon甲狀旁腺素對(duì)HP患者血鈣和尿鈣的控制的同時(shí)，確定其完全替代常規(guī)治療（例如活性維生素D和鈣補(bǔ)充劑）的劑量滴定方案。 PaTH Forward采用了一種即用型預(yù)填充注射筆，同時(shí)評(píng)估了疾病特異性的患者報(bào)告結(jié)局。在接受4周的固定劑量治療后，所有受試者都將進(jìn)入開(kāi)放性拓展期階段，接受個(gè)體化定制的TransCon甲狀旁腺素維持劑量治療，評(píng)估其長(zhǎng)期安全性和有效性。

　　關(guān)于TransCon^TM技術(shù)

　　TransCon是指“暫時(shí)連接”（Transient Conjugation）。TransCon技術(shù)平臺(tái)通過(guò)創(chuàng)新的技術(shù)開(kāi)發(fā)新的治療方案，以?xún)?yōu)化包括有效性、安全性和給藥頻率在內(nèi)的治療效果。

　　TransCon分子包括3個(gè)部分：未經(jīng)修飾的原型藥物，保護(hù)原型藥物的惰性載體分子和將兩者暫時(shí)連接起來(lái)的連接結(jié)構(gòu)。當(dāng)3部分結(jié)合后，載體分子可以使得原型藥物失活并且保護(hù)其不被人體清除。當(dāng)注射至人體內(nèi)，在生理?xiàng)l件的pH和體溫下，有活性的、未經(jīng)修飾的原型藥物將以可控的方式釋放出來(lái)。由于原型藥物是未經(jīng)修飾的，因此可以保持其原有的作用機(jī)制。TransCon技術(shù)可以廣泛的應(yīng)用于多種治療領(lǐng)域的蛋白質(zhì)、多肽或小分子，可以全身或局部應(yīng)用。

　　關(guān)于TransCon甲狀旁腺素

　　TransCon甲狀旁腺素是一種在研的每日一次的前藥型長(zhǎng)效甲狀旁腺素（PTH [1-34]），計(jì)劃作為成人甲狀旁腺功能減退癥（HP）的治療藥物，旨在提供一天24小時(shí)內(nèi)生理水平的PTH，以同時(shí)應(yīng)對(duì)該疾病的短期癥狀和長(zhǎng)期并發(fā)癥。 TransCon甲狀旁腺素于2018年6月獲得美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）孤兒藥認(rèn)證（ODD）。

　　關(guān)于甲狀旁腺功能減退癥(HP)

　　甲狀旁腺功能減退癥（HP）是一種罕見(jiàn)的內(nèi)分泌失調(diào)性疾病，其特征是甲狀旁腺素（PTH）水平不足，導(dǎo)致血鈣降低和血磷升高。在美國(guó)、歐洲、日本和韓國(guó)，HP 影響到約200,000名患者，其中大多數(shù)是因?yàn)樵诩谞钕偈中g(shù)過(guò)程中甲狀旁腺受損或意外切除后引起的。短期癥狀包括虛弱、嚴(yán)重的肌肉痙攣（手足抽搐）、異常的感覺(jué)如刺痛，灼熱和麻木（感覺(jué)異常癥）、記憶力減退、判斷力下降和頭痛。長(zhǎng)期會(huì)增加發(fā)生重大并發(fā)癥的風(fēng)險(xiǎn)，例如骨骼外鈣沉積在大腦、眼睛晶狀體和腎臟中（會(huì)導(dǎo)致腎功能受損），同時(shí)導(dǎo)致患者生活質(zhì)量下降。

　　迄今為止，HP仍是少數(shù)幾種激素缺乏疾病中還并不能通過(guò)補(bǔ)充缺失的激素來(lái)治療的疾病之一。補(bǔ)充活性維生素D類(lèi)似物和鈣劑的常規(guī)治療不能完全控制疾病，并且可能有導(dǎo)致罹患腎臟疾病的風(fēng)險(xiǎn)。事實(shí)上，與健康對(duì)照組相比，HP患者并發(fā)腎臟疾病風(fēng)險(xiǎn)高達(dá)4-8倍。

　　關(guān)于維昇藥業(yè)（VISEN Pharma）

　　維昇藥業(yè)（VISEN Pharma）致力成為內(nèi)分泌相關(guān)治療領(lǐng)域的專(zhuān)家，將全球領(lǐng)先的治療方法及藥品引入中國(guó)，期望讓更多的中國(guó)患者更早地受惠于全球先進(jìn)可靠的治療方案。

　　維昇藥業(yè)于2018年成立，由Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND)與維梧資本（Vivo Capital）領(lǐng)導(dǎo)的聯(lián)合投資人共同創(chuàng)立，Sofinnova Ventures參與首輪投資。維昇獲得Ascendis獨(dú)家授權(quán)，將其旗下的內(nèi)分泌治療方案在大中華區(qū)開(kāi)發(fā)并推廣，授權(quán)覆蓋中國(guó)大陸及港澳臺(tái)等地區(qū)。

　　Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND)始建于2006年，總部位于丹麥哥本哈根，在德國(guó)海德?tīng)柋ず兔绹?guó)加州的帕洛阿爾托設(shè)有辦公室，是一家擁有全球獨(dú)創(chuàng)長(zhǎng)效技術(shù)平臺(tái)的生物制藥公司，致力于為患者帶來(lái)真正不一樣的生活。Ascendis在其核心價(jià)值觀“患者第一，科技領(lǐng)先，全情投入”指引下，利用TransCon專(zhuān)利技術(shù)研發(fā)新型有效的最佳治療方案。

　　維梧資本（VIVO Capital）成立于1996年，是一家專(zhuān)注于生命科學(xué)和健康醫(yī)療領(lǐng)域的投資公司，維梧資本總部設(shè)在美國(guó)加州的帕洛阿爾托，并在北京、上海、香港和臺(tái)北設(shè)有辦公室。

　　維昇藥業(yè)總部位于上海，在中國(guó)大陸的主要業(yè)務(wù)中心位于北京、上海。

　　消息來(lái)源：維昇藥業(yè)