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　　助力提升罕見病患者藥物可及

　　12月13日，國(guó)家醫(yī)療保障局、人力資源和社會(huì)保障部公布了《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2023年）》（以下簡(jiǎn)稱《醫(yī)保目錄》），并將于2024年1月1日起正式實(shí)施。作為全球首個(gè)C5補(bǔ)體抑制劑，舒立瑞®（通用名：依庫(kù)珠單抗注射液）在中國(guó)已獲批的其中三項(xiàng)適應(yīng)癥被納入《醫(yī)保目錄》，包括用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS），以及成人抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽(yáng)性的難治性全身型重癥肌無(wú)力（gMG）。這將有效提高罹患這三種罕見病的患者對(duì)這一創(chuàng)新藥物的可及性，從而實(shí)現(xiàn)健康獲益及改善生活質(zhì)量，并在很大程度上降低患者家庭的治療經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

　　北京協(xié)和醫(yī)院院長(zhǎng)張抒揚(yáng)表示："什么時(shí)候能讓罕見病患者用上創(chuàng)新藥、自由地做自己想做的事，一直是患者的訴求，也是我們醫(yī)生的目標(biāo)。近年來(lái)，伴隨國(guó)家醫(yī)保目錄年度談判工作和相關(guān)政策的落地，罕見病患者的醫(yī)療保障水平已經(jīng)得到了很大的提高，離‘用得起'藥物更近了。但我們也看到在患者‘用得上'藥物的層面還存在著‘最后一公里'的障礙，比如未來(lái)這些藥物是否會(huì)有進(jìn)院?jiǎn)栴}和藥占比問(wèn)題，住院用藥是否受DRG/DIP支付限制，門診用藥保障水平是否足夠等等，從而可能使部分地區(qū)的罕見病患者未能充分享受到應(yīng)有的醫(yī)療、醫(yī)保待遇。因此，罕見病不是單純的醫(yī)學(xué)問(wèn)題，更是一個(gè)社會(huì)問(wèn)題。未來(lái)，我們需要繼續(xù)推動(dòng)罕見病藥品通過(guò)快速進(jìn)入門診特殊病和門診慢性病享受醫(yī)保待遇，以多方的共同參與來(lái)努力打通醫(yī)保用藥的‘最后一公里'，使千家萬(wàn)戶的罕見病家庭幸福起來(lái)。"

　　陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是PIG-A基因在造血干細(xì)胞水平發(fā)生體細(xì)胞突變導(dǎo)致的一種罕見的后天獲得性溶血性的疾病，患者的五年死亡率高達(dá)35%[1]。且該病好發(fā)于青壯年，20-40歲的患者約占77%[2]，PNH患者中23%因PNH 并發(fā)癥而住院[3]，輸血需求近70%[4]，嚴(yán)重影響患者和照護(hù)者的日常生活和工作。天津醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院副院長(zhǎng)、血液病中心主任付蓉教授表示："這個(gè)年齡層的患者往往是家庭支柱，疾病對(duì)患者健康造成的影響以及治療負(fù)擔(dān)為其家庭帶來(lái)極大的壓力。在補(bǔ)體抑制劑到來(lái)前，PNH主要以對(duì)癥治療為主，包括輸血、糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑等。然而傳統(tǒng)療法在溶血控制、防止腎功能損傷等方面面臨許多難題，補(bǔ)體抑制劑可及性和可負(fù)擔(dān)性的提高將助力這些問(wèn)題的解決。"

　　非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）罕見且致命，是由于機(jī)體補(bǔ)體系統(tǒng)過(guò)度激活攻擊血管內(nèi)皮細(xì)胞，從而引發(fā)補(bǔ)體介導(dǎo)的血栓性微血管病（CM-TMA）。該病起病急驟，且兒童發(fā)病率高于成人，約25%患兒在急性期死亡[5]。近50%aHUS患者可發(fā)展為終末期腎�。‥SRD），死亡率達(dá)25%[6]。臨床上，約半數(shù)aHUS患者對(duì)血漿置換有反應(yīng)，但長(zhǎng)期的血漿置換可能引發(fā)低血壓、導(dǎo)管相關(guān)性感染及并發(fā)癥。綜合治療包括輸注紅細(xì)胞、透析和腎臟移植等，但效果因人而異[7]。作為一種補(bǔ)體抑制劑，依庫(kù)珠單抗為罕見病患者提供了新的治療選擇。

　　全身型重癥肌無(wú)力（gMG）是一種罕見的、慢性的，由神經(jīng)肌肉接頭傳遞障礙引起的自身免疫性疾病，最初的癥狀可能包括言語(yǔ)不清、復(fù)視、眼瞼下垂和疲勞無(wú)力；隨著疾病的進(jìn)展，可能會(huì)出現(xiàn)更嚴(yán)重的癥狀，如吞咽障礙、極端疲勞和呼吸衰竭[8],[9]，其中難治性患者大概為10-15%，是臨床上較為棘手的問(wèn)題。復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科趙重波教授表示："難治性患者表現(xiàn)為發(fā)病年齡更年輕、女性居多、臨床癥狀表現(xiàn)更嚴(yán)重和生活質(zhì)量更差。據(jù)相關(guān)統(tǒng)計(jì)，17%的患者在1年內(nèi)會(huì)發(fā)生呼吸衰竭[10]；平均住院時(shí)長(zhǎng)為22.19天/年[10]。臨床上這一類對(duì)傳統(tǒng)治療反應(yīng)不佳或不耐受的難治性患者如果沒有得到適當(dāng)?shù)目刂疲瑖?yán)重影響日常生活，甚至可能發(fā)展至危及生命的危象。這類患者在治療上有較多未被滿足的需求，對(duì)更加安全有效的創(chuàng)新藥物有迫切期待。"

　　中國(guó)罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)、中國(guó)醫(yī)院協(xié)會(huì)副會(huì)長(zhǎng)李林康表示："實(shí)現(xiàn)全民健康的路上，罕見病患者一個(gè)也不能少。近幾年，黨和國(guó)家高度重視罕見病診療水平的提高，并致力于罕見病用藥保障水平的改善。此次多個(gè)罕見病藥物被納入《醫(yī)保目錄》是個(gè)好消息，我們期待通過(guò)社會(huì)、企業(yè)、醫(yī)療衛(wèi)生系統(tǒng)等各方的協(xié)作創(chuàng)新，繼續(xù)完善罕見病醫(yī)療保障，提高患者的藥物可及性和可負(fù)擔(dān)性。"

　　PNH病友之家發(fā)起人佳佳表示："依庫(kù)珠單抗被納入國(guó)家醫(yī)保目錄的消息對(duì)每一個(gè)病友而言都意義重大，這是我們期盼已久的對(duì)于患者可及層面空白的進(jìn)一步填補(bǔ)。這些年來(lái)，我們也看到國(guó)家和政府在保障罕見病患者用藥上的不斷努力，讓我們離用得上‘創(chuàng)新藥'更近了。不過(guò)，我們也看到在患者真正用藥的層面，其實(shí)還存在著‘最后一公里'的問(wèn)題，例如部分地區(qū)的罕見病患者依然面臨著藥品‘進(jìn)院難'、‘用藥難'、‘報(bào)銷難'的困境。我也期盼在這版醫(yī)保目錄正式施行后，全國(guó)各地的罕見病醫(yī)保通道順暢，讓有需求的病友們都能真正用得起藥，用得上藥。"

　　阿斯利康全球執(zhí)行副總裁，國(guó)際業(yè)務(wù)及中國(guó)總裁王磊表示："‘以患者為中心'，阿斯利康為滿足患者的需求而不懈努力，通過(guò)積極投身并持續(xù)探索罕見病這個(gè)充滿挑戰(zhàn)的領(lǐng)域，以期讓患者獲得高質(zhì)量的醫(yī)療服務(wù)。我們不僅在全球的創(chuàng)新藥品上做到全面、快速的引進(jìn)，還通過(guò)與包括政府在內(nèi)的多方合作，切實(shí)地讓患者用得上藥，因?yàn)橹挥羞@樣才能實(shí)現(xiàn)這些創(chuàng)新藥物真正的價(jià)值。未來(lái)，阿斯利康將繼續(xù)支持各方合作伙伴探索多層次保障模式，助力減輕罕見病患者的醫(yī)療負(fù)擔(dān)，提升醫(yī)療保障權(quán)益。此外，我們還將積極參與建設(shè)健全罕見病診療生態(tài)體系，為更多罕見病社群構(gòu)筑規(guī)范化診療及保障的防護(hù)網(wǎng)，合力創(chuàng)造一個(gè)不再罕治的未來(lái)。"

　　關(guān)于陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）：PNH是一種慢性、進(jìn)行性、危及生命的血液系統(tǒng)罕見疾病，其特征是補(bǔ)體介導(dǎo)的溶血（紅細(xì)胞破壞）。PNH可發(fā)生在任何年齡階段，好發(fā)于青壯年，PNH溶血最具破壞性的后果是形成血栓，損傷器官并導(dǎo)致死亡。

　　關(guān)于非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）：aHUS是一種持續(xù)的補(bǔ)體介導(dǎo)的系統(tǒng)性的血栓性微血管病，多急性起病，且較為危重。不受控制的持續(xù)補(bǔ)體過(guò)度激活，導(dǎo)致補(bǔ)體介導(dǎo)的血栓性微血管病（CM-TMA），可能在全身的小血管中形成血栓。aHUS患者可能面臨TMA多次復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)，造成腎臟和其他重要器官的突然的、危及生命的不可逆損傷。

　　關(guān)于全身型重癥肌無(wú)力（gMG）： 全身型重癥肌無(wú)力（generalized myasthenia gravis, gMG）是一種罕見的自身免疫性疾病，主要表現(xiàn)為肌肉功能喪失、骨骼肌波動(dòng)性無(wú)力及嚴(yán)重衰弱[11]。

　　乙酰膽堿受體（AChR）抗體是MG最常見的致病性抗體，約80%的患者可檢測(cè)到AChR抗體，這意味著AChR抗體與神經(jīng)肌肉接頭（NMJ）的信號(hào)受體結(jié)合[11],[12],[13],[14],[15]。這種結(jié)合激活了補(bǔ)體系統(tǒng)，補(bǔ)體在先天免疫和抗體介導(dǎo)的免疫中起著重要作用，補(bǔ)體的激活導(dǎo)致膜攻擊復(fù)合物 (MAC) 的形成，從而導(dǎo)致神經(jīng)肌肉接頭傳遞障礙，進(jìn)而引發(fā)神經(jīng)肌肉傳遞異常和與 MG 相關(guān)的特征性肌肉無(wú)力[11]。

　　gMG在任何年齡段均可發(fā)病，40歲以前女性多于男性，60歲以后男性多于女性[16],[17],[18]。最初的癥狀可能包括言語(yǔ)不清、復(fù)視、眼瞼下垂和缺乏平衡；隨著疾病的進(jìn)展，可能會(huì)出現(xiàn)更嚴(yán)重的癥狀，如吞咽障礙、窒息、極端疲勞和呼吸衰竭[19],[20]

　　關(guān)于依庫(kù)珠單抗：依庫(kù)珠單抗是全球首個(gè)C5補(bǔ)體抑制劑，通過(guò)選擇性抑制末端補(bǔ)體C5的激活來(lái)發(fā)揮作用。補(bǔ)體系統(tǒng)是人體免疫系統(tǒng)的重要組成部分，但當(dāng)補(bǔ)體以不受控制的方式被激活，可能導(dǎo)致機(jī)體攻擊自身健康細(xì)胞。依庫(kù)珠單抗在誘導(dǎo)劑量期后每?jī)芍莒o脈給藥一次。

　　依庫(kù)珠單抗已在美國(guó)、歐盟、日本和中國(guó)等市場(chǎng)批準(zhǔn)其用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥 (PNH)，非典型溶血性尿毒癥綜合征 (aHUS)，特定的全身型重癥肌無(wú)力（gMG）成人患者。此外，依庫(kù)珠單抗還在美國(guó)、歐盟、日本和中國(guó)獲批用于治療特定的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病 (NMOSD)成人患者。

　　依庫(kù)珠單抗不適用于志賀毒素大腸桿菌引起的溶血性尿毒綜合征(Shiga-toxin E. coli-related haemolytic uraemic syndrome)的治療。

　　關(guān)于阿斯利康：阿斯利康（LSE/STO/Nasdaq: AZN）是一家科學(xué)至上的全球生物制藥企業(yè)，專注于研發(fā)、生產(chǎn)及營(yíng)銷處方類藥品，重點(diǎn)關(guān)注腫瘤、罕見病以及包括心血管腎臟及代謝、呼吸及免疫在內(nèi)的生物制藥等領(lǐng)域。阿斯利康全球總部位于英國(guó)劍橋，業(yè)務(wù)遍布世界100多個(gè)國(guó)家，創(chuàng)新藥物惠及全球數(shù)百萬(wàn)患者。更多信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)。

　　關(guān)于阿斯利康中國(guó)：阿斯利康自1993年進(jìn)入中國(guó)以來(lái)，專注中國(guó)患者需求最迫切的治療領(lǐng)域，包括腫瘤、心血管、腎臟、代謝、呼吸、消化、罕見病、疫苗抗體及自體免疫等，已將近40種創(chuàng)新藥物帶到中國(guó)。阿斯利康中國(guó)總部及全球研發(fā)中國(guó)中心位于上海，并在無(wú)錫、泰州、青島分別建立全球生產(chǎn)供應(yīng)基地，已向近80個(gè)全球市場(chǎng)輸送優(yōu)質(zhì)藥品。近年來(lái)，公司分別在北京、廣州、杭州、成都、青島設(shè)立區(qū)域總部。阿斯利康還攜手合作伙伴，通過(guò)打造包括中國(guó)智慧健康創(chuàng)新中心（CCiC）、國(guó)際生命科學(xué)創(chuàng)新園（iCampus）、阿斯利康中金醫(yī)療產(chǎn)業(yè)基金在內(nèi)的創(chuàng)新"三駕馬車"，構(gòu)建多元化的國(guó)際創(chuàng)新健康生態(tài)圈，共同促進(jìn)區(qū)域經(jīng)濟(jì)以及大健康行業(yè)的長(zhǎng)足發(fā)展。今天，中國(guó)已經(jīng)發(fā)展成為阿斯利康全球第二大市場(chǎng)。