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　　軟骨發(fā)育不全(ACH)是引發(fā)短肢侏儒癥的主要原因，這一罕見疾病由于缺乏流行病學(xué)數(shù)據(jù)及充分的臨床研究，中國4.5萬患者一直面臨著缺乏有效診療手段、缺乏有效藥物及患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)沉重等難題。

　　2021年4月9日，作為推動(dòng)中國軟骨發(fā)育不全(ACH)患者邁向可診、可治、可及的關(guān)鍵一步，中國軟骨發(fā)育不全多中心患者登記研究(ApproaCH)項(xiàng)目全國研究者會(huì)議在京舉行，會(huì)議宣布：中國首個(gè)軟骨發(fā)育不全流行病學(xué)研究正式啟動(dòng)。該研究由維昇藥業(yè)參與支持。

　　中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康，北京協(xié)和醫(yī)院院長(zhǎng)張抒楊教授，中國罕見病聯(lián)盟軟骨發(fā)育不全學(xué)組組長(zhǎng)、上海市兒童罕見病診治中心主任顧學(xué)范教授以及維昇藥業(yè)(上海)有限公司CEO兼董事盧安邦先生等各界專家學(xué)者出席了本次會(huì)議。

　　這一研究由中國罕見病聯(lián)盟發(fā)起，聯(lián)合國內(nèi)衛(wèi)生政策、罕見病診療、藥物評(píng)審、藥物與衛(wèi)生技術(shù)綜合評(píng)估、兒科臨床研究、內(nèi)分泌代謝、兒童內(nèi)分泌遺傳代謝等多個(gè)研究領(lǐng)域權(quán)威專家、學(xué)者組成的研究小組，在圍繞建立中國ACH患者隊(duì)列，完成患者現(xiàn)狀調(diào)查報(bào)告，開展疾病負(fù)擔(dān)研究，研究ACH發(fā)病機(jī)制、產(chǎn)前診斷篩查及檢測(cè)、疾病診斷及臨床管理、疾病危害程度及預(yù)后的了解等方面，展開系列行動(dòng)。

　　中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康指出，“目前，罕見病正受到越來越多的關(guān)注，我國在臨床研究、診療創(chuàng)新、藥物可及性等方面也得到了快速發(fā)展。然而，其中仍有諸多挑戰(zhàn)亟待解決。以ACH為例，其面臨著缺乏流行病學(xué)數(shù)據(jù)、有效的治療藥物和規(guī)范的診療手段，及我國醫(yī)生普遍缺少相關(guān)專業(yè)知識(shí)和臨床經(jīng)驗(yàn)等困境。去年10月，由中國罕見病聯(lián)盟發(fā)起，聯(lián)合國內(nèi)多個(gè)研究領(lǐng)域的18位權(quán)威專家、學(xué)者參與討論，出臺(tái)了中國首個(gè)《軟骨發(fā)育不全診斷及治療專家共識(shí)》，為ACH的診療管理提供了首個(gè)中國方案。”

　　李林康稱：“ApproaCh項(xiàng)目有利于研究軟骨發(fā)育不全的流行病史，并發(fā)癥發(fā)生率以及患者生活質(zhì)量，為相關(guān)政策的制定提供可靠參考�！�

　　北京協(xié)和醫(yī)院院長(zhǎng)張抒楊教授表示，中國作為14億人口大國，罕見病患者人群龐大，需要完善的臨床服務(wù)支撐體系，并需要精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)研究提供有力的支持。本次啟動(dòng)的中國首個(gè)軟骨發(fā)育不全流行病學(xué)研究，正是對(duì)這一罕見疾病的臨床表型和自然演變過程進(jìn)行全面、精準(zhǔn)了解的重要步驟，為對(duì)這一疾病進(jìn)行有效干預(yù)奠定基礎(chǔ)。

　　本次會(huì)議各方專家對(duì)ApproaCh項(xiàng)目的研究方案與實(shí)施計(jì)劃達(dá)成一致。該計(jì)劃將在國內(nèi)招募500名兒童和100名成年軟骨發(fā)育不全患者，并在中國14個(gè)地點(diǎn)對(duì)患者隨訪36個(gè)月。

　　項(xiàng)目牽頭專家之一 -- 中國罕見病聯(lián)盟軟骨發(fā)育不全學(xué)組組長(zhǎng)、上海市兒童罕見病診治中心主任顧學(xué)范教授表示：“項(xiàng)目3月迎來了首個(gè)進(jìn)入研究隊(duì)列的患者，實(shí)施計(jì)劃落地后患者招募速度將加快。計(jì)劃將于2022年5月完成所有患者招募�！彼�認(rèn)為，ApproaCh項(xiàng)目研究方案與實(shí)施計(jì)劃的出臺(tái)，有利于推動(dòng)ACH作為罕見病列入國家罕見病目錄，并有利于ACH罕見病的創(chuàng)新藥物引進(jìn)國內(nèi)市場(chǎng)。

　　維昇藥業(yè)CEO兼董事盧安邦先生表示，這是去年9月中國罕見病聯(lián)盟與維昇藥業(yè)簽訂的5年戰(zhàn)略協(xié)議的重要組成部分。作為ACH領(lǐng)域藥物研究的重要參與者，維昇目前致力于助力ACH患者的可診、可治、可及，“目前ACH缺乏有效的藥物治療，C型利鈉肽(CNP)被認(rèn)為是一種有希望的治療途徑。ACH的治療藥物TransCon CNP™(TransCon C-型利鈉肽)的二期臨床研究正在進(jìn)行中。研究的主要終點(diǎn)是評(píng)估治療的安全性及其對(duì)12個(gè)月年化生長(zhǎng)率的影響。ApproaCH項(xiàng)目將幫助我們?nèi)�面了解國�?nèi)ACH診療的現(xiàn)況，從而使維昇公司能助力于ACH患者的可診、可治、與可及�！�

　　《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》明確提出完善罕見病用藥保障政策。在2018年發(fā)布的《第一批罕見病目錄》中，已有68種罕見病引入了治療藥物，占121種罕見病的56%，其中有46種已被納入國家醫(yī)保目錄，涉及23種罕見病適應(yīng)癥。

　　關(guān)于維昇藥業(yè)

　　維昇藥業(yè)(VISEN Pharma)致力成為內(nèi)分泌相關(guān)治療領(lǐng)域的專家，將全球領(lǐng)先的治療方法及藥品引入中國，期望讓更多的中國患者更早地受惠于全球先進(jìn)可靠的治療方案。

　　維昇藥業(yè)于2018年成立，由Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND)與維梧資本(Vivo Capital)領(lǐng)導(dǎo)的聯(lián)合投資人共同創(chuàng)立，Sofinnova Ventures參與首輪投資。2021年1月，維昇藥業(yè)完成由紅杉中國基金領(lǐng)投，奧博資本，夏爾巴投資，Cormorant, HBM Healthcare Investments, 鼎豐生科資本，Logos Capital，晨嶺資本跟投的B輪融資。維昇獲得Ascendis獨(dú)家授權(quán)，將其旗下的內(nèi)分泌治療方案在大中華區(qū)開發(fā)并推廣，授權(quán)覆蓋中國大陸及港澳臺(tái)等地區(qū)。

　　關(guān)于中國罕見病聯(lián)盟

　　“中國罕見病聯(lián)盟”(China Alliance for Rare Disease，以下簡(jiǎn)稱“聯(lián)盟”)是經(jīng)國家衛(wèi)健委醫(yī)政醫(yī)管局同意，由北京協(xié)和醫(yī)院、中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)、中國醫(yī)院協(xié)會(huì)、中國研究型醫(yī)院學(xué)會(huì)牽頭發(fā)起，由具有罕見病相關(guān)�？圃\療能力的醫(yī)療機(jī)構(gòu)、高等院校、科研院所、企業(yè)等主體自愿聯(lián)合組成的全國性、非營利性、合作性的交流平臺(tái)。

　　聯(lián)盟以助力推進(jìn)健康中國建設(shè)和不斷滿足人民群眾日益增長(zhǎng)的美好生活的需要為奮斗目標(biāo)，堅(jiān)持以人為中心的發(fā)展理念，充分發(fā)揮醫(yī)療機(jī)構(gòu)、高等院校、科研院所、企業(yè)等主體自身優(yōu)勢(shì)，強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合，優(yōu)勢(shì)互補(bǔ)，多方合作，通過加強(qiáng)罕見病臨床研究，完善罕見病標(biāo)準(zhǔn)化診治體系，加強(qiáng)患者和醫(yī)務(wù)人員健康教育，不斷提升罕見病臨床診治和保障水平，推動(dòng)罕見病相關(guān)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展，提高罕見病患者生命質(zhì)量。