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　　7月24日，武田中國(guó)與信念醫(yī)藥集團(tuán)(以下簡(jiǎn)稱(chēng)信念醫(yī)藥)宣布，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)已正式受理BBM-H901注射液用于治療血友病B成年患者的新藥上市申請(qǐng)(NDA)。BBM-H901注射液是信念醫(yī)藥自主研發(fā)和生產(chǎn)的重組腺相關(guān)病毒(AAV)基因治療藥物，未來(lái)將由武田中國(guó)負(fù)責(zé)該產(chǎn)品在中國(guó)內(nèi)地、中國(guó)香港和中國(guó)澳門(mén)的商業(yè)化推廣工作。此次里程碑式進(jìn)展，意味著該款產(chǎn)品有望為中國(guó)血友病B患者帶來(lái)全新的治療選擇。

　　BBM-H901注射液注冊(cè)臨床研究的牽頭研究者、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院(中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所)張磊教授表示："中國(guó)血友病B患者群體仍然存在未被滿足的醫(yī)療需求，目前多使用凝血酶原復(fù)合物(PCC)和凝血因子IX用于替代治療，存在感染風(fēng)險(xiǎn)和給藥不便等問(wèn)題。同時(shí)，由于治療不充分或不規(guī)范，中重度患者常見(jiàn)關(guān)節(jié)出血和畸形。BBM-H901注射液研究的數(shù)據(jù)已證實(shí)其安全性和有效性[1],[2]，我們對(duì)該產(chǎn)品的上市及其為患者帶來(lái)的臨床獲益充滿期待!"

　　BBM-H901注射液以靜脈給藥的方式將人凝血因子IX基因?qū)�入血友病B患者體內(nèi)持續(xù)表達(dá)，提高并長(zhǎng)期維持患者的凝血因子水平，用于預(yù)防血友病B成年患者出血。2022年，BBM-H901注射液被國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心納入"突破性治療品種"名單。其研究者發(fā)起的臨床研究(IIT)的研究結(jié)果先后發(fā)表于國(guó)際權(quán)威期刊《柳葉刀-血液病學(xué)》和《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》;3年以上長(zhǎng)期隨訪結(jié)果在2024國(guó)際血栓與止血學(xué)會(huì)(ISTH)大會(huì)上以口頭報(bào)告形式展示[3]。

　　本次遞交是基于一項(xiàng)多中心、單臂、開(kāi)放、單次給藥注冊(cè)臨床研究(CTR20212816)，旨在評(píng)估單次靜脈輸注BBM-H901注射液在≥18歲且內(nèi)源性凝血因子Ⅸ(FⅨ)活性≤2 IU/dL(即≤2%)的血友病B患者中的安全性和有效性。截至目前，其III期確證性研究階段的所有受試者均已完成給藥后52周訪視。

　　武田長(zhǎng)期致力于罕見(jiàn)疾病治療領(lǐng)域的創(chuàng)新研發(fā)，在血友病領(lǐng)域已陸續(xù)引入了針對(duì)血友病A和獲得性血友病的多項(xiàng)治療方案。2023年，武田中國(guó)宣布與信念醫(yī)藥達(dá)成血友病B領(lǐng)域獨(dú)家商業(yè)化合作協(xié)議，雙方將結(jié)合各自領(lǐng)域的優(yōu)勢(shì)和資源，加速推動(dòng)BBM-H901注射液的商業(yè)化進(jìn)程，助力血友病B患者獲得創(chuàng)新治療新選擇，共同促進(jìn)基因療法的產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

　　聲明

　　1.本資料僅為介紹企業(yè)業(yè)務(wù)及經(jīng)營(yíng)活動(dòng)等情況，并不以宣傳任何公司產(chǎn)品和/或服務(wù)為目的，更不應(yīng)被理解為就任何藥物、醫(yī)療器械及治療方案的選擇提供任何意見(jiàn)或建議。

　　2. 如欲了解任何公司產(chǎn)品、疾病和/或診療等相關(guān)信息，請(qǐng)務(wù)必咨詢(xún)醫(yī)療衛(wèi)生專(zhuān)業(yè)人士。

　　3. 本文所述BBM-H901注射液還未在中國(guó)獲批上市。

　　[1] Xue F, et al. Lancet Haematol. 2022 Jul;9(7):e504-e513

　　[2] Xue F, et al. N Engl J Med. 2022 Oct 27;387(17):1622-1624

　　[3] Xue F, et al. Sustained efficacy of gene transfer with BBM-H901 in Chinese Hemophilia B patients: results of long term follow up. 2024 ISTH. OC 30.4