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近日，第四屆“中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)造血干細(xì)胞移植藝術(shù)研討會(huì)”召開之際，多名國際國內(nèi)血液科專家齊聚中國，探討造血干細(xì)胞移植技術(shù)前沿的治療方案及進(jìn)展。會(huì)后，來自印度新德里、海得拉巴、孟買等共計(jì)8個(gè)造血干細(xì)胞移植中心的主任及他們的團(tuán)隊(duì)在北京大學(xué)血液病研究所進(jìn)行了為期三天的臨床交流，實(shí)地學(xué)習(xí)了中國的單倍型相合造血干細(xì)胞移植技術(shù)。該移植體系由北京大學(xué)黃曉軍教授的血液病研究團(tuán)隊(duì)原創(chuàng)，2016年被世界骨髓移植協(xié)會(huì) (WBMT) 命名為“北京方案”。目前，“北京方案”已成為國際主流的單倍型相合骨髓移植模式之一，是各種中高危白血病重要的治療手段，已推廣至意大利、以色列、韓國、日本等臨床常規(guī)應(yīng)用，覆蓋全球單倍型50%以上病例。印度 All India Institute Of Medical Science 醫(yī)學(xué)中心 Ranjit Kumar Sahoo 副教授在美國血液學(xué)會(huì)訪問學(xué)者獎(jiǎng)學(xué)金計(jì)劃 (Visitor Training Program) 支持下已經(jīng)在北京大學(xué)血液病研究所完成了3個(gè)月的培訓(xùn)并返回印度推廣“北京方案”，此次印度團(tuán)隊(duì)的來華學(xué)習(xí)，再一次印證了“北京方案”已成功引領(lǐng)了國際化骨髓移植的新方向。

既往骨髓移植供者不足是世界性難題

急性白血病是造血系統(tǒng)的惡性腫瘤，是我國十大高致死腫瘤之一，在35歲以下惡性腫瘤致死病例中占第1位。我國每年新增急性白血病患者約7萬人，造血干細(xì)胞移植是根治急性白血病等惡性血液病的有效途徑，70-80%的急性白血病需要通過移植根治。另外還有中高危骨髓增生異常綜合征、高危淋巴瘤、高危骨髓瘤、重癥再生障礙性貧血、地中海貧血等危重血液病需要移植，我國每年新增需要骨髓移植患者約7萬人。

北京大學(xué)血液病研究所副所長張曉輝教授提到：“多年以來，供者來源匱乏都是一個(gè)世界性難題。僅有20%-30%的患者能找到 HLA（人類白細(xì)胞抗原）配型相合的親緣供者。要在非血緣供者中找到配型相合供者，概率低至1/10萬-1/5萬。中華骨髓庫266萬供者庫容，也只有約11%查詢患者最終成功移植，而且尋找配型相合供者費(fèi)時(shí)費(fèi)力，仿佛大海撈針。許多白血病患者都只能在絕望中等待，忍受著病痛的折磨。在這種情況下，探索新的移植體系顯得尤為重要�！�

“北京方案”突破屏障，解決難題

為了解決這個(gè)難題，有學(xué)者在上世紀(jì)80年代就提出了使用“HLA 半相合即單倍型相合”供者的概念，卻因?yàn)槠渲械拿庖咂琳蠁栴}一直得不到解決，治療效果并不盡人意。近十余年來，北京大學(xué)血液病研究團(tuán)隊(duì)原創(chuàng)了“非體外去除 T 細(xì)胞單倍型相合骨髓和外周血混合移植體系”， 原創(chuàng)臨床免疫耐受新技術(shù), 通過粒細(xì)胞集落刺激因子 (G-CSF) 動(dòng)員供者，聯(lián)合抗胸腺球蛋白 (ATG)，調(diào)節(jié)T細(xì)胞功能而不是體外去除T細(xì)胞突破單倍型相合移植“臨床禁區(qū)”。這種原創(chuàng)的移植體系使得“父母供子女”、“子女供父母”等移植模式成為可能，破解了骨髓移植供者來源匱乏的難題。

張曉輝教授提到，目前單倍型相合移植已成為世界白血病移植的常規(guī)方法。在我國，單倍型相合供者自2013年開始超越配型相合同胞成為排名第一的供者來源，2018年占比達(dá)到59.4%。與此同時(shí)，全國年均異基因移植病例數(shù)也在以每年20-30%的速度增長，2018年超過7500例。

“臨床治療結(jié)果顯示，單倍型相合移植治療急性白血病3年的總體生存率約為74-79%，治療再生障礙性貧血3年總體生存率86-89%，與同胞、非血緣相合移植療效一致，且效果好于化療。”張曉輝教授說道，“雖然‘北京方案’已經(jīng)在國際上取得了一定成績，但我們都很明白，要解決的問題還有很多，臨床醫(yī)學(xué)的發(fā)展和進(jìn)步，就是需要我們絲毫不松懈地研究和創(chuàng)新�！�

 “北京方案”走出國門，造福更多患者

本次交流項(xiàng)目中的印度同行代表表示：“單倍型相合移植一直以來都是國際性的醫(yī)學(xué)難題，‘北京方案’則提供了一個(gè)很好的解決方案，引領(lǐng)了‘人人有供者’的新時(shí)代。不止是印度，目前國際上很多國家的醫(yī)學(xué)組織都非常認(rèn)可‘北京方案’和它給無數(shù)患者帶來的好處。我們?cè)谶@次的交流中收獲了很多，不僅僅是學(xué)習(xí)到了先進(jìn)的單倍型相合移植技術(shù)，更是被北京大學(xué)血液病研究所團(tuán)隊(duì)嚴(yán)謹(jǐn)、專業(yè)、不懈的研究與創(chuàng)新精神所鼓舞，期望以后和他們有更多交流、學(xué)習(xí)和合作的機(jī)會(huì)。我們要盡快把北京方案帶回印度，使更多印度患者盡早獲益。”

此次印度訪學(xué)團(tuán)來京，是“北京方案”走出國門，走向國際的又一個(gè)重要里程碑，也進(jìn)一步展示了中國造血干細(xì)胞移植技術(shù)在世界的領(lǐng)先水平及卓越貢獻(xiàn)。張曉輝教授表示：“未來，我們還會(huì)和更多國家和地區(qū)的醫(yī)護(hù)人員進(jìn)行此類國際交流項(xiàng)目，共同推動(dòng)造血干細(xì)胞移植技術(shù)的進(jìn)一步發(fā)展，為全球更多惡性血液病患者帶來福音。”