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　　軟骨發(fā)育不全(ACH)是引發(fā)短肢侏儒癥的主要原因，這一罕見疾病由于缺乏流行病學數(shù)據(jù)及充分的臨床研究，中國4.5萬患者一直面臨著缺乏有效診療手段、缺乏有效藥物及患者經濟負擔沉重等難題。

　　2021年4月9日，作為推動中國軟骨發(fā)育不全(ACH)患者邁向可診、可治、可及的關鍵一步，中國軟骨發(fā)育不全多中心患者登記研究(ApproaCH)項目全國研究者會議在京舉行，會議宣布：中國首個軟骨發(fā)育不全流行病學研究正式啟動。該研究由維昇藥業(yè)參與支持。

　　中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康，北京協(xié)和醫(yī)院院長張抒楊教授，中國罕見病聯(lián)盟軟骨發(fā)育不全學組組長、上海市兒童罕見病診治中心主任顧學范教授以及維昇藥業(yè)(上海)有限公司CEO兼董事盧安邦先生等各界專家學者出席了本次會議。

　　這一研究由中國罕見病聯(lián)盟發(fā)起，聯(lián)合國內衛(wèi)生政策、罕見病診療、藥物評審、藥物與衛(wèi)生技術綜合評估、兒科臨床研究、內分泌代謝、兒童內分泌遺傳代謝等多個研究領域權威專家、學者組成的研究小組，在圍繞建立中國ACH患者隊列，完成患者現(xiàn)狀調查報告，開展疾病負擔研究，研究ACH發(fā)病機制、產前診斷篩查及檢測、疾病診斷及臨床管理、疾病危害程度及預后的了解等方面，展開系列行動。

　　中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康指出，“目前，罕見病正受到越來越多的關注，我國在臨床研究、診療創(chuàng)新、藥物可及性等方面也得到了快速發(fā)展。然而，其中仍有諸多挑戰(zhàn)亟待解決。以ACH為例，其面臨著缺乏流行病學數(shù)據(jù)、有效的治療藥物和規(guī)范的診療手段，及我國醫(yī)生普遍缺少相關專業(yè)知識和臨床經驗等困境。去年10月，由中國罕見病聯(lián)盟發(fā)起，聯(lián)合國內多個研究領域的18位權威專家、學者參與討論，出臺了中國首個《軟骨發(fā)育不全診斷及治療專家共識》，為ACH的診療管理提供了首個中國方案�！�

　　李林康稱：“ApproaCh項目有利于研究軟骨發(fā)育不全的流行病史，并發(fā)癥發(fā)生率以及患者生活質量，為相關政策的制定提供可靠參考�！�

　　北京協(xié)和醫(yī)院院長張抒楊教授表示，中國作為14億人口大國，罕見病患者人群龐大，需要完善的臨床服務支撐體系，并需要精準醫(yī)學研究提供有力的支持。本次啟動的中國首個軟骨發(fā)育不全流行病學研究，正是對這一罕見疾病的臨床表型和自然演變過程進行全面、精準了解的重要步驟，為對這一疾病進行有效干預奠定基礎。

　　本次會議各方專家對ApproaCh項目的研究方案與實施計劃達成一致。該計劃將在國內招募500名兒童和100名成年軟骨發(fā)育不全患者，并在中國14個地點對患者隨訪36個月。

　　項目牽頭專家之一 -- 中國罕見病聯(lián)盟軟骨發(fā)育不全學組組長、上海市兒童罕見病診治中心主任顧學范教授表示：“項目3月迎來了首個進入研究隊列的患者，實施計劃落地后患者招募速度將加快。計劃將于2022年5月完成所有患者招募�！彼�認為，ApproaCh項目研究方案與實施計劃的出臺，有利于推動ACH作為罕見病列入國家罕見病目錄，并有利于ACH罕見病的創(chuàng)新藥物引進國內市場。

　　維昇藥業(yè)CEO兼董事盧安邦先生表示，這是去年9月中國罕見病聯(lián)盟與維昇藥業(yè)簽訂的5年戰(zhàn)略協(xié)議的重要組成部分。作為ACH領域藥物研究的重要參與者，維昇目前致力于助力ACH患者的可診、可治、可及，“目前ACH缺乏有效的藥物治療，C型利鈉肽(CNP)被認為是一種有希望的治療途徑。ACH的治療藥物TransCon CNP™(TransCon C-型利鈉肽)的二期臨床研究正在進行中。研究的主要終點是評估治療的安全性及其對12個月年化生長率的影響。ApproaCH項目將幫助我們全面了解國內ACH診療的現(xiàn)況，從而使維昇公司能助力于ACH患者的可診、可治、與可及。”

　　《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》明確提出完善罕見病用藥保障政策。在2018年發(fā)布的《第一批罕見病目錄》中，已有68種罕見病引入了治療藥物，占121種罕見病的56%，其中有46種已被納入國家醫(yī)保目錄，涉及23種罕見病適應癥。

　　關于維昇藥業(yè)

　　維昇藥業(yè)(VISEN Pharma)致力成為內分泌相關治療領域的專家，將全球領先的治療方法及藥品引入中國，期望讓更多的中國患者更早地受惠于全球先進可靠的治療方案。

　　維昇藥業(yè)于2018年成立，由Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND)與維梧資本(Vivo Capital)領導的聯(lián)合投資人共同創(chuàng)立，Sofinnova Ventures參與首輪投資。2021年1月，維昇藥業(yè)完成由紅杉中國基金領投，奧博資本，夏爾巴投資，Cormorant, HBM Healthcare Investments, 鼎豐生科資本，Logos Capital，晨嶺資本跟投的B輪融資。維昇獲得Ascendis獨家授權，將其旗下的內分泌治療方案在大中華區(qū)開發(fā)并推廣，授權覆蓋中國大陸及港澳臺等地區(qū)。

　　關于中國罕見病聯(lián)盟

　　“中國罕見病聯(lián)盟”(China Alliance for Rare Disease，以下簡稱“聯(lián)盟”)是經國家衛(wèi)健委醫(yī)政醫(yī)管局同意，由北京協(xié)和醫(yī)院、中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進會、中國醫(yī)院協(xié)會、中國研究型醫(yī)院學會牽頭發(fā)起，由具有罕見病相關�？圃\療能力的醫(yī)療機構、高等院校、科研院所、企業(yè)等主體自愿聯(lián)合組成的全國性、非營利性、合作性的交流平臺。

　　聯(lián)盟以助力推進健康中國建設和不斷滿足人民群眾日益增長的美好生活的需要為奮斗目標，堅持以人為中心的發(fā)展理念，充分發(fā)揮醫(yī)療機構、高等院校、科研院所、企業(yè)等主體自身優(yōu)勢，強強聯(lián)合，優(yōu)勢互補，多方合作，通過加強罕見病臨床研究，完善罕見病標準化診治體系，加強患者和醫(yī)務人員健康教育，不斷提升罕見病臨床診治和保障水平，推動罕見病相關生物醫(yī)藥產業(yè)發(fā)展，提高罕見病患者生命質量。