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近日，第四屆“中華醫(yī)學會血液學分會造血干細胞移植藝術研討會”召開之際，多名國際國內血液科專家齊聚中國，探討造血干細胞移植技術前沿的治療方案及進展。會后，來自印度新德里、海得拉巴、孟買等共計8個造血干細胞移植中心的主任及他們的團隊在北京大學血液病研究所進行了為期三天的臨床交流，實地學習了中國的單倍型相合造血干細胞移植技術。該移植體系由北京大學黃曉軍教授的血液病研究團隊原創(chuàng)，2016年被世界骨髓移植協(xié)會 (WBMT) 命名為“北京方案”。目前，“北京方案”已成為國際主流的單倍型相合骨髓移植模式之一，是各種中高危白血病重要的治療手段，已推廣至意大利、以色列、韓國、日本等臨床常規(guī)應用，覆蓋全球單倍型50%以上病例。印度 All India Institute Of Medical Science 醫(yī)學中心 Ranjit Kumar Sahoo 副教授在美國血液學會訪問學者獎學金計劃 (Visitor Training Program) 支持下已經(jīng)在北京大學血液病研究所完成了3個月的培訓并返回印度推廣“北京方案”，此次印度團隊的來華學習，再一次印證了“北京方案”已成功引領了國際化骨髓移植的新方向。

既往骨髓移植供者不足是世界性難題

急性白血病是造血系統(tǒng)的惡性腫瘤，是我國十大高致死腫瘤之一，在35歲以下惡性腫瘤致死病例中占第1位。我國每年新增急性白血病患者約7萬人，造血干細胞移植是根治急性白血病等惡性血液病的有效途徑，70-80%的急性白血病需要通過移植根治。另外還有中高危骨髓增生異常綜合征、高危淋巴瘤、高危骨髓瘤、重癥再生障礙性貧血、地中海貧血等危重血液病需要移植，我國每年新增需要骨髓移植患者約7萬人。

北京大學血液病研究所副所長張曉輝教授提到：“多年以來，供者來源匱乏都是一個世界性難題。僅有20%-30%的患者能找到 HLA（人類白細胞抗原）配型相合的親緣供者。要在非血緣供者中找到配型相合供者，概率低至1/10萬-1/5萬。中華骨髓庫266萬供者庫容，也只有約11%查詢患者最終成功移植，而且尋找配型相合供者費時費力，仿佛大海撈針。許多白血病患者都只能在絕望中等待，忍受著病痛的折磨。在這種情況下，探索新的移植體系顯得尤為重要。”

“北京方案”突破屏障，解決難題

為了解決這個難題，有學者在上世紀80年代就提出了使用“HLA 半相合即單倍型相合”供者的概念，卻因為其中的免疫屏障問題一直得不到解決，治療效果并不盡人意。近十余年來，北京大學血液病研究團隊原創(chuàng)了“非體外去除 T 細胞單倍型相合骨髓和外周血混合移植體系”， 原創(chuàng)臨床免疫耐受新技術, 通過粒細胞集落刺激因子 (G-CSF) 動員供者，聯(lián)合抗胸腺球蛋白 (ATG)，調節(jié)T細胞功能而不是體外去除T細胞突破單倍型相合移植“臨床禁區(qū)”。這種原創(chuàng)的移植體系使得“父母供子女”、“子女供父母”等移植模式成為可能，破解了骨髓移植供者來源匱乏的難題。

張曉輝教授提到，目前單倍型相合移植已成為世界白血病移植的常規(guī)方法。在我國，單倍型相合供者自2013年開始超越配型相合同胞成為排名第一的供者來源，2018年占比達到59.4%。與此同時，全國年均異基因移植病例數(shù)也在以每年20-30%的速度增長，2018年超過7500例。

“臨床治療結果顯示，單倍型相合移植治療急性白血病3年的總體生存率約為74-79%，治療再生障礙性貧血3年總體生存率86-89%，與同胞、非血緣相合移植療效一致，且效果好于化療�！睆垥暂x教授說道，“雖然‘北京方案’已經(jīng)在國際上取得了一定成績，但我們都很明白，要解決的問題還有很多，臨床醫(yī)學的發(fā)展和進步，就是需要我們絲毫不松懈地研究和創(chuàng)新。”

 “北京方案”走出國門，造福更多患者

本次交流項目中的印度同行代表表示：“單倍型相合移植一直以來都是國際性的醫(yī)學難題，‘北京方案’則提供了一個很好的解決方案，引領了‘人人有供者’的新時代。不止是印度，目前國際上很多國家的醫(yī)學組織都非常認可‘北京方案’和它給無數(shù)患者帶來的好處。我們在這次的交流中收獲了很多，不僅僅是學習到了先進的單倍型相合移植技術，更是被北京大學血液病研究所團隊嚴謹、專業(yè)、不懈的研究與創(chuàng)新精神所鼓舞，期望以后和他們有更多交流、學習和合作的機會。我們要盡快把北京方案帶回印度，使更多印度患者盡早獲益�！�

此次印度訪學團來京，是“北京方案”走出國門，走向國際的又一個重要里程碑，也進一步展示了中國造血干細胞移植技術在世界的領先水平及卓越貢獻。張曉輝教授表示：“未來，我們還會和更多國家和地區(qū)的醫(yī)護人員進行此類國際交流項目，共同推動造血干細胞移植技術的進一步發(fā)展，為全球更多惡性血液病患者帶來福音�！�